陽陽的病復發了

「壞了，孩子肯定是白血病復發了。」今年1月，家住河南省安陽市的陽陽媽媽看著連續高燒3天不退的孩子，心裡升起一陣不祥的預感。

早在2015年，陽陽高燒不退，伴隨身體各處不明原因的疼痛。「孩子在當地被當肺炎或類風濕治療了十幾天，直至來到北京兒童醫院，第二天就被確診是急性淋巴細胞性白血病。」回憶起當時的情景，陽陽媽媽不覺紅了眼圈。

隨著化療、骨穿等治療，當時3歲多的陽陽變成了一個「小光頭」。面對孩子的詢問，陽陽媽媽強忍著悲痛告訴她：「只有被星星選中的寶貝，才擁有這樣可愛的髮型。」

陽陽初診入院後，完成近10個月的強化療，就可以「大出」回家進入維持階段了。據首都醫科大學附屬北京兒童醫院（國家兒童醫學中心）血液一病房護士長曲京霞介紹，病房裡有個自發的傳統——「大出」這天，孩子和家長們都是穿一身紅，一一給病友們發糖。

「每到這時候，病房裡總是充滿了歡聲笑語，身穿一身紅衣服的孩子像是獲得了重生。」曲京霞說。

「這才過了多久，沒想到又回來了。」陽陽媽媽長嘆一聲。來勢洶洶的病情再次讓陽陽面臨生命危險，她被送回北京兒童醫院，確診為白血病復發，繼續接受治療，因為收治及時，目前病情得到控制。

陽陽此次之所以能得到及時的救治，得益於國家有關血液惡性腫瘤患兒救治政策的逐漸建立、完善，以及北京兒童醫院人性化的制度設計。

2018年10月，全國兒童白血病診療管理登記系統上線。陽陽的信息被登記在該管理系統中，進行全程跟蹤管理。「無論何時發現任何可疑復發症狀，隨時可以回來接受治療。」北京兒童醫院血液一病房主任張瑞東說。

這僅僅是我國為完善兒童白血病救治採取措施的一部分。2018年8月底，國家衛生健康委等6部門聯合發布《關於開展兒童白血病救治管理工作的通知》（以下簡稱《通知》），從提高兒童白血病醫療服務管理水平、完善兒童白血病藥品供應和醫療保障制度等方面發力；同年10月，國家衛生健康委相繼發布《關於成立國家衛生健康委兒童白血病專家委員會的通知》和《關於印發兒童急性淋巴細胞白血病、兒童急性早幼粒細胞白血病診療規範（2018年版）的通知》。

按照《通知》要求，對於符合條件的貧困白血病患兒及家庭，各地要落實資助參加基本醫療保險政策，確保全部納入基本醫保和大病保險範圍。對罹患兒童白血病等大病的困難群眾，實行降低起付線、提高報銷比例和最高支付限額等傾斜政策。採取綜合保障措施，降低個人負擔。

2018年9月，國家衛生健康委等4部門發布《關於進一步加強農村貧困人口大病專項救治工作的通知》，其中強調對兒童白血病等大病專項救治要加快落實一站式結算，對於符合條件的困難患者，要推進實施「先診療、後付費」制度，減輕墊資壓力。

陽陽媽媽算了一筆帳：陽陽第一次生病時，因為孩子年紀小沒來得及上醫保，花費的60餘萬元全部自費。這次復發治療，短短半年時間雖然已花費40餘萬元，但除去門診、外檢、藥品等部分自費項目，醫保報銷了一半多，對這個風雨飄搖的家庭來說是一場及時雨。

「現在方便多了，出院時只需要繳納自付費用，系統里還能顯示國家醫保支付比例，再也不用為了報銷在北京和老家來回跑了。」陽陽媽媽的言語間多了一些寬慰。

各方伸出了援手

因政策獲益的白血病患兒還有許多。家住河南省鄭州市的小超也是其中的一位。

2017年，反覆高燒的小超被當地醫院收治，隨後被轉診到河南省兒童醫院。「小超屬於中危組患兒，經確診後立即按照診療規範，進行了為期兩年半的系統治療。」小超的主治醫生、河南省兒童醫院血液科主任劉煒介紹，如今小超已經結束治療回到家裡。

