出品 | 搜狐健康
作者 | 施桂娟
编辑 | 袁月
在第六届中国国际进口博览会（以下简称，进博会）上，诺华中国宣布携手PNH病友之家在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）领域开展深度合作，建设跨国药企与国内患者组织在患者沟通领域的合作范本。
图说 / 诺华中国-PNH病友之家“专业顾问伙伴”合作颁证仪式
PNH是一种血液系统罕见病，常见于30-40岁人群，主要临床表现为血管内溶血、潜在的造血功能衰竭和血栓形成倾向，于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。在实际的临床诊断中，由于PNH较低的发病率，导致其容易被忽视，常造成漏诊和误诊。临床上，PNH也一直缺乏有效的治疗药物，同时，静脉注射和皮下注射给药也影响了患者的生活质量。据悉，2023年6月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理诺华创新药iptacopan（LNP023）胶囊的上市许可申请并将其纳入优先审评程序，其拟定适应症为用于成人PNH患者的治疗。
基于此次合作，诺华将邀请PNH病友之家活跃在全国各地的患者代表作为顾问，成立PNH患者顾问委员会，定期讨论收集患者反馈和意见，为未来的产品创新和服务创新提供借鉴。这也是诺华首次在中国建立单一病种领域的患者顾问委员会。同时，诺华也将全力支持PNH病友之家在科普教育、患者关爱等方面的日常工作，帮助医患群体及全社会建立正确的疾病认知，助力提升疾病的诊疗管理水平。本月末，诺华就将支持PNH病友之家开展首次患者关爱日活动。未来，双方将持续共同探索更多元化、持续性的合作模式，为患者传递真正有价值的改变和关爱。
PNH病友之家发起人佳佳表示：“PNH病友之家是从患者中成长和发展起来的组织，我们深知患者的痛点和需求，致力于推动PNH从‘难诊难治’走向‘可诊可治’。诺华在创新药物研发和患者关爱方面的成果有目共睹。能够和诺华达成合作，开启服务中国PNH患者群体的新篇章，希望能为更多病友提供覆盖更广、更切合痛点的服务与支持，改善生命质量。”
尽管近年来国内的PNH治疗取得飞跃进展，但很多时候，患者依然无法避免遭遇诊断难、保障少、用药贵等难题。北京协和医院血液内科韩冰教授表示：“一旦患病，不仅会影响患者的生命健康，还会对心理健康和家庭生活带来巨大的阴霾。期待在药企、患者组织以及医疗机构的共同努力下，让患者收获延续生命的可能和更美好的生活。”
诺华中国总裁张颖表示：“非常高兴能够与PNH病友之家建立合作，聆听患者心声，并反之造福于患者。此次与PNH之家的合作是诺华携手医药生态圈赋能患者的又一创新尝试，我们期待继续与患者开展贯穿全产品生命周期的持续性、系统化沟通，促进创新研发与药物可及，为患者提供多方位支持，也为建设健康中国贡献诺华的力量。”