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一、醫藥市場展望及主要消費病種概況

1.1 全球醫藥市場萬億級，生物藥增速將超過整體醫藥市場

全球醫藥市場保持著穩定增長。2014 年 1 萬億美元，2018 年高達 1.3 萬億 美元，2023 年將達到 1.7 萬億美元。該市場主要由化學藥和生物藥兩大板塊組 成，與化學藥相比，生物藥市場規模較小，2018 年為 2642 億美元，占比僅為 20.8%。在需求增長和技術進步等諸多因素，尤其是在單克隆抗體類產品市場增 長的推動下，生物藥市場規模增速將超過整體醫藥市場，於 2023 年達到 4484 億 美元。

腫瘤和糖尿病將成為全球醫藥市場主要消費病種。數據顯示，2016 年全球 醫藥費用主要用於治療腫瘤、糖尿病、自身免疫類疾病、疼痛、心血管疾病等。 2016-2021 年間，腫瘤的治療費用將會是全球醫藥市場增長最快的領域，復合增 長率將達到 9-12%，預計 2021 年將達到 1200-1300 億美元。糖尿病將居於全球 醫藥市場第二大領域，年復合增長率 8-11%，預計 2021 年將達到 950-1100 億美 元規模。

1.2 中國醫藥市場化學藥是占比最大市場板塊，生物藥增速強勁

中國醫藥市場保持著超過全球醫藥市場的增速快速發展，2014 年市場規模 達到 1.1 萬億元，2018 年 1.5 萬億元，年增長 8.1%。中國醫藥市場將會繼續保持 較高增速增長。

我國醫藥市場主要由三個板塊構成，化學藥、生物藥以及中藥。其中生物藥 起步較晚，由於其更好的安全性、有效性和依從性滿足了化學藥和中藥未能滿足的臨床需求，在技術進步、產業結構調整和支付能力增加的驅動下，市場規模增 速遠快於中國整體醫藥市場與其他細分市場。2014 年到 2018 年，中國生物藥市 場規模從 1167 億元增加到 2622 億元，復合增長率高達 22.4%。化學藥仍是占比 最大的市場板塊，由 2014 的 6463 億元增長到 2018 年的 7875 億元。2023 年市 場規模將達 9335 億元。

中國醫藥市場中，小分子靶向藥是化學藥中增速最高的創新門類。以生物標 志物重新定義腫瘤，催生了小分子靶向藥物市場的快速發展。其也成為 2018 年 醫保專項談判重點領域之一。2014 到 2018 年，小分子靶向藥市場規模從 61 億 元增加到 114 億元，復合增長率高達 16.9%。小分子靶向藥物主要集中在蛋白酪 氨酸激酶劑、蛋白酶及其他種類。2006-2016 年間，抗癌藥研發向靶向藥傾斜， 小分子靶向藥從 231 個增加到 297 個，靶向藥研發占比從 78%增加到 90%。抗 癌藥研發靶向化趨勢明顯。

中國癌症新發病例數增長較全球更快，呼吸/消化系統癌症高發。2014 到 2018 年間，中國經診斷的癌症新發病例數從每年 384 萬例迅速增長到 429 萬例， 占全球新發病例數的 23.7%。中國癌症每年的新發病例數在未來將會繼續快速增 長，，預計 2023 年將達到 487 萬例。

中國的高發癌種主要集中在呼吸及消化系統。中國的前十大癌種分別是肺癌、 肝癌、胃癌、結直腸癌、乳腺癌、食道癌、頭頸癌、腦神經系統癌症、宮頸癌和 胰腺癌。其中肺癌、結直腸癌、食道癌和甲狀腺癌的年復合增長率均高於其他癌 種。肝癌是中國特有的高發癌種，占全球肝癌病例的 47.5%，無論是診斷、治療 還是預後，都存在著極大未被滿足的醫療需求。

全球醫藥市場保持著 5-6%的增速穩定增長，中國醫藥市場以超過全球醫藥 市場的增速快速發展，2018 年市場高達 1.5 萬億元，年增長 8.1%。其中生物藥 市場規模增速遠快於中國整體醫藥市場與其他細分市場，化學藥市場占比最大， 2018 年達 51.4%。小分子靶向藥成為化學藥中增速最高的創新門類。因此越來越 多的創新製藥和生物技術企業如雨後春筍般出現，迎來黃金髮展期。

腫瘤和糖尿病將成為全球醫藥市場主要消費病種。中國癌症新發病例數增長 較全球更快，呼吸/消化系統癌症高發成為中國的特色。中國的特有病種領域，大 市場、大病種迎來大機遇。