劉煒所說的「系統治療」在國家層面是有規範要求的。按照《通知》規定，各地要按照國家衛生健康委、國家中醫藥管理局印發的有關技術規範，完善臨床路徑、診療規範和管理制度；確定各分型兒童白血病診療路徑和基本治療服務包，按照「診療必需、安全有效、價格合理、使用方便、中西藥並重」的原則，科學遴選所需藥品和耗材，為患兒提供「保基本、兜底線、量入為出」的原發病及併發症診療服務。

國家衛生健康委兒童白血病專家委員會臨床診療工作組組長、北京兒童醫院血液腫瘤中心主任鄭胡鏞介紹，診療規範由北京兒童醫院牽頭草擬，最終由全國專家共同研討確定。診治規範有利於兒童白血病的早診早治、分級診療，為控制病情、挽救生命爭取時間。

《通知》還規定，各省（區、市）要建立由省級定點醫院牽頭、各級定點醫院共同參與的診療服務網絡，實行定點集中救治，全程規範管理。制定完善兒童白血病分級診療和雙向轉診標準，省級定點醫院負責區域內兒童白血病的診斷、確定治療方案和業務指導，收治高危白血病患兒，其他定點醫院負責收治低危和中危患兒。

2018年，河南省兒童醫院與北京兒童醫院血液腫瘤中心王天有教授11人團隊簽約，開啟常態化合作。北京的專家定期來院坐診、會診、交流，為河南省血液病兒童診治帶來更多保障。

據河南省兒童醫院院長周崇明介紹，醫院還利用河南兒科醫療聯盟，省市共建國家兒童區域醫療中心，暢通雙向轉診綠色通道，近年來河南患兒外轉率下降，基層醫院患兒上轉率下降。

「收治到有診治能力的定點醫院，制定全國統一的診療規範，這對及時拯救孩子的生命意義重大。」劉煒說，《通知》發布後，不僅醫生知道該怎麼治了，患者也能看得起病了。

「要不是有現在的政策，我們農村家庭哪能負擔得起這麼多費用。」小超媽媽說：「孩子治療總共花了10萬餘元，醫保報銷了6萬多元，接受『小天使基金』捐助3萬元，自己只花了1萬多元。」

周崇明介紹，為了進一步減少白血病患兒的負擔，河南省兒童醫院還積極發動社會慈善救助力量，目前醫院被確定為中國紅十字基金會「小天使基金」定點醫院、國家能源愛心行動白血病項目定點醫院。截至目前，已為341名白血病患兒提供救助1131.84萬元。

期待更多的關注

看到已見成效的白血病患兒救治工作，北京兒童醫院血液腫瘤中心主任醫師、噬血細胞綜合徵專家張蕊很「羨慕」：「我的患者一旦發病就十分兇險，治療花費巨大，但社會關注度非常少，也很需要幫助。」

張蕊介紹，噬血細胞綜合徵是由於先天或後天的原因導致免疫細胞過度激活，分泌大量的細胞因子，細胞因子風暴導致多臟器功能損害。臨床表現為不明原因的發熱、肝脾淋巴結腫大、貧血、出血等，骨髓中經常可以看到吞噬血細胞的巨噬細胞。病情兇險，進展快，未經早期診斷和治療可迅速危及患兒生命。

