為何一針藥賣到70萬？醫保局：該藥處於市場壟斷 一直在談判降價
治療脊髓性肌肉萎縮症（以下簡稱「SMA」）疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的採購方式和國內定價依據，引發關注熱議。據此前報道，脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。
記者了解到，該類藥物的價格一直居高不下，即便在美國也屬於普通民眾難以負擔的藥物。諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。
8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，「除了藥物的原材料、研發成本等，藥企業也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處於市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。」
諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。「去年開始國家就在和藥企談判，納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。」「就SMA疾病的幫扶，目前從國家層面來講還很難實現。」
政府信息公開申請表
該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的採購合同、國內銷售價格定價依據和定價計算相關說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。
據紅星新聞此前報道，脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。
此番，歐陽春蘭提交的「信息公開申請」，讓大眾對諾西那生鈉注射液的價格產生了疑問：該藥物究竟是如何定價的？在其他國家的定價又是多少？
全球僅三種可治療藥物 在已開發國家也屬高價
歐陽春蘭告訴紅星新聞記者，幾天前，她看到湖南懷化一位剛滿1歲的嬰兒生命垂危的「求藥」信息，而能救治孩子的藥品卻非常高昂。
「這個孩子得了SMA，醫院推薦了諾西那生鈉特效藥，但該藥一針的價格竟然高達70萬元。有網友從澳洲了解到，在當地該藥一針價格只需要41澳元，約合人民幣280元。」為確認價格，歐陽春蘭於8月5日上午向國家藥品監督管理局郵遞了信息公開申請書。
諾西那生鈉注射液。圖據美通社
據悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨後該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用於治療5qSMA，並成為中國首個能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內上市。
紅星新聞記者了解到，該類藥物的價格一直居高不下，即便在美國也屬於普通民眾難以負擔的藥物。
從價格來看，諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。相對於諾西那生鈉注射液這種需要每年反覆多次注射藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價也被視為「天價」，高達210萬美元（約合人民幣1500萬元），而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。
據共同社消息，SMA的基因治療藥「Zolgensma」在日本的藥價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元），是日本國內價格最貴的藥物，用藥對象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動省才將其列為公共醫療保險適用對象。
脊髓性肌萎縮症的英文名稱Spinal muscular atrophy，又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。圖據《新醫學》雜誌
據第一財經報道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當地的藥品福利計劃（PBS），用於治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據PBS的規定，患者需要為計劃內的補貼藥品支付一定的金額。
直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要為大多數PBS藥物支付41澳元（約合人民幣205元），如果持有優惠卡，則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。
醫保局：優先保障基礎疾病，有條件的地方可出台優惠政策
8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者採訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，「除了藥物的原材料、研發成本等，藥企業也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處於市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。」
該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。「去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。」上述工作人員表示。
SMA患兒目前唯一的希望，是一針70萬元的進口精準靶向藥物。圖據VOX
為何藥企價格不下降，就無法納入醫保呢？該工作人員進一步向紅星新聞記者解釋稱，由國家醫保局制定的醫保目錄適用於全國各地，因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起。「此類罕見病藥物一旦納入醫保目錄後，對於欠發達地區來說，基金用於支付高價罕見病後，其他基礎疾病可能保障不了，後續還可能會造成地方經濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來。」
據了解，浙江等地已建立罕見病用藥保障機制，根據當地政策，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。在談及針對一些地區出台的關於罕見疾病的地方政策時，上述工作人員表示，一些省市級地區確實有出台對罕見病的救助政策，「但是地方政府也是根據當地基金統籌情況而定，如果剩餘基金較多，就可以用於罕見病救助，相當於是地方優惠政策，但是就SMA疾病的幫扶，目前從國家層面來講還很難實現。」