新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則（2019版）出爐

為規範新型抗腫瘤藥物臨床應用，提高腫瘤合理用藥水平，保障醫療質量和醫療安全，維護腫瘤患者健康權益，2019年底，《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則（2019年版）》發布。

本指導原則涉及的新型抗腫瘤藥物是指小分子靶向藥物和大分子單克隆抗體類藥物。基本原則為：病理組織學確診後方可使用，靶點檢測後方可使用。目前，根據是否需要做靶點檢測，可以將常用的小分子靶向藥物和大分子單克隆抗體類藥物分為兩大類（表 1）

01 腫瘤藥物分級

根據藥物適應證、藥物可及性和腫瘤治療價值，將抗腫瘤藥物分成兩級。

1.普通使用級：有明確的臨床使用適應證、已列入《國家基本藥物目錄》《國家基本醫療保險藥品目錄》和國家談判藥品的抗腫瘤藥物品種。

2.限制使用級：有明確的臨床使用適應證、未列入《國家基本藥物目錄》或《國家基本醫療保險藥品目錄》或國家談判藥品的抗腫瘤藥物品種。

01

各系統腫瘤的藥物臨床應用指導原則（合理用藥要點請下載原文查看）

呼吸系統腫瘤用藥

1.吉非替尼 gefitinib

製劑與規格：片劑：250mg

適應證：表皮生長因子受體（EGFR）基因具有敏感突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。

2. 厄洛替尼 erlotinib

製劑與規格：片劑：150mg

適應證：EGFR 基因具有敏感突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。

3. 埃克替尼 icotinib

製劑與規格：片劑：125mg

適應證：EGFR基因具有敏感突變的局部晚期或轉移性NSCLC。

4. 阿法替尼

製劑與規格：片劑：30mg、 40mg

適應證：1).具有 EGFR 基因敏感突變的局部晚期或轉移性 NSCLC， 既往未接受過 EGFR 酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）治療。2).含鉑化療期間或化療後疾病進展的局部晚期或轉移 性鱗狀組織學類型的 NSCLC。

5. 達可替尼 dacomitinib

製劑與規格：片劑：15mg、 45mg，目前中國僅上市 15mg 規格

適應證：單藥用於 EGFR19 外顯子缺失突變或 21 外顯子 L858R置換突變的局部晚期或轉移性NSCLC患者的一線治療。

6. 奧希替尼 osimertinib

製劑與規格：片劑：40mg、 80mg

適應證：1).具有 EGFR 外顯子 19 缺失或外顯子 21（L858R）置換 突變的局部晚期或轉移性 NSCLC 成人患者的一線治療。2).既往經 EGFR-TKI 治療時或治療後出現疾病進展，並 且經檢測確認存在 EGFR-T790M 突變陽性的局部晚期或轉移 性 NSCLC 成人患者的治療。

7. 克唑替尼 crizotinib

製劑與規格：膠囊：200mg、 250mg

適應證：1).間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的局部晚期或轉移性 NSCLC 患者的治療。2.ROS1 陽性的晚期 NSCLC 患者的治療。

8. 阿來替尼 alectinib

製劑與規格：膠囊：150mg

適應證：ALK 陽性的局部晚期或轉移性 NSCLC 患者的治 療。

9. 塞瑞替尼 ceritinib

製劑與規格：膠囊：150mg

適應證：本品適用於此前接受過克唑替尼治療後進展的或者對克唑替尼不耐受的 ALK 陽性的局部晚期或轉移性 NSCLC 患者。

10.貝伐珠單抗 bevacizumab

製劑與規格：注射液：100mg（4ml） /瓶

適應證：貝伐珠單抗聯合以鉑類為基礎的化療用於不可切除的晚期、轉移性或復發性非鱗狀細胞 NSCLC 患者的一線 治療。

11. 重組人血管內皮抑制素 endostatin

製劑與規格：針劑：15mg（3ml） /瓶

適應證：本品聯合 NP 化療方案用於治療初治或復治的Ⅲ/Ⅳ期 NSCLC 患者

12. 安羅替尼 anlotinib

製劑與規格：膠囊：8mg、 10mg、 12mg

適應證：1).本品單藥適用於既往至少接受過 2 種系統化療後出現進展或復發的局部晚期或轉移性 NSCLC 患者的治療。對於存 在 EGFR 基因突變或 ALK 陽性的患者，在開始本品治療前應 接受相應的靶向藥物治療後進展、且至少接受過 2 種系統化 療後出現進展或復發。2).本品單藥適用於既往至少接受過 2 種化療方案治療後 進展或復發的小細胞肺癌患者的治療