「這是一種罕見血液病，發病率低於五十萬分之一。」張蕊介紹，有的醫生一輩子也遇不到幾例，但在北京兒童醫院，平均一年要收治噬血細胞綜合徵患兒150例左右。

少於五十萬分之一的機率，被來自陝西省安康市的樂樂一家「攤」上了。

樂樂爸爸回憶說，2018年1月，樂樂高燒不退、肝脾腫大、幾次昏迷，在當地醫院按照肺炎醫治多日無效，後送往西安市兒童醫院，被診斷為噬血細胞綜合徵。

然而，確診，僅僅是樂樂闖過的第一道難關。

「當時醫生就和我進行了談話，我才知道這病有多兇險，治癒率低、花費巨大，即使暫時控制住了病情，也極易反覆。」樂樂爸爸說，醫生告訴他，如果繼續治療，要有心理準備，有可能需要幾十萬元乃至上百萬元的花費。「你要考慮清楚，很可能人財兩空。」

但現實沒有留給樂樂爸爸太多考慮時間，當天夜裡，他接到醫院下達的病危通知書。於是，他決定帶樂樂前往北京尋找最後一線希望。

目前，樂樂正在北京兒童醫院接受治療。作為樂樂的主治醫生，張蕊憑藉自己豐富的臨床經驗，已經好幾次把孩子從生死線上拉了回來。但張蕊說：「仍然沒有脫離危險。」

談及噬血細胞綜合徵的診療，這位幹練的醫生能夠迅速說出國內外進展、最新用藥等情況。張蕊說：「目前，在中華醫學會兒科學分會血液學組組長王天有教授的倡議下，由北京兒童醫院牽頭組建了噬血細胞綜合徵協作組，全國有22家兒童醫療機構加入，我們使用統一的治療方案。」但噬血細胞綜合徵留給醫生的時間和機會並不多，它發病快，來勢洶洶，可能一個孩子開始還好好的，短短一個月甚至十幾天生命就沒了。

救命藥還很貴

目前，樂樂正在吃一種抗移植排異的藥物，臨床發現其對噬血細胞綜合徵患兒有抑制細胞因子從而有控制病情的作用。

「一盒藥8000元錢，根據孩子情況不同用量不同，但最多也就能吃1個月。」樂樂爸爸說，這種藥在醫院買不到，他幾次購買都是通過病友群打聽，每次都是幾經波折。

藥物保障方面的困境，不僅考驗著患兒，也同樣考驗著醫生。有些新藥的國外臨床試驗結果顯示對噬血細胞綜合徵有明顯療效，但在國內還沒有得到審批。張蕊說，她曾試著聯繫藥企，嘗試用研究者發起臨床試驗的方式讓患兒用上一些有效藥，但全都遭到了拒絕，藥企對兒童罕見病不是很感興趣。

「作為醫生，明知道有一種藥能救命，但國內又沒上市，我該怎麼辦？」多名專家在接受記者採訪時，均表達了他們共同面臨的無奈。

就算有藥可用，高昂的費用也不是每個家庭都能負擔得起的。張蕊說，曾有一個危重患兒，根據國外臨床試驗結果，預計使用某種靶向藥特別有效，但面對每支5萬美元的價格，家長最終還是放棄了。

即使作為全國兒童醫學高地，北京兒童醫院也面臨著一些客觀困難。血液病房裡總是很「熱鬧」，狹長的過道上總有些孩子坐在小板凳上「排排坐」輸液化療，一張病床上，常常要放兩個小病號，甚至有時候摺疊床也有「用武之地」。

「雖然條件艱苦點，但為了孩子治療，都能忍忍。」陽陽媽媽說，因為病床緊張，病情穩定的患兒需要每天往返病房進行化療。由於北京兒童醫院不能放療，最近，陽陽媽媽聯繫了首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院進行一日門診放療。

如今，樂樂一家租住在北京兒童醫院附近的一個老小區里，4口人住在兩居室中的一間臥室里，顯得有些擁擠。樂樂爸爸說：「月租金5000元左右。這算是附近條件稍微好點的房子，孩子容易感染，不敢住得太差。」

