中證智能財訊 舒泰神（300204）6月28日晚間公告，近日，公司產品 bemiltenase alfa（STSP-0601）用於治療 A 型血友病和 B 型血友病適應症獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定。孤兒藥又稱罕見病藥，是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。
血友病是一種 X 染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點是男性發病，女性攜帶。血友病可分為血友病 A 和血友病 B，前者表現為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，後者表現為凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。血友病的臨床特徵性表現為出血傾向。主要表現為關節、肌肉和深部組織出血等。若反覆出血，不及時治療可導致關節畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。
注射用 STSP-0601 是國家 1 類治療用生物製品，公司分別於2023年11月和12月取得「關於伴抑制物的血友病 A 或 B患者出血按需治療」和「不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治療」的臨床總結報告。
公告稱，本次注射用 STSP-0601 用於治療 A 型血友病和 B 型血友病適應症獲得孤兒藥資格認定後，有助於加快推進臨床試驗及上市註冊的進度。同時，可享受一定的政策支持，包括但不限於臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批後將享受 7 年的市場獨占權。
公司同時提示，本次獲得孤兒藥資格認定後，公司仍需就 STSP-0601 項目用於治療 A 型血友病和 B 型血友病適應症的後續臨床試驗、註冊申報方案等與 FDA 進行溝通與協商，能否通過 FDA 的最終批准、獲批上市及上市時間具有不確定性。