13. 納武利尤單抗 nivolumab

製劑與規格：注射液：40mg（ 4ml） /瓶、 100mg（ 10ml） / 瓶

適應證：本品單藥適用於既往接受過含鉑方案化療後疾病進展或不可耐受的局部晚期或轉移性 NSCLC 成人患者的二 線治療，需排除 EGFR 基因突變和 ALK 融合的患者。

14. 帕博利珠單抗 pembrolizumab

製劑與規格：注射液：100mg（4ml） /瓶

適應證：1).帕博利珠單抗聯合培美曲塞和鉑類化療藥適用於 EGFR 基因突變陰性和 ALK 陰性的轉移性非鱗狀 NSCLC 的一線治療。2).帕博利珠單抗適用於由國家藥品監督管理局批准的 檢測評估為 PD-L1 腫瘤比例分數（TPS）≥1%的 EGFR 基因突 變陰性和 ALK 陰性的局部晚期或轉移性 NSCLC 一線單藥治療。

15. 依維莫司 everolimus

製劑與規格：片劑：2.5mg、 5mg、 10mg

適應證：無法手術切除的、局部晚期或轉移性的、分化良好的、進展期非功能性胃腸道或肺源神經內分泌腫瘤成人 患者。

消化系統腫瘤用藥

16. 索拉非尼 sorafenib

製劑與規格：片劑：0.2g

適應證：治療無法手術或遠處轉移的肝細胞癌。

17. 瑞戈非尼 regorafenib

製劑與規格：片劑：40mg

適應證：1).既往接受過索拉非尼治療的肝細胞癌患者。2).既往接受過伊馬替尼及舒尼替尼治療的局部晚期的、 無法手術切除的或轉移性胃腸間質瘤患者。3).既往接受過氟尿嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的 化療，以及既往接受過或不適合接受抗 VEGF 治療、抗 EGFR 治療（RAS 野生型）的轉移性結直腸癌患者。

18. 侖伐替尼 lenvatinib

製劑與規格：膠囊：4mg

適應證：既往未接受過全身系統治療的不可切除的肝細胞癌患者。

19. 曲妥珠單抗 trastuzumab

製劑與規格：針劑：440mg（20ml） /瓶

適應證：本品聯合卡培他濱或 5-氟尿嘧啶和順鉑適用於 既往未接受過針對轉移性疾病治療的 HER2 陽性的轉移性胃 腺癌或胃食管交界腺癌患者，對於順鉑和氟尿嘧啶類進展，而未使用過曲妥珠單抗的 HER2 陽性的轉移性胃癌患者，可以考慮曲妥珠單抗聯合其他有效的化療藥物治療；曲妥珠單 抗只能用於 HER2 陽性的轉移性胃癌患者， HER2陽性的定義 為使用已驗證的檢測方法得到的 IHC3+或 IHC2+/FISH+結果。

20. 阿帕替尼 apatinib 通用名： 製劑與規格：片劑：0.25g、 0.375g、 0.425g

適應證：既往至少接受過 2 種系統化療後進展或復發的晚期胃腺癌或胃食管結合部腺癌患者，且患者接受阿帕替尼治療時一般狀況良好。

21. 伊馬替尼 imatinib

製劑與規格：片劑：0.1g

適應證：1).用於治療不能切除和/或發生轉移的胃腸間質瘤成人患者。

2).用於 Kit（CD117）陽性胃腸間質瘤手術切除後具有明 顯復發風險的成人患者的輔助治療。

22. 舒尼替尼 sunitinib

製劑與規格：膠囊：12.5mg、 25mg、 37.5mg、 50mg

適應證：1).伊馬替尼治療失敗或不能耐受的胃腸間質瘤患者。2).不可切除的、轉移性高分化進展期胰腺神經內分泌瘤 成年患者。

23. 依維莫司 everolimus

製劑與規格：片劑：2.5mg、 5mg、 10mg

適應證：不可切除的、局部晩期或轉移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）進展期胰腺神經內分泌瘤成人患者。無法手術切除的、局部晩期或轉移性的、分化良好的、進展期非功能姓胃腸道或肺源神經內分泌腫瘤（ NET）成人患者。

