人生長激素是促進生長的重要激素，基因工程生產的重組人生長激素不僅可以促進生長激素缺乏兒童的生長，而且也促進特發性身材矮小兒童的生長。
特發性身材矮小指不明原因引起的身材矮小，它是引起身材矮小的常見原因。符合以下條件者即可診斷為特發性身材矮小：1.出生身長、體重正常；2.身材矮小,即身高比同年齡、同性別兒童身高平均值低2SD以下；3.生長速度正常或減慢；4.除外系統性疾病、營養不良、甲狀腺功能低減、生長激素缺乏症等疾病。
過去20多年裡，臨床醫生對特發性身材矮小進行了大量的研究。2000年前的文獻薈萃分析表明，重組人生長激素可改善特發性身材矮小兒童的最終身高；2003年一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究證實重組人生長激素可改善該病患兒的最終身高。美國FDA於2003年批准特發性身材矮小為重組人生長激素的新適應症。
青春期前特發性矮小兒童短期使用該藥能加速身材增高，長期使用最終身高可增加3.7-5.5cm。重組人生長激素常見的副作用包括引起糖代謝異常、產生生長激素抗體、股骨骨骺脫離、甲狀腺功能低減、周圍水腫、皮疹等。患兒很少因藥物副作用中止治療，需要每日注射是中止治療最常見的原因。
長期使用重組人生長激素雖然可輕度改善患兒的最終身高，但是治療費用不菲，國外文獻報告，該病患兒最終身高增加1cm需要耗費1,3800美元。
特別要指出的是，並不是所有的特發性身材矮小症兒童均可用生長激素治療。特發性身材矮小症的兒童開始生長激素治療之前，首先要了解患兒的骨齡，骨齡過大者不宜用藥；其次，必須除外體內腫瘤存在，因為生長激素不僅促進骨骼生長，也促進腫瘤的生長。如之前曾有腫瘤病史，需綜合考慮，慎重用藥。
一旦開始治療，多數需每晚皮下注射用藥，定期隨診，切不可擅自用藥。
總之，作為唯一能促進特發性身材矮小症生長的藥物，重組人生長激素能輕度改善患兒的最終身高，但是患兒要和家長必須對藥物的療效、可能的副作用、醫療費用有全面的理性認識，綜合各方面因素後再在有經驗的專科醫生指導下用藥。