近日，美国食品和药品管理局（FDA）批准沙库巴曲/缬沙坦用于年龄≥1岁儿童的伴有左心室收缩功能障碍的症状性心力衰竭的治疗。随后，FDA又批准了SGLT2抑制剂卡格列净的新适应证，用于2型糖尿病合并糖尿病肾病成人患者，以降低终末期肾病（ESRD）、肾功能恶化、心血管死亡和心衰住院风险。一起来看一下吧。
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FDA批准沙库巴曲/缬沙坦用于儿童心力衰竭治疗
2015年，沙库巴曲/缬沙坦在美国获批用于NYHA II-IV级的射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）成人患者，以降低心血管死亡或心衰住院风险。
心衰儿童患者中，大约一半需要在5岁前进行心脏移植，1/3将在诊断一年内死亡或需要移植。此次儿科适应证的获批是基于PANORAMA-HF试验结果。该研究为期52周，在12周时的分析表明，对于1-18岁的左心室收缩功能障碍的心衰患者，沙库巴曲/缬沙坦可降低NT-proBNP水平。
依据PARADIGM-HF试验结果，推断该药能够改善儿童心衰患者的心血管结局是合理的。儿童使用沙库巴曲/缬沙坦的安全性和耐受性与成人中观察到的结果相似。
FDA批准卡格列净新适应证，用于糖尿病肾病治疗
2013年，卡格列净在美国和欧洲获批用于2型糖尿病的治疗；2018年，被批准用于心血管疾病合并2型糖尿病成人患者，以降低重大不良心血管事件风险。
本次新适应证的获批是基于具有里程碑意义的3期CREDENCE研究的结果，该试验评估了卡格列净与安慰剂对于2型糖尿病合并慢性肾脏病患者的疗效和安全性。试验纳入了4,401名2型糖尿病合并2期或3期慢性肾脏病伴大量白蛋白尿的患者，eGFR为30 - 90 mL/min/1.73 m2。蛋白尿定义为尿白蛋白与肌酐比在300 - 5,000 mg/g。
卡格列净组与安慰剂组中分别有245例和340例患者发生了主要复合终点事件（HR= 0.70），包括ESRD、血肌酐增加1倍、心血管或肾脏死亡；心衰住院风险降低了39％。
亚组分析显示，无论是否存在心血管疾病史，卡格列净均能降低2型糖尿病合并慢性肾脏病患者的心血管事件或肾功能衰竭风险。CREDENCE研究显示，在一级预防人群中，卡格列净具有心血管获益。卡格列净成为糖尿病肾病治疗的新武器。
除了卡格列净，其他SGLT2抑制剂包括达格列净和恩格列净也正在进行肾脏结局试验，分别是Dapa-CKD和EMPA-KIDNEY。
医脉通摘译自：
[1] FDA Clears Sacubitril/Valsartan for Children With Heart Failure - Medscape - Oct 03, 2019.
[2] FDA approves canagliflozin to treat diabetic kidney disease, heart failure hospitalization. Healio. September 30, 2019.