24. 西妥昔單抗 cetuximab

製劑與規格：注射液：100mg（20ml） /瓶

適應證：用於治療表達 EGFR、RAS 基因野生型的轉移性結直腸癌，與伊立替康聯合用於經含伊立替康治療失敗後的患者。

25. 貝伐珠單抗 bevacizumab

製劑與規格：針劑：100mg（4ml） /瓶

適應證：1).轉移性結直腸癌。2).貝伐珠單抗聯合以氟尿嘧啶為基礎的化療適用於轉 移性結直腸癌患者的治療。

26. 呋喹替尼 fruquintinib

製劑與規格：硬膠囊劑：1mg、 5mg

適應證：本品單藥適用於既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙 利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過或不適合接 受 VEGF 治療、 EGFR 治療（RAS 野生型）的轉移性結直腸癌 （mCRC）患者。

血液腫瘤用藥

27.伊馬替尼 imatinib

製劑與規格：（1）片劑：100mg、 400mg；（2）膠囊：50mg、 100mg

適應證：用於治療費城染色體陽性的慢性髓性白血病 （Ph+CML）的慢性期、加速期或急變期；聯合化療治療新診 斷的費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）的兒童患者；用於治療復發的或難治的費城染色體陽性的急性淋 巴細胞白血病（Ph+ALL）的成人患者；用於治療嗜酸粒細胞 增多綜合徵（ HES）和/或慢性嗜酸粒細胞白血病（ CEL）伴 有 FIP1L1-PDGFRα融合基因的成年患者；用於治療骨髓增生 異常綜合徵/骨髓增殖性疾病（MDS/MPD）伴有血小板衍生生 長因子受體（PDGFR）基因重排的成年患者。

28. 達沙替尼 dasatinib

製劑與規格：片劑：20mg、 50mg、 70mg、 100mg

適應證：對伊馬替尼耐藥，或不耐受的費城染色體陽性慢性髓細胞白血病慢性期、加速期和急變期（急粒變和急淋 變）成年患者。

29. 尼洛替尼 nilotinib

製劑與規格：膠囊：150mg、 200mg

適應證：1).新診斷的費城染色體陽性的慢性髓性白血病（Ph+CML） 慢性期成人患者。2).對既往治療（包括伊馬替尼）耐藥或不耐受的費城染 色體陽性的 Ph+CML 慢性期或加速期成人患者。

30. 伊布替尼 ibrutinib

製劑與規格：膠囊：140mg

適應證：1).單藥適用於既往至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤患者的治療。2).單藥治療初治及復發的慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤患者的治療。3.單藥或與利妥昔單抗聯合治療初治及復發的華氏巨 球蛋白血症。

