說起骨髓增生異常綜合徵（MDS），很多人都沒聽說過。這是一種源於造血幹細胞的克隆性疾病，並且這也是一種老年病，隨著老齡化社會加深，這個不太為人知曉的血液病，患病群體可能日益擴大。今天（10月25日）是MDS世界警覺日，設立這個疾病日的目的就是為了提升公眾對這一疾病的認知。近期在上海舉行的「紅色手護，希望髓行」科普活動上，醫學專家帶領市民代表走近MDS。
老齡化加劇，發病率可能持續攀升
北京新陽光慈善基金會理事長劉正琛自己是一名慢性粒細胞性白血病患者。「確診那時還沒有什麼特別好的治療方式，唯一的治癒方案是骨髓移植，但是我沒有等到配型，所以就發起了一個民間的骨髓庫，來幫助自己和所有的病友……」劉正琛以自己的故事為引，希望帶領大家認識一個血液系統里知曉度還非常低的病，就是骨髓增生異常綜合徵（MDS）。
「在中國，許多MDS患者面臨著信息獲取不充分，治療手段有限，創新治療手段匱乏等多重挑戰，為了應對這些挑戰，我們很榮幸能聯合專家、愛心企業、媒體等，通過科普活動增強公眾對MDS的認知，同時為正處在困境中的患者和他們的家人提供必要的信息和支持服務。」劉正琛說。
這到底是一種什麼病？上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科許曉倩醫生說，MDS實際上是一組起源於造血幹細胞的異質性髓系克隆性疾病，其特點是髓系細胞發育異常，表現為無效造血、難治性血細胞減少，高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。
「MDS是一種老年病，發病率隨年齡增長而增加，歐美患者的中位年齡在70歲以上，與歐美患者相比，中國患者往往更年輕，診斷時中位年齡範圍為49至62歲。」 許曉倩說。
2012年發布的區域性流行病學調查顯示，中國成人平均MDS年發病率為1.5/10萬，隨著中國人口老齡化的進展，MDS的發病率很可能持續攀升。
圍繞患者之需，新型治療方案推進中
在治療領域，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院血液科韓曉鳳醫生介紹，去甲基化藥是近年來用的較多的一類藥，屬於靶向治療，但存在一定局限性，在有些病人里療效並不理想。化療是MDS高危患者選擇之一。移植則是唯一能夠根治的治療方法，但移植有很多受限條件，首先是年齡，其次要有合適的供者，另外全身體能狀態要能耐受高強度的治療，所以並非每個患者都能接受這一治療方案。
韓曉鳳談到，MDS在研的主要創新治療藥物包括新型的去甲基化藥物、端粒酶抑制劑，以及靶向藥HIF-PH抑制劑、紅細胞成熟劑等，而其中促紅細胞成熟治療已經在療效和安全性方面都展現出了明顯的獲益，期待能夠儘早在中國獲批。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科張蘇江醫生表示，在瑞金醫院，通過多學科協作模式為患者提供個性化綜合治療，包括在早期診斷精準治療的造血幹細胞移植方面取得了顯著進展，以及正積極開展了多項臨床試驗，以推動新型治療方法的研發和應用。
別忽視老年貧血，增加心腦血管疾病風險
有沒有辦法預防MDS？
「對80%以上確診為骨髓增生異常綜合徵的患者來說，造成疾病的原因尚不清楚。但已經發現有多種因素可以誘發MDS的發生，比如肥胖、吸煙等。」許曉倩表示，MDS是一種惡性疾病，它和大部分常見惡性腫瘤發病誘因類似，包括一些物理因素，比如輻射，此外， 一些先天性疾病如范可尼貧血也會增加MDS的風險。
談及MDS的防治管理時，復旦大學附屬中山醫院血液科張雪皎醫生提醒，要特別關注老年人的貧血，貧血的及時發現有助於早期發現這一疾病，從而早期干預。同時，貧血不僅僅是MDS的一種表現，也會進一步影響老年朋友的身體狀況。
「比如，很多老年人有心腦血管疾病，貧血就會加重心功能的負擔，還會增加患者的入院風險。心衰在老年患者中也很多，即使在確診MDS之前沒有心臟疾病的一些患者，可能也會因為貧血導致心臟負擔加重，從而出現心衰並逐漸加重。另外，貧血和腦卒中的死亡率也是相關的，有研究數據顯示，貧血增加了腦卒中的患者死亡風險將近40%。」張雪皎再次提醒，老年朋友發現了貧血，一定要去好好找一下導致貧血的病因是什麼。
作者：唐聞佳
文：唐聞佳 圖：受訪方供圖 編輯：唐聞佳 責任編輯：樊麗萍
轉載此文請註明出處。