斯克里普斯研究所（Scripps Research）的藥物發現和開發部門Calibr今天宣布，美國食品和藥物管理局已批准Calibr的「可轉換」 CAR-T細胞療法的研究用新藥（IND）應用，該藥物正在評估中。治療某些癌症，包括復發/難治性B細胞惡性腫瘤，例如非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴細胞性白血病。
在達到這一監管里程碑後，Caliber可以為其新型細胞療法候選藥物 CLBR001 + SWI019 開始臨床試驗。該療法利用患者自身的免疫細胞來治療癌症，使之處於新型分子「開關」的控制之下，該分子試圖消除迄今為止已經阻礙細胞療法使用的威脅生命的副作用。
Travis Young博士說：「 CLBR001 + SWI019是一流的可轉換CAR-T細胞平台，旨在賦予與工程T細胞療法相關的功效，同時潛在地通過整合控制開關來提供更大的安全性和多功能性。」卡利伯（Calibr）生物製劑副總裁兼CAR-T開發計劃負責人。「如果成功，這種方法有望被廣泛應用於其他類型的癌症，包括尚未從CAR-T療法中獲益的實體瘤癌症。」
CAR-T是嵌合抗原受體T細胞的縮寫，是一種相對較新的癌症治療方法，已在患有基於血液或骨髓的疾病（例如白血病和淋巴瘤）的患者中取得了顯著的反應。它通過基因工程改造患者自身的T細胞（在免疫反應中起關鍵作用）來尋找和摧毀體內癌症而起作用。但是，一些接受T細胞療法的患者會發生嚴重的不良反應，稱為細胞因子釋放綜合徵，這種現象會在免疫系統反應過度並引起危險的炎症時發生。
Calibr的可切換CAR-T細胞平台結合了一種稱為SWI019的抗體，該抗體可充當開關，激活工程細胞並引導其與癌症靶標接合。這可以使醫生更精確地調節治療效果，並有望提供顯著的安全優勢。在臨床前研究中，該方法被證明在消除腫瘤，同時控制因治療而產生的細胞因子水平方面非常有效。
「 AbbVie在Calibr推進這一創新的可轉換細胞療法技術方面的進展繼續給人留下深刻的印象，」 AbbVie副總裁，腫瘤學早期開發負責人兼海灣地區負責人Mohit Trikha博士說。「這一里程碑是這一潛在CAR-T治療的重要一步，也是我們最近與Scripps Research擴大合作的重要一步，該合作有望迅速為患者提供更多治療選擇。」
這項臨床研究的啟動（第三項由該研究所獨立開展，第五項研究源自Calibr的研究），是Scripps Research開拓性的非營利藥物開發模型的另一個主要里程碑。FDA作出這一決定的消息是緊接最近IND接受Calibre的前列腺癌一流雙特異性抗體的消息之後。該候選藥物CCW702現在正在I期試驗中針對轉移性，去勢抵抗性前列腺癌的患者進行測試。
可切換的CAR-T細胞平台是Scripps Research發明的，並在Wellcome Trust的支持下進入了研究新藥階段。Calibr最近與生物製藥公司AbbVie合作了其平台，該公司擁有一定的商業化權利。
Scripps Research總裁兼執行長Peter Schultz博士說：「 AbbVie一直是Scripps Research在此CAR-T細胞計劃上的傑出合作夥伴。」 「我們期待通過此次合作繼續將新穎的療法帶入臨床。」
Calibr的首席醫學官Pamela D. Garzone博士將領導CLBR001 + SWI019的臨床開發。Calibr希望在2020年上半年開始招募患者參加1期臨床試驗，並有望在未來幾年將平台擴展到實體瘤。