英国批准全球首个Crispr基因编辑疗法

原标题：英国批准全球首个Crispr基因编辑疗法

英国批准全球首个Crispr基因编辑疗法

文 | Robert Hart

本周四，英国医药监管机构表示，英国监管机构批准了一种基于Crispr基因编辑技术的疗法，用于治疗两种血液疾病，这标志着这一备受赞誉的疗法在全球范围内首次获得批准，它为生命科学带来了革命性的变化，并有望为医学带来变革。

Vertex Pharmaceuticals公司的一名科学家在圣迭戈的实验室里工作。图片来源：ASSOCIATED PRESS

关键事实

英国医药和健康产品管理局（MHRA）表示，它已批准一种名为Casgevy的疗法，该疗法“使用创新的基因编辑工具Crispr”来治疗镰状细胞病和β地中海贫血症。

这两种疾病都是遗传性血液疾病，由血红蛋白基因错误引起，而血红蛋白是红细胞用来将氧气运送到身体各处的蛋白质，MHRA负责医疗质量和可及性的临时执行主任朱利安·比奇（Julian Beach）说，这两种疾病都是“痛苦的、终身的疾病，在某些情况下可能是致命的”。

MHRA表示，为Casgevy开绿灯标志着使用功能强大的基因编辑工具的药物首次获得授权，也标志着在治疗疾病方面取得了飞跃性进展。

临床试验表明，波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司和瑞士的Crispr Therapeutics公司生产的Casgevy可以通过编辑有问题的基因，恢复人体产生正常功能血红蛋白的能力。

比奇说，这种一次性治疗有助于缓解疾病症状，使患者不再需要骨髓移植或定期输血，并补充说，这种药物有望能永久性地治愈上述病症。

MHRA表示，他们在试验过程中没有发现重大安全问题，并将在批准后继续密切监控Casgevy的安全性。

注意事项

Vertex公司首席执行官兼总裁雷希玛·凯瓦拉马尼特（Reshma Kewalramanit）称赞Casgevy获批是“科学和医学史上具有历史意义的一天”，Crispr Therapeutics公司首席执行官兼董事长萨马尔特·库尔卡尼（Samarth Kulkarni）说，这将有望标志着“这项诺贝尔奖获奖技术的首次应用，使符合条件的重病患者受益”。两家公司希望MHRA在欧盟和美国的同行也能做出类似的积极决定，这两个国家和地区正在对Casgevy（又称exa-cel）进行评估。美国食品和药物管理局预计将于12月初做出决定，最晚不超过12月8日。该机构似乎准备效仿MHRA批准这种疗法，因该机构的顾问们对这种药物的疗效和益处充满信心，但对基因改造在理论上可能出现的意外后果仍保持警惕态度。

关键背景

Crispr是簇状规则间隔短回文重复序列的简称，是一种强大的基因编辑工具，自十多年前被发现以来，已经改变了生物学的发展进程。这种源自细菌免疫系统的工具使其发现者在2020年获得了诺贝尔化学奖。Crispr通常被比喻为一把基因剪刀，因为它能够精确地操纵DNA，而DNA是生命的指南，它勾勒出我们身体中每个细胞的工作方式。精确的基因编辑为生命科学带来了无限可能，从纠正医学中的错误基因，到调整DNA以增强理想性状，再到提高作物产量、提供疾病防护，甚至复活已灭绝的动物。虽然好处显而易见，但专家警告说，Crispr也可能有阴暗的一面，尤其是在对人类进行基因编辑时，包括基因改造疾病的潜在安全威胁以及向优生学倾斜的可能性。

本文译自https://www.forbes.com/sites/roberthart/2023/11/16/uk-greenlights-worlds-first-crispr-gene-editing-therapy/?sh=50c5b751785d