出品 | 搜狐健康
作者 | 吴施楠
编辑 | 袁月
在第六届中国国际进口博览会（以下简称，进博会）现场，武田制药展出了一个高2米的“巨型输液袋”，展现了短肠综合征患者被高频次、长时段输注所“束缚”的现状。
图说 / “巨型输液袋”亮相进博会武田制药展台
针对当前短肠综合征患者未被满足的治疗需求，武田制药加速引进创新产品Teduglutide并推动其落地应用，让中国患者尽快享受到国际先进的治疗方案。
短肠综合征是一种超罕疾病，在中国尚无全国范围内确切的发病率统计数据，2023年9月，短肠综合征被正式纳入《第二批罕见病目录》，表明这一疾病在中国有了正式身份。作为一种患病率极低的罕见病，国内患者群体此前处于 “缺乏有效药物”的治疗困境，肠道有效吸收面积显著减少引起的营养吸收和代谢功能障碍导致患者只能严重依赖肠外营养（Parenteral Nutrition，PN）和静脉输注支持，生存质量堪忧。
今年9月发布的《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》显示：接受PN治疗的短肠综合征患者年平均输注191天，未成年短肠综合征患者年平均输注257天。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都将需要肠外营养和静脉输注支持，尤其对于肠道适应不完全的患者，将终生需要肠外营养。长时段、高频次的PN治疗，不仅严重影响日常生活，而且还会存在危及生命的并发症，包括代谢性骨病、胆结石、肝硬化、肾衰竭等疾病。
肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低甚至摆脱对肠外营养的依赖。去年进博会上，武田展出了消化领域的重磅产品，用于治疗短肠综合征的Teduglutide，该产品是目前全球首个也是唯一一款批准用于短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，在美国、欧盟及日本部分国家和地区作为孤儿药获批，用于成人及儿童短肠综合征患者的治疗。Teduglutide可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，提高肠道的吸收能力，加速或改善肠自主功能实现。通过每日一次的皮下注射帮助肠外依赖的患者摆脱或减少被肠外输注的束缚，改善生存质量，恢复社会属性。
通过进博会的展出，更多的人看到了短肠综合征具有高度的亟待解决的临床需求，2023年5月，Teduglutide在海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院）实现了紧急临床用药的落地应用。从进博“首秀”到落地应用，仅仅6个月。根据乐城最新的“带药离院”政策，经过医疗机构充分评估后，患者可将不超过12周用量的药物带离博鳌。这样一来，患儿就可以在原治疗地通过持续皮下注射用药进行后续治疗，也为患者及其家庭提供了极大的便利。在今年7月，陆续有两名患儿在瑞金海南医院使用到该药物。在不到一年的时间里，Teduglutide已经惠及来自全国的3名短肠综合征患儿，也给3个家庭带去了新的希望。
上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科的蔡威教授表示：短肠综合征患者，尤其是儿童患者的治疗需求亟需满足。小肠的消化吸收功能，不仅维持生存所需营养，更是关乎到生长发育，不少患儿靠肠外营养生存但最终死于肠外营养相关并发症。首例短肠综合征患儿注射Teduglutide后，身体和精神的状态有明显变化，身高、体重稳步增加，也更加活泼。目前国内尚无有效或可长期使用的肠康复药物获批，我们期待Teduglutide尽早获批上市，让患者可以更便捷的使用，帮助他们突破输液袋的长期束缚，拥有高质量的健康生活和自由人生。