搜狐醫藥 | 諾誠健華與FDA召開EOP2會議，同意啟動奧布替尼治療MS三期臨床研究

來源 / unsplash

出品 | 搜狐健康

作者 | 胡鑫

編輯 | 袁月

9月8日，諾誠健華公布與美國食品藥品監督管理局（FDA）就奧布替尼治療多發性硬化（MS）的臨床開發進展成功召開臨床II期結束會議（EOP2），並同意啟動奧布替尼治療原發進展型多發性硬化（PPMS）的III期臨床研究。FDA同時建議啟動奧布替尼治療繼發進展型多發性硬化（SPMS）的III期臨床研究，以解決多發性硬化（MS）患者尚未滿足的巨大醫療需求。

關於多發性硬化（MS）

MS是一種自身免疫性中樞神經系統疾病，患者的免疫系統會異常攻擊神經細胞周圍的髓鞘，引起炎症和組織損傷，破壞大腦、視覺神經和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，並最終導致殘疾。大多數MS患者在20-40歲時會開始經歷首次症狀，使該疾病成為年輕人非創傷性殘疾的主要原因。

根據多發性硬化國際聯合會（MSIF）發布的數據，目前全球超過280萬人罹患多發性硬化。大部分患者最初被診斷為復發緩解型多發性硬化（RRMS），大部分RRMS 患者最終會轉變為繼發進展型多發性硬化 （SPMS）。大約 15% 的患者被診斷為原發進展型多發性硬化（PPMS），其特點是症狀從發病開始不斷惡化，沒有明顯的復發或緩解。目前缺乏針對進展型多發性硬化（PMS） 的有效療法，主要是因為很大程度上很難干預中樞神經系統以及針對 PMS 的神經病理過程，因此存在巨大未滿足的醫療需求。

根據弗若斯特沙利文公司的分析數據，全球MS市場規模2018年達到230億美元，並預計到2030年達到489億美元。

關於奧布替尼

奧布替尼是一款具有高選擇性和血腦屏障穿透能力的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，可在中樞神經系統實現高靶點占有率。

BTK作為B細胞受體信號通路中的一個關鍵激酶，對B淋巴細胞、巨噬細胞及小膠質等參與MS病理過程的免疫細胞的發育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為MS等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。

奧布替尼於2020年12月在中國獲批用於既往至少接受過一次治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、以及既往至少接受過一次治療的套細胞淋巴瘤(MCL) 兩項適應症。2021年底，奧布替尼被納入國家醫保以惠及更多患者。2022年11月，奧布替尼在新加坡獲批用於既往至少接受過一次治療的套細胞淋巴瘤患者。2023年4月，奧布替尼在中國獲批用於既往至少接受過一次治療的邊緣區淋巴瘤（MZL）患者，填補國內空白，此項新增適應症於2023年底納入國家醫保。

據悉，奧布替尼治療原發免疫性血小板減少症（ITP）III期註冊臨床快速推進中，奧布替尼治療多發性硬化（MS）的全球II期臨床研究，以及在中國治療系統性紅斑狼瘡（SLE）II期研究都已獲得概念驗證（PoC），奧布替尼治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的II期臨床試驗正在進行中。

數據來源：

1、多發性硬化國際聯合會（MSIF）官網https://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/

2、Frost & Sullivan analysis