本報記者 張悅 曹學平 北京報道
近日，和鉑醫藥（02142.HK）公告了關於巴托利單抗（HBM9161）的最新申報進展。巴托利單抗是和鉑醫藥開發的治療全身性重症肌無力的產品，也是和鉑醫藥在研的核心產品之一。
今年6月，和鉑醫藥公告國家藥品監督管理局（以下簡稱「NMPA」）已正式受理巴托利單抗治療全身性重症肌無力的生物製品許可申請（以下簡稱「BLA」）。
時隔近半年，和鉑醫藥選擇撤回巴托利單抗的BLA並將重新提交。對於本次撤回BLA的原因，根據和鉑醫藥近期公告，和鉑醫藥自願計劃計入其他長期安全性數據並重新提交巴托利單抗的BLA。公司預期於2024年上半年重新提交巴托利單抗的BLA。
目前，和鉑醫藥暫未有產品上市，巴托利單抗是和鉑醫藥開發進展最快的產品。就撤回巴托利單抗BLA的原因以及未來產品商業化的考慮等問題，《中國經營報》記者致函和鉑醫藥方面，其表示，巴托利單抗的相關開發進展在公司公告及隨後的電話溝通會議中已經進行了相應的溝通，同時公司也在跟監管機構保持溝通中。後續進展公司也會通過公司公告等形式與市場交流。
計入其他長期安全性數據
2017年，和鉑醫藥從HanAll取得獨家許可，於大中華區開發巴托利單抗。巴托利單抗是用於治療多種有大量未獲滿足醫療需求的且由致病性IgG介導的自身免疫性疾病的產品。和鉑醫藥此前公告顯示，全身型重症肌無力（gMG）為巴托利單抗多種適應證中最早展開研究的適應證之一，並於2021年年初獲得NMPA授予突破性治療認證。
2022年10月，和鉑醫藥與石藥集團的全資子公司恩必普藥業達成協議，在大中華區共同開發巴托利單抗。根據協議，和鉑醫藥將獲得預付款1.5億元以及最多4億元的開發里程碑付款和合計最多約4.11億元的銷售里程碑付款等。
2023年3月，和鉑醫藥公布了巴托利單抗治療全身型重症肌無力的III期臨床試驗的積極研究結果。6月，和鉑醫藥公告NMPA已正式受理巴托利單抗治療全身性重症肌無力的BLA。
12月1日，和鉑醫藥公告，截至公告日期基於III期臨床試驗的結果證明了巴托利單抗在主要及次要終點的療效，鑒於安全性良好且與歷史數據一致，和鉑醫藥已就巴托利單抗治療全身性重症肌無力的生物製品許可申請完成與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心的溝通。
此外，根據臨床試驗方案，和鉑醫藥正在進行III期臨床試驗的延期，並收集其他長期安全性數據。此次延期期間並無招募其他患者。和鉑醫藥自願計劃計入其他長期安全性數據並重新提交巴托利單抗的BLA。公司一直積極與NMPA就巴托利單抗的BLA進行溝通，目前正在進行後續提交相關的互動及流程。預期於2024年上半年向NMPA重新提交巴托利單抗的BLA。
在市場空間方面，根據弗若斯特沙利文測算，全球重症肌無力（MG）治療藥物市場將從2020年的12.6億美元增至2025年的30.48億美元，中國MG市場則是從0.46億美元增至2.5億美元。
轉型「I to I」服務
近期，醫藥行業的股價波動引起市場關注。12月4日，藥明生物（02269.HK）發布的信息顯示公司業績預期下降，主要跟藥物開發業務收入增速低於預期以及生產收入下降有關。
在生物醫藥科技的「寒冬」之下，和鉑醫藥此前已做出了自身的選擇。2022年11月，和鉑醫藥宣布，與藥明海德訂立資產轉讓協議，轉讓有關生物大分子研發創新中心項目的生產廠房，總代價為1.46億元。而出售生產廠房將帶來損失約為6193萬元。
與此同時，和鉑醫藥2022年11月宣布成立全資子公司諾納生物，諾納生物是一家為全球合作夥伴提供整體解決方案的生物技術公司，為合作夥伴提供從發現到臨床研究審批（I to I，Idea to IND）的完整臨床前藥物開發服務。對於此項業務，和鉑醫藥方面此前接受中國經營報記者採訪時表示，外界認為的轉型CRO是誤解，諾納生物Harbour Mice平台業務與外界理解的CRO業務不同。
諾納生物已經與多家企業達成合作，2023年12月初，諾納生物宣布與靶向蛋白質降解技術領導者、諾獎得主Dr.Bertozzi創辦的Lycia Therapeutics達成合作協議。通過合作，Lycia 將利用諾納生物專有的Harbour MiceHCAb全人源轉基因小鼠平台，為其LYTAC蛋白降解治療藥物發現新型抗體。
在熱門靶點ADC領域，和鉑醫藥亦有布局。2022年，諾納生物與科倫博泰簽訂兩項協議，根據協議科倫博泰有權將諾納生物與科倫博泰聯合開發的兩款ADC產品授權給獲授權的第三方企業。2023年8月，和鉑醫藥公告諾納生物有權獲得其中一款產品付款的30%，包括預付款3000萬美元的30%、總額約13億美元的里程碑付款的30%及分級特許權使用費的30%。
對於和鉑醫藥而言，儘管未有產品上市，公司已經憑藉分子許可費實現盈利。根據和鉑醫藥2023年中報，歸因於分子許可費確認的收入增加，上半年和鉑醫藥營收4100萬美元，並盈利290萬美元；而2022年同期虧損7310萬美元；2023年上半年和鉑醫藥的研發開支為2840萬美元，上年同期約為8360萬美元。
（編輯：曹學平 校對：顏京寧）