31. 利妥昔單抗 rituximab

製劑與規格：針劑：100mg（10ml） /瓶、 500mg（50ml） /瓶

適應證：1). 有治療指征的濾泡性非霍奇金淋巴瘤。2).CD20 陽性瀰漫大 B 細胞性非霍奇金淋巴瘤（ DLBCL）。

32. 西達本胺 chidamide

製劑與規格：片劑：5mg

適應證：適用於既往至少接受過一次全身化療的復發或難治的外周 T 細胞淋巴瘤（PTCL）患者

33. 硼替佐米 bortezomib

製劑與規格：注射劑：1mg、 3.5mg

適應證：1).復發套細胞淋巴瘤。2).初治及復發難治性多發性骨髓瘤。

34. 信迪利單抗 sintilimab

製劑與規格：注射液：100mg（10ml） /瓶

適應證：本品適用於至少經過二線系統化療的復發或難治經典型霍奇金淋巴瘤的治療。

35. 卡瑞利珠單抗 Camrelizumab

製劑與規格：注射液：200mg/瓶

適應證：本品適用於至少經過二線系統化療的復發或難治經典型霍奇金淋巴瘤患者的治療。

36. 來那度胺 lenalidomide

製劑與規格：膠囊：10mg、 25mg

適應證：初治及復發難治性多發性骨髓瘤。

37. 沙利度胺 thalidomide

製劑與規格：（1）片劑：25mg；（2）膠囊：25mg

適應證：瘤型麻風病。

38. 伊沙佐米 ixazomib

製劑與規格：膠囊：2.3mg、 3mg、 4mg

適應證：與來那度胺和地塞米松聯用，治療已接受過至少一種既往治療的多發性骨髓瘤成人患者

39.蘆可替尼 ruxolitinib

製劑與規格：片劑：5mg

適應證：用於中危或高危的原發性骨髓纖維化（PMF）（亦稱為慢性特發性骨髓纖維化）、真性紅細胞增多症繼發的骨髓纖維化（PPV-MF）或原發性血小板增多症繼發的骨髓纖維化（PET-MF）的成年患者，治療疾病相關脾腫大或疾病相關症狀。

泌尿系統腫瘤用藥

40. 依維莫司 everolimus

製劑與規格：片劑：2.5mg、 5mg、 10mg

適應證：既往接受舒尼替尼或索拉非尼治療失敗的晚期腎細胞癌（RCC），目前的研究主要基於透明細胞腎癌。

41. 索拉非尼 sorafenib

製劑與規格：片劑：200mg

適應證：轉移性腎癌。

42. 舒尼替尼 sunitinib

製劑與規格：膠囊：12.5mg

適應證：轉移性腎癌。

43. 阿昔替尼 axitinib

製劑與規格：片劑：1mg、 5mg

適應證：1).用於既往接受過一種酪氨酸激酶抑制劑或細胞因子治療失敗的進展期腎細胞癌（RCC）的成人患者。2).聯合帕博利珠單抗適用於晚期腎透明細胞癌的一線治療。

44. 培唑帕尼 pazopanib

製劑與規格：片劑：200mg

適應證：本品適用於晚期腎細胞癌（ RCC）患者的一線治療和曾接受細胞因子治療的晚期 RCC 患者的治療。

45. 帕博利珠單抗 pembrolizumab

製劑與規格：注射液 100mg

適應證：帕博利珠單抗聯合阿昔替尼適用於晚期腎透明細胞癌的一線治療。

46. 納武利尤單抗 nivolumab

製劑與規格：注射液：40mg（ 4ml） /瓶、 100mg（ 10ml） / 瓶

適應證：本品聯合伊匹單抗適用於 IMDC 評分為中高危的晚期腎細胞癌患者的一線治療。

乳腺癌用藥

47. 曲妥珠單抗 trastuzumab

製劑與規格：注射劑：440mg（20ml） /瓶

適應證：1).復發轉移性乳腺癌：本品適用於 HER2 陽性轉移性乳腺癌，單藥用於已接受過多個化療方案的轉移性乳腺癌；與 紫杉醇或多西他賽等化療藥物聯合，用於未接受化療的轉移 性乳腺癌患者。2).乳腺癌輔助治療：本品適用於腫瘤直徑＞ 0.5cm 的 HER2 陽性可手術乳腺癌的輔助治療；對腫瘤直徑＜0.5cm 浸 潤性乳腺癌，需要結合其他因素考慮是否使用。曲妥珠單抗 一般不與蒽環類藥物聯合使用，但可序貫使用；可與紫杉類 及其他（環磷醯胺、卡鉑等）化療藥物合用，還可與放療、 輔助內分泌治療同時使用。3).乳腺癌新輔助治療：與化療聯合新輔助治療，繼以輔 助治療，用於局部晚期（包括炎性）的 HER2 陽性乳腺癌。 術後繼續使用曲妥珠單抗總療程為 1 年。

48. 拉帕替尼 lapatinib

製劑與規格：片劑：0.25g

適應證：拉帕替尼與卡培他濱聯用，適用於 HER2 過表 達且既往接受過包括蒽環類、紫杉類和曲妥珠單抗治療的晚 期或者轉移性乳腺癌患者的治療

49. 吡咯替尼 pyrotinib

製劑與規格：片劑：80mg、 160mg

適應證：吡咯替尼聯合卡培他濱，適用於治療 HER2 陽性、既往未接受或接受過曲妥珠單抗的復發或轉移性乳腺癌患者。使用吡咯替尼前患者應接受過蒽環類或紫杉類化療。 該適應證是基於一項 128 例既往接受或未接受過曲妥珠單抗 治療的復發或轉移性乳腺癌的Ⅱ期臨床試驗的結果給予的 有條件批准。該適應證的完全批准取決於正在進行的確證性 試驗證實本品在該人群中的臨床獲益。

