近日，美國食品和藥品管理局（FDA）批准沙庫巴曲/纈沙坦用於年齡≥1歲兒童的伴有左心室收縮功能障礙的症狀性心力衰竭的治療。隨後，FDA又批准了SGLT2抑制劑卡格列凈的新適應證，用於2型糖尿病合併糖尿病腎病成人患者，以降低終末期腎病（ESRD）、腎功能惡化、心血管死亡和心衰住院風險。一起來看一下吧。
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FDA批准沙庫巴曲/纈沙坦用於兒童心力衰竭治療
2015年，沙庫巴曲/纈沙坦在美國獲批用於NYHA II-IV級的射血分數降低的心力衰竭（HFrEF）成人患者，以降低心血管死亡或心衰住院風險。
心衰兒童患者中，大約一半需要在5歲前進行心臟移植，1/3將在診斷一年內死亡或需要移植。此次兒科適應證的獲批是基於PANORAMA-HF試驗結果。該研究為期52周，在12周時的分析表明，對於1-18歲的左心室收縮功能障礙的心衰患者，沙庫巴曲/纈沙坦可降低NT-proBNP水平。
依據PARADIGM-HF試驗結果，推斷該藥能夠改善兒童心衰患者的心血管結局是合理的。兒童使用沙庫巴曲/纈沙坦的安全性和耐受性與成人中觀察到的結果相似。
FDA批准卡格列凈新適應證，用於糖尿病腎病治療
2013年，卡格列凈在美國和歐洲獲批用於2型糖尿病的治療；2018年，被批准用於心血管疾病合併2型糖尿病成人患者，以降低重大不良心血管事件風險。
本次新適應證的獲批是基於具有里程碑意義的3期CREDENCE研究的結果，該試驗評估了卡格列凈與安慰劑對於2型糖尿病合併慢性腎臟病患者的療效和安全性。試驗納入了4,401名2型糖尿病合併2期或3期慢性腎臟病伴大量白蛋白尿的患者，eGFR為30 - 90 mL/min/1.73 m2。蛋白尿定義為尿白蛋白與肌酐比在300 - 5,000 mg/g。
卡格列凈組與安慰劑組中分別有245例和340例患者發生了主要復合終點事件（HR= 0.70），包括ESRD、血肌酐增加1倍、心血管或腎臟死亡；心衰住院風險降低了39％。
亞組分析顯示，無論是否存在心血管疾病史，卡格列凈均能降低2型糖尿病合併慢性腎臟病患者的心血管事件或腎功能衰竭風險。CREDENCE研究顯示，在一級預防人群中，卡格列凈具有心血管獲益。卡格列凈成為糖尿病腎病治療的新武器。
除了卡格列凈，其他SGLT2抑制劑包括達格列凈和恩格列凈也正在進行腎臟結局試驗，分別是Dapa-CKD和EMPA-KIDNEY。
醫脈通摘譯自：
[1] FDA Clears Sacubitril/Valsartan for Children With Heart Failure - Medscape - Oct 03, 2019.
[2] FDA approves canagliflozin to treat diabetic kidney disease, heart failure hospitalization. Healio. September 30, 2019.