因為樂樂隨時可能出現危險情況，為了能及時救治，從住處到北京兒童醫院的路程必須控制在10分鐘之內。

因此，北京兒童醫院附近形成了房租的「高地」，這裡多是守著患兒治療的父母，被稱為「留守」家長。

「我是一個再普通不過的農民，掙不了很多錢，但我也是千千萬萬父親中的一個，怎麼可能忍心放棄自己的孩子？」樂樂爸爸曾是一位建築工人，一年前因腎病、痛風不能繼續工作，就回到老家籌建了養雞場，靠散賣小雞仔為生。因為樂樂生病，養雞場已經關閉，一家五口全部的收入來源也沒了。

現在，全家人只有一個願望：孩子能恢復健康。

困頓中看到了希望

孩子，代表著一個家庭的希望。倘若孩子患上大病，就意味著整個家庭的塌陷。

樂樂爸爸和記者分享了「留守」家長的一天：如果孩子需要「走療」，爸爸負責早晨7點30分送他去醫院，下午2點30分接回家。爸爸一般在一樓病房外搬個小馬扎等候，媽媽負責超市採購、做飯，姐姐則負責在家看護弟弟。

「一般在病房外家長們都聊些什麼？」面對記者的詢問，樂樂爸爸說，基本上每天聊天內容都是一樣的，但家長們樂此不疲——交流治療進展、護理經驗，互相祝願孩子早日康復……

來自北京的白血病患兒雯雯一家分工則更明確：租住在醫院附近的房子裡，爸爸負責陪護「走療」；雯雯極易感染，媽媽負責雯雯的日常護理、房間消毒等，家裡買了醫用消毒燈，一瓶消毒液都要500元；爺爺則專職負責做飯，化療後雯雯胃口極差，得變著花樣給孩子做飯做菜。

雯雯爸爸是企業員工，媽媽是公務員，如今為了照顧雯雯，雯雯爸爸已經辭職，媽媽則長期請假。雯雯爸爸30多歲，他笑稱自己是「職場鼎盛期戛然而止」，「付出怎樣的代價我們都願意，工作可以重來，孩子的生命最重要。只希望能快點熬過這兩年。」

比起想趕快「熬過去」的白血病患兒家庭，樂樂一家不得不面對的卻是無底洞般的巨額花費和未知的結局。

提到錢，樂樂爸爸愁得直嘆氣：「孩子必須得保證營養，加上房租，每月生活成本1萬多元，再加上治療，我們已經花了50多萬元了，該借的親戚都借完了，後面移植至少還需要60萬元。」

樂樂爸爸曾去學修腳，希望補貼家用，但因為孩子需要經常陪護，只好辭掉了在修腳店的工作。

「你們孩子這種病目前不在大病救助病種里，我們也沒辦法。」樂樂爸爸曾拿著住院單據回老家報銷，卻被這樣告知。到當地民政部門和紅十字會求助時，因同樣的理由，他屢次被拒之門外。「按理說噬血細胞綜合徵更兇險，可是到處都不認識這種病，感覺太無助了。」樂樂爸爸說。

「我本來要上二年級的，可是現在生病只能重新上一年級，上學期我還考了第一名呢。」雖然樂樂的聲音由於喉嚨發炎有些沙啞，卻掩蓋不住他的聰慧活潑。就在上個月，樂樂經歷了8名骨髓捐贈者的棄捐。

在記者聯繫到樂樂爸爸的第3天，樂樂因病情加重再次入院治療。好在今年8月1日國家出台了新文件，終於讓這個處於困境的家庭看到了曙光。

「難，但一定要去做」

8月1日，國家衛生健康委等5部門聯合發布《關於開展兒童血液病、惡性腫瘤醫療救治及保障管理工作的通知》（以下簡稱《通知》），解決諸多現實之困終於有了突破口。

2018年8月底，國家衛生健康委等6部門聯合出台了兒童白血病救治保障工作的綜合方案，目前這一政策舉措已經救治保障近3.5萬白血病患兒，取得良好效果。在此基礎上，借鑑兒童白血病救治保障管理的經驗，《通知》要求，將噬血細胞綜合徵、視網膜膜細胞瘤等10個病種作為首批救治管理病種，進行綜合救治。