二、創新醫藥的研發現狀和特徵

2.1 醫藥研發：一款成功創新藥的研發數據和歷程

新藥研發是高風險、高收益的過程。一款成功創新藥從研發到上市需要消耗 巨大的代價，包括 10 億美元以上的資金，700 萬小時的研發， 6000 個以上的各 類試驗。其研發到產品成型需要經歷以下十個步驟：

 靶點選擇。藥物靶點的識別、靶區、驗證；

高通量篩選。小分子化合物的高通量篩選；

先導化合物確定。生物測定從候選化合物中選定的具有某種藥物活性的新化 合物；

 先導化合物優化。提高化合物體內目標的參與和有效性；

 轉化研究。生物標誌物開發研究、患者分層與疾病分類等；

 臨床前研究。臨床前細胞試驗、動物實驗、體外實驗；

 臨床試驗申請（IND）。 臨床註冊申報；

臨床試驗。I、II、III 期人體臨床試驗；

 上市申請（NDA）。 完成了人體實驗，驗證新藥的安全有效性後，提交上市 申請；

上市後研究。IV期臨床試驗，新藥審核批准上市以後對其所進行的臨床研究。

新藥研發靶向小分子階段篩選機率極低。數據顯示，新藥研發從藥物靶點發 現到靶點確認的階段比例為 36%，進入先導化合物篩選階段的比例為 22%，進入 到先導化合物優化篩選階段的機率為 14%，進入臨床 I 期的比例為 8%，進入 II 期臨床的機率為 4.5%，進入 III 期臨床的機率為 2%，進入到上市註冊環節的概 率為 1.2%。臨床前研究的資金投入占比約為 10-15%，85%以上的資金投入發生 在臨床試驗階段。

低可重複性是醫藥研發從文獻到產業化超低轉化率的主要因素。近十年來 生命科學與製藥領域取得了大批原創成果，高水平論文數量快速提升。然而創新 藥研發從文獻到產業化的轉化率一直處於較低水平，低可重複性是主要因素。世 界製藥巨頭拜耳的科技文獻可重複比例僅為 21%，安進僅有 11%。導致低可重複 性最大原因是由論文的反覆性和文獻數據不一致性造成的。

2.2 Ⅲ期臨床到上市機率顯著提高，研發策略已從「廣撒網」向「少 而精」轉變

發表在 Nature 的論文數據表明，2010-2017 年間，新藥開發從 I 期臨床到產 品上市的成功率沒有太大變化，從 III期臨床試驗到產品上市的成功率顯著提高， 由 2010-2012 年間的 49%提升到 2015-2017 年間的 62%。II 期臨床產品進入 III 期臨床的成功率在過去近 10 年中並沒有顯著的提高，II 期臨床產品成功上市的 可能性保持在 15%。臨床項目數的統計發現，早期臨床項目的數量在過去幾年裡大幅下降，與 2009-2011 年間相比，2015-2017 年間的早期臨床項目減少了 358 個，後期臨床項目卻持續上升。表明研發策略從「廣撒網」向「少而精」轉變。

圖 8 的數據顯示了 2009-2017 年臨床開發的趨勢。a 為創新藥物在 I、II 和 III 期臨床試驗啟動時的上市機率；b 為進入開發階段的新藥趨勢，早期開發（臨 床前，I期和 II 期）和晚期開發（III 期和提交申請）新活性物質數量變化；c 為 針對罕見和非罕見適應症的新活性物質晚期開發階段的成功率。醫藥公司的藥物 研發管線中孤兒藥和治療罕見病研發項目顯著增多。

疾病治療領域對研發成功率具有很大的影響。2010-2017 年間，抗感染藥物 （副作用低、人體無類似靶點）和抗腫瘤藥物（投入持續增高）是研發成功機率 最高的領域。營養代謝和呼吸系統疾病是 III 期到申請上市成功率最高的領域。 心血管和神經系統疾病是成功機率最低的領域之一。

2018 年不同治療領域的綜合成功率在 6%—15%之間。2018 年從 I 期臨床 開發到監管提交的綜合成功率從 2017 年的 14.4%降至 11.4%，低於前 10 年的平 均水平 14%；GI/NASH（胃腸和非酒精性脂肪肝炎）是唯一一個綜合成功率高於 平均水平的治療領域，而傳染性疾病和疫苗的綜合成功率最低僅為 6%，部分原 因是高昂的開發成本以及患者招募的挑戰。

新藥研發臨床試驗成本主要集中在 III 期臨床，前三甲為皮膚病、免疫病、 腸胃病。下圖顯示了按臨床試驗階段劃分的每個治療領域的每項研究平均成本。 I 期臨床中免疫調節、眼科、和呼吸系統領域分別排在前三位。II 期臨床中血液 學、疼痛和麻醉和免疫調節領域排在前三位。成本最大的 III 期臨床前三甲分別 是疼痛和麻醉、眼科、和心血管領域。

