三伏烈日下，40歲的丁建州左手抱著女兒，右手舉著藥瓶子，一路快走想趕緊把女兒送回家中空調房裡。他手裡舉著的，是女兒的救命藥——伊米苷酶。這是一種治療罕見「戈謝病」的特效藥物，費用高達2.3萬元每支。患有這種病的孩子，因為體內缺乏一種代謝酶，會脾臟腫大，若不治療則肚大窒息流血而亡。農村走出來的丁建州變賣家當，堅持給女兒治療，看著這背影，讓人覺得有一絲悲壯和辛酸。
丁建州一家來自河南省駐馬店市，女兒丁馨巍今年5歲半。孩子4歲那一整年，個子沒有長1公分，丁建州的一位朋友建議孩子去看看醫生，是不是發育出了問題。在醫生建議下，孩子開始注射一些生長素，沒想到20天後，孩子肚子疼得半死，被送進當地醫院。隨後，孩子的肚子漸漸大了起來，像喝了女兒國的水一般。
河南戈謝病孩子群像
因為情況特殊，丁建州趕緊帶著孩子前往鄭州市多家大醫院進行檢查。在河南省，有約20個家庭的孩子患有「戈謝病」，他們自己也叫這是「孕婦病」，因此丁建州很快在鄭州的醫院給孩子確診的病情，可以說是最快確診的患兒。全世界所有的罕見病中，有百分之一的病種有特效藥可醫，戈謝病就是其中的「幸運兒」。可該藥物在河南省並未納入醫保，如果孩子足量用藥，每年的花費將達到140萬元左右（根據體重不同，用量不同），且終身服用，這無異於「天價」。
「我們算是幸運的。」丁建州說，「我身邊很多家庭的孩子，拖了2-5年才確診病情，有些孩子甚至錯誤治療了幾年。我們因為打了生長激素，意外觸發孩子體內的機關，讓戈謝病細胞提前被激活。這樣的好處是，孩子能提前治療，不會被誤診。但也意味著，我們現在開始，要承受的是每年百萬元的天價藥。」
丁建州一家來自河南省駐馬店市，女兒丁馨巍今年5歲半。孩子4歲那一整年，個子沒有長1公分，丁建州的一位朋友建議孩子去看看醫生，是不是發育出了問題。在醫生建議下，孩子開始注射一些生長素，沒想到20天後，孩子肚子疼得半死，被送進當地醫院。隨後，孩子的肚子漸漸大了起來，像喝了女兒國的水一般。
（點擊視頻，看丁馨巍辛酸故事。您可以打開騰訊公益項目【助大肚女孩生命延續】，為她延續生命，等待曙光）
這種天價藥，在中國部分省市有醫保政策，比如浙江省的報銷比例接近100%，相當於患者可以免費用藥。只要像治療糖尿病、高血壓一樣，終身服藥，患者就可以和常人無異。可對於河南省的23個家庭來說，這些政策他們一分錢都享受不到，幾乎宣判了孩子的「死刑」。2017年，有3個孩子先後因為無錢醫治，窒息離世。目前河南省部分患兒因為費用不足，醫治不及時，被切除脾臟，危及肝和骨頭。
在得知孩子患病之後，丁建州和愛人莉芳每日以淚洗面。他們拿出了家裡本準備在駐馬店買房的積蓄，又東拼西湊，給孩子用了大量特效藥，如今孩子從外表看，已經與常人無異。同時孩子還因為治療及時，開始生長，身高從發病前的97公分，增長到105公分。
在給孩子治療初期，丁建州暗下決心，要豁出這條命，給孩子掙錢買藥。但他算了下每年的開支，依然感到絕望。在病友組織里，他認識了同病相憐的方林玉。方林玉15歲的兒子方浩然在5年前查出患有戈謝病，家中也是砸鍋賣鐵為孩子去治療。可最後，方林玉決心，要為孩子們去跑醫保政策，只有這樣，他們的孩子才真的能像《藥神》里的慢粒細胞白血病患者一樣，吃得起藥。否則，小家庭的一切努力，都將歸為泡影。
從2018年9月開始，丁建州的愛人莉芳留在駐馬店，白天在童裝店裡上班，順便照顧丁馨巍。童裝店一個月的工資約4000元，成了這個家庭現在的全部收入來源。丈夫丁建州則外出跑政策，從市裡到省里，每日不停。夫妻倆每個星期，只能見上1次，成了異地伴侶。
「孩子白天上幼兒園，下午下課了，我去接到店裡來。」莉芳說，「孩子在店裡特別乖，客人們都喜歡她，有時候還會說，把『你女兒身上這件衣服給我來一件』，仿佛成了小童模。」如果睏了，丁馨巍就會在店裡的倉庫，打個地鋪，沉沉睡去。「她眼裡，自己得的是一種打了針就會好的『小病』，全然不知道錢的概念。」
與此同時，丁建州就和其他幾個河南患者的家長一起，前往鄭州市。在那裡，睡公園、啃饅頭、找政策，希望能夠將戈謝病的特效藥，納入醫保範疇。（圖為幾個河南省戈謝病患兒家長，在公園打地鋪，和家裡人視頻報告進展情況）
時至今日，方林玉和河南患者家屬已經先後為了跑醫保政策，跑動3年，寫了1200餘封挂號信。「只要給我時間來讓我講，我就一定能征服你。」方林玉說，「這些年，無數個相關部門的領導，被我們這些孩子的家長，說得淚流滿面。一些部門的負責人，甚至和我成了朋友，一直在幫我推動政策。但到目前為止，我們聽到最多的還是——『等』。」
「孩子，就在身邊，但藥卻在遙遠的那一邊，我們就這樣看著它。用了它，孩子就能活著；用不到，孩子就等死。」丁建州說，「你說，哪個家長能看著孩子眼睜睜在你身邊離開？」2019年6月時，曾有罕見病SMA（脊肌萎縮症）的患者家長，為了1448萬元的特效藥，張榜「販賣自己餘生勞動力」，去拯救孩子。這樣的故事，是中國2000萬罕見病患者家庭的真實寫照。
丁建州多次談及了自己的夢，他說自己晚上難以安睡，入睡後，腦子裡經常浮現夢境，全部都是跟孩子治療有關、跟醫保政策有關的畫面。「醒來，發現是場夢，就會哭，就會感到絕望。」丁建州說，「但看到身邊熟睡的女兒，我又告訴自己，這條路，我們一定要走下去。我們就是一邊吃著一個月大幾萬元的藥（不足劑量情況下），一邊等著政策下來，能讓女兒活下去的那一天。」
（歡迎關注，評論交流）