加強診療「硬把式」

記者了解到，兒童血液病、惡性腫瘤涉及病種多、學科多，單獨依靠一家醫院或一個專科難以完成全面的治療。同時，單個病種患者人數少，專業隊伍建設發展難度大，基層診療能力薄弱。

「診療規範性差，又缺乏疾病監測、管理和質控體系，醫療質量難以保障。」北京兒童醫院院長倪鑫介紹，該院目前正在牽頭建立國家兒童腫瘤監測中心，旨在建立兒童血液病、惡性腫瘤三級防控體系和四級救治體系，預計到2021年全面開展監測工作。

與此同時，建立健全定點醫院及診療協作網絡尤為重要。《通知》要求，結合開展兒童白血病救治管理工作的經驗，各省（區、市）要建立健全診療服務網絡，確定定點醫院，實施以省、市為單位的集中救治管理。

國家衛健委醫政醫管局相關負責人表示，「工作必須要落到實處。不能為了定點而定點，必須具備相應的診療條件，由省（或有條件的地市）級兒童專科醫院牽頭組建跨醫療機構的診療協作組，進行多學科協作診療。」

此外，診療規範化水平須加強。組建國家級、省級專家組，對相關診療技術規範、臨床路徑進行梳理，開展制修訂工作，並加大培訓宣貫力度。就在採訪張蕊時，她告訴記者，醫院剛剛上交了噬血細胞綜合徵的轉診原則，診療規範也在擬定中。

不是一家之責

採訪過程中，記者發現，「錢」和「藥」，簡單的兩個字，屢屢難住醫生和家長。

醫療保障方面，一方面醫療保障水平仍然偏低，患兒家庭負擔仍然過重。據了解，一些主要治療項目、藥品、耗材等未納入保障範圍，政策範圍內報銷比例在70%～80%，而實際報銷比例在40%～50%，異地就醫保障水平則更低。另一方面，異地結算程序繁瑣，患兒需要到多家醫院治療，家長需要往返多次進行備案。

藥物保障方面，也存在諸多困境：企業生產積極性低、基本治療用藥供應緊張、一些藥物缺少兒童劑型。記者了解到，例如治療兒童腫瘤的環磷醯胺、甲氨蝶呤和血製品等經常出現斷供情況。

對此，《通知》提出針對性解法：加強藥品供應保障、落實醫療綜合保障政策、推進醫保支付改革、簡化轉診報銷手續、加強社會救助和慈善幫扶等。但要認識到，加強藥物保障和醫療保障絕不是一家之責，需要協調衛生健康、民政、醫保、中醫藥、藥監等部門，建立協調推進機制，確保各項政策銜接互補。

全社會應共同認識

「兒童血液病、惡性腫瘤早診早治率低，如果錯過最佳治療時機，就會影響治療效果。」王天有表示，應制訂相關病種早期篩查方案，明確適宜的篩查指標和項目，並在新生兒及嬰幼兒體檢過程中實施。

「兒童健康關係到國家和民族的未來。」國家衛生健康委宣傳司有關負責人認為，應加大科普宣傳力度，引導家長注意觀察兒童生長發育情況及身體變化，提高對相關症狀、體徵的敏感性，引導及時就醫。

國家衛生健康委醫政醫管局有關負責人強調，要在已建立運行的中國兒童白血病診療登記管理系統基礎上，完善增加兒童血液病、惡性腫瘤病例信息登記項目。加強個案跟蹤管理，促進診療信息在各類相關醫療機構之間互聯互通，提供全程服務。還要通過家庭醫生把這些患兒管起來，指導做好救治組織、定期複查，提供居家、社區感染防控、健康指導等服務，宣傳引導有序分級診療。

「未來，要一個病種、一個病種地管起來，這件事難，但是一定要去做。」國家衛生健康委醫政醫管局有關負責人曾多次這樣表示，彰顯了國家在兒童血液病、惡性腫瘤救治方面的決心，也帶給無數家庭在苦難中繼續前行的希望。

來源：「健康報」公眾號

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