2.3 全球醫藥與生物技術產業研發格局的轉變

醫藥與生物技術研發格局由大型製藥企業轉向新型生物技術企業。數據顯 示新興生物醫藥公司（小型）占據超過 70%在研藥物研發管線。新興生物製藥公 司（小型）在開發創新藥物方面的作用日益擴大。2018 年獲批的 59 款新藥中， 大型醫藥公司遞交申請的藥物數目不到一半。獲批的 64%新藥最初的研發活動起源於新興生物醫藥公司，它們不但啟動了大部分獲批新藥的研發活動，並將其 中 66%的在研產品推動到遞交新藥申請階段。這些數據表明，新型生物醫藥公司 對開啟創新研發作出了重要的貢獻，且具備將產品開發推動至遞交新藥申請的意 願和能力。

生物醫藥投資和產出的重心前移到新興生物科技公司。FDA 近五年批准大 型生物製藥公司（top20）的新藥占比持續降低，由 2013 年的 67%下降到 2018 年 的 32%。新興生物製藥公司對醫藥產業的產出作用越來越大。

各類規模藥企研發投入的驅動因素存在明顯差異。大型製藥企業研發投入的 資金來源主要為自身經營的現金流，增速較為穩定在 3%左右。而小型製藥企業 研發投入主要為外部融資，在這些金融資本的驅動下，未來小型藥企研發投入將持續高速增長。

全球各類製藥/生物技術公司的研發投入數據顯示，小型生物技術公司的增 速近十年持續在 10%左右，而中型和大型藥企投入增速在 5%以下。這進一步驗 證了全球醫藥與生物技術產業研發格局（投入和產出）由大型藥企向小型生物技 術公司轉移。

2.4 生物標誌物的應用預計將對臨床開發效率產生最大的影響

哪些因素可以讓臨床開發更為有效，縮短開發時間，提高開發成功率？《The Changing Landscape of Research and Development》文章表明驅動醫藥與生物技術 臨床開發生產的八大因素如下：

 數字健康/移動技術的應用。健康 App，可佩戴傳感器，遠程醫療等改善獲取 藥物療效和安全性數據的方式；

 對患者報告結果的重視。以患者為中心，增強患者在臨床試驗設計方面的參 與正在成為臨床試驗設計的最新趨勢；

 真實世界數據的應用。電子病歷、醫療保險申報、疾病登記系統等能夠對臨 床開發項目產生多方面的影響；

預測性分析和人工智慧。AI 和預測性分析可以更好地優化臨床試驗流程參 數，提高研究質量和效率；

 在研藥物類型的改變。從緩解症狀轉變為延緩或終止疾病進展，以及更多新 一代生物療法的出現；

 生物標誌物檢測的應用。生物標誌物可以用於標誌疾病的發展階段，發現疾 病的亞型，對患者進行細分；

 監管環境的變化。監管政策的革新可以促進創新臨床試驗設計和臨床終點的 使用；

預先篩選患者群/直接招募患者。不同公司和機構擁有包含大量人群的數據 庫，這些資料庫中人群的多種生理和遺傳學特徵已經得到詳細的檢測。

這八大因素中，生物標誌物的應用預計將對臨床開發效率產生最大的影響， 有望在隨後 5 年裡將臨床開發效率提高 34%，將臨床開發成功率提高 27%。在 腫瘤學領域，使用預先篩選過的患者群和生物標誌物可能將這一領域的生產力提 高 104%和 71%。

三、中國醫藥市場的變革機遇

中國醫藥市場正處於變革期。過去十多年來，我國醫改政策的重點是提高藥 品可及性和控制成本，如今則轉向提高藥品審批速度、擴大醫保准入、鼓勵創新 和提升質量。

2015 年國務院出台《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》 ，標誌著 藥審改革全面啟動。改革目標集中在加快速度和提高質量兩方面：一方面建立優 先審評制度，加快創新藥上市速度；另一方面實施仿製藥質量和療效一致性評價， 提高仿製藥質量。臨床申請和上市申請的審批時長大大降低，新藥臨床試驗申請 （IND）和上市註冊申請（NDA）數量攀升。隨著藥審改革深入推進，藥審效率 低、新藥上市慢的問題得到極大改善。

醫改助力藥審駛入「快車道」，創新藥審評審批平均時長已迅速由 3年左右 縮短至 12 個月以內。2017 年以來本土藥企平均耗時約 380 天，跨國藥企約 275 天。2018 年批准新藥上市的平均時間為 9 個月，相比 2011 年審批時長 35 個月 減少了約 3/4。

四、科創板創新藥企的進階之路（略，詳見報告原文）

根據創新程度的不同，創新藥玩家可以分為如下四個級別。世界知名藥企大 多在研管線為 First-in-class 類創新藥。國內醫藥公司正在研發或已經上

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