首席科學家解讀：美國應急狀態下，如何使用未獲批醫療產品

2019年年底，一個陌生的名詞——新型冠狀病毒席捲神州大地，截止1月30日，已有7700餘名感染者，全國各地的醫護人員與由該病毒引起的疫情進行抗戰，目前包括美國FDA以及美疾控中心等權威機構紛紛表態，暫無有效藥物。

但近期國內數個學術團隊以及製藥公司紛紛表示，已開啟新病毒的疫苗和藥物的研發。現實的情況是，藥物從實驗到臨床應用，需要漫長且耗費時間的審批流程。

針對突發公共衛生緊急狀況，美國FDA制定政策法規特事特辦，讓患者第一時間得到診斷和治療。在當下非常時期，未獲批藥療產品如何使用？我們可以借鑑國際經驗，共克時艱。

（Image by Ulrike Leone from Pixabay）

撰文 | 錢家華（國家藥品審評中心首席科學家）

編輯 | 葉水送

為控制新型冠狀病毒（2019-nCoV）感染肺炎疫情，國內採取了舉國之措：控制傳染源、隔離病人和確診被感染人群。科研機構和製藥公司也在加緊抗新冠病毒的研發；從疫苗、抗血清、降解酶抑制劑、病毒核酸複製酶抑制劑、中成藥到腸道益生菌群的合併用藥，科研人員正在與時間賽跑。

美國公共衛生緊急情況下醫療對策包含的範圍（圖源：cdc.gov）

在突發公共衛生緊急情況下，藥品監管政策也成為關注點之一。本文介紹美國食品藥品監督管理局（FDA）在公共衛生緊急情況下醫療對策（MCM Medical Countermeasure）。希望它山之石，可以攻玉。

新型冠狀病毒已引起美國FDA以及CDC高度關注

2016年的 《21世紀治癒法案》（21st Century Cures Act）和2013年 《流行病和所有危險準備再授權法案》（PAHPRA）修訂了《聯邦食品、藥品和化妝品法案》 (FD&C Act）第564 564A and 564B. 進一步完善了緊急使用授權（Emergency Use Authorization, EUA）。

緊急使用授權是FDA在緊急情況下對未獲批准醫療產品及已獲批准產品的未獲批准用途的緊急授權使用，醫療產品包括藥品生物製品和醫療器械。

緊急使用授權的前提條件是衛生與公眾服務部（HHS）部長發布現在處於公共衛生緊急狀態聲明。然後，FDA局長可以授權使用未經批准的醫療產品，即EUA（一個產品一個EUA）。

一次公共緊急狀態可能會授權多個EUA。2009年，美國應對流感期間，FDA共授權了23個EUA：1個是呼吸防護口罩（N95) 、19個診斷試劑、 2個抗病藥擴大適合症使用 和1個是未批准的抗病毒藥物。

另外，在公共衛生的緊急狀態下，FDA需要在沒有足夠批准的和可替代方案時，授權緊急使用未經批准的診斷、治療或預防產品。國會還允許FDA採取以下措施：

• 允許FDA延長產品有效使用期；
• 允許FDA免除其現行《良好生產規範》（CGMP）要求；
• 允許緊急配發藥品（免處方）；
• 允許美國疾病控制與預防中心（CDC）針對FDA授權便使用產品創建並發布「緊急使用說明」（EUI）；
• 允許FDA免除緊急情況下的風險評估（REMS）要求。

一旦公共衛生緊急狀態結束, 所有基於公共衛生緊急狀態下授權使用EUA產品，都要回歸到常規的監管模式。FDA授權使用是臨時應急措施，並不是批准產品上市。

《流行病和所有危險準備再授權法案》還允許政府和企業為應對公共衛生緊急狀態做準備和儲備，以便於FDA在緊急情況下批准或授權使用。在EUA發生之前，申請人可與FDA溝通交流潛在的EUA產品，還可提交申請前EUA文件（pre-EUA）。FDA強調在EUA之前申請人提供相關資料，並不意味著已得到任何特定的資格或許可。提交相關資料是為了初步互動，以討論可能適合EUA的問題。對於提交的pre-EUA申請，FDA會列為優先項目。

禍兮福所依，福兮禍所伏。這是一個非同尋常的春節，讓我們能從繁忙的工作中沉靜下來。對突發公共衛生事件應急反應機制、藥療產品研發和使用相關的監管政策，以及以往生活方式進行全方位重新審視。

天佑中華。