50. 帕妥珠單抗 pertuzumab

製劑與規格：注射液：420mg（14ml）/瓶

適應證：1).乳腺癌輔助治療：本品與曲妥珠單抗和化療聯合，用 於高復發風險的 HER2 陽性早期乳腺癌患者的輔助治療。帕妥珠單抗與曲妥珠單抗聯合，還可與輔助內分泌治療同時使 用。2).乳腺癌新輔助治療：本品與曲妥珠單抗和化療聯合， 用於 HER2 陽性、局部晚期、炎性或早期乳腺癌患者（腫瘤 直徑＞2cm 或淋巴結陽性）的新輔助治療。3).復發轉移性乳腺癌治療：本品與曲妥珠單抗和紫杉類 化療藥聯合用於 HER2 陽性、轉移性或不可切除的局部復發性乳腺癌患者。患者既往針對轉移性疾病應未接受過抗 HER2 治療，或既往輔助治療階段接受過抗 HER2 治療，停止抗 HER2 治療後一年以上復發轉移的患者。

51. 哌柏西利 palbociclib

製劑與規格：膠囊：75mg、 100mg、 125mg

適應證：本品適用於激素受體（HR）陽性、 HER2 陰性的 局部晚期或轉移性乳腺癌：1）與芳香化酶抑制劑聯合使用， 作為絕經後女性患者的初始內分泌治療。鑒於芳香化酶抑制 劑的作用機制，絕經前/圍絕經期女性接受哌柏西利與芳香 化酶抑制劑聯合治療時，必須進行卵巢切除或使用促黃體生 成激素釋放激素（LHRH）激動劑抑制卵巢功能。2）與氟維 司群聯合使用治療內分泌治療後進展的轉移性乳腺癌女性 患者。哌柏西利聯合氟維司群用於絕經前/圍絕經期女性， 需要與 LHRH 激動劑聯合用藥。3）男性乳腺癌：2019 年 4 月 4 日， FDA 批准了美國哌柏西利 HR 陽性、 HER2 陰性晚期 男性乳腺癌的適應證。

皮膚及軟組織腫瘤用藥

52. 伊馬替尼 imatinib

製劑與規格：（1）片劑：100mg、 400mg；（ 2）膠囊：100mg

適應證：對不能切除和/或轉移性 KIT 突變的惡性黑色 素瘤患者。

53. 維莫非尼 vemurafenib

製劑與規格：片劑：240mg

適應證：經國家藥品監督管理局批准的檢測方法確定的 BRAFV600 突變陽性的不可切除或轉移性黑色素瘤。

54. 帕博利珠單抗 pembrolizumab

製劑與規格：注射液：100mg（4ml） /瓶

適應證：適用於經一線治療治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療。

55. 特瑞普利單抗 toripalimab

製劑與規格：注射液：240mg（6ml） /瓶

適應證：適用於既往接受全身系統治療失敗的不可切除 或轉移性黑色素瘤的治療。

56. 依維莫司 everolimus

製劑與規格：片劑：2.5mg、 5mg、 10mg

適應證：1).需要治療干預但不適於手術切除的結節性硬化症 （ TSC）相關的室管膜下巨細胞星形細胞瘤（ SEGA）成人和 兒童患者。

2).用於治療不需立即手術治療的結節性硬化症相關的腎血管平滑肌脂肪瘤（TSC-RAML）成人患者。

頭頸部腫瘤用藥

57. 尼妥珠單抗 nimotuzumab

製劑與規格：注射液：50mg（10ml） /瓶

適應證：與放療聯合治療 EGFR 基因陽性表達的Ⅲ～Ⅳ 期鼻咽癌。

58. 索拉非尼 sorafenib

製劑與規格：片劑：200mg

適應證：治療局部復發或轉移的進展性的放射性碘難治性分化型甲狀腺癌。

生殖系統腫瘤用藥

59. 奧拉帕利 olaparib

製劑與規格：片劑：100mg、 150mg

適應證：鉑敏感的復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌成人患者在含鉑化療達到完全緩解或部分緩解後的維持治療。

參考文獻：

新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則(2019年版)[J].