红枫湾APP：在基因编辑过程中，脱靶效应是指编辑工具（如CRISPR-Cas9）影响到其他非目标基因，可能会导致包括癌症在内的多种副作用。
近日，来自美国天普大学的研究人员报告说，单次注射的新型CRISPR基因编辑疗法，可安全有效地从非人灵长动物基因组中去除SIV，SIV是猴免疫缺陷病毒，即猴子体内的艾滋病毒。相关细节已于8月17日发表在学术期刊《Nature》。
在恒河猴身上，研究人员测试了动物版的EBT-101，即一种SIV特异性CRISPR-Cas9基因编辑疗法。高级研究员Kamel Khalili博士将EBT-001放到AAV9腺相关病毒载体中，然后通过静脉注射的方式注射到感染SIV的猴子体内。
研究人员将10只猴子随机分为对照组和治疗组，对照组3只不接受治疗，其余为治疗组，会接受三种不同剂量的单次EBT-001注射。此外，在一项单独的研究中，两只猴子会用更高剂量，这样做是为了更好观察不同剂量的效果。
在治疗开始后的三或六个月，研究人员对这些猴子进行了尸检和组织分析，评估了病毒在它们体内的分布情况，包括对病毒潜伏部位（如淋巴结、脾脏组织等）的组织病理学调查，同时也对其他组织进行了分析。
研究人员发现，EBT-001分布广泛，可到达全身组织，在所有重要病毒库中都有SIV前病毒DNA基因编辑的证据。此外，EBT-001在所有剂量水平下都有良好的耐受性，临床检查或组织病理学调查中没有发现毒性证据。“从外表上来看，接受CRISPR治疗的猴子似乎更健康，有些猴子体重还增加了，”Khalili博士说。
宿主细胞和组织是病毒整合到宿主DNA，并隐藏多年的地方。这项研究表明，EBT-001能有效地将SIV从宿主细胞和组织中剔除，在动物身上没有任何可检测到的脱靶效应。“目前进行中的、以治愈艾滋为目标的EBT-101人体试验，正在评估CRISPR基因疗法的安全性和耐受性，这些动物试验结果提供了先前缺少的信息，”曾在天普大学任教的Jennifer Gordon博士说。
文章来源: https://twgreatdaily.com/zh-hans/e7ebeb0ac739d4b31c1fd4aaf99ff72f.html