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對於天價藥支付難如何破局，復星醫藥（600196.SH；02196.HK）合營公司復星凱特嘗試給出新方案。
1月11日，復星凱特宣布，旗下CAR-T產品阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）將開啟按療效價值支付計劃。
奕凱達於2021年6月在中國獲批上市，是國內首個獲批的CAR-T產品，用於治療既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，定價120萬元一針。復星凱特表示，該計劃是中國首個按療效價值支付的淋巴瘤藥品的創新支付模式。按照計劃，患者在使用奕凱達治療後，若未能達到完全緩解（CR），患者將獲得最高60萬元的返還。
由於生產成本高，疊加研發投入大，CAR-T細胞療法的費用始終居高不下。而在醫保支付短期內無法覆蓋的情況下，百萬元售價是普通患者一個難以逾越的障礙，也給CAR-T細胞療法的商業化前景打上問號。復星凱特試水「按療效付費」模式，將為國內天價藥支付提供新的思路。
中山大學藥學院醫藥經濟研究所所長宣建偉教授表示，按療效價值支付計劃是綜合臨床價值、經濟價值、社會價值和患者價值等多維度考量，且經過藥物經濟學論證得出的以病人為中心，以價值為基礎的創新支付模式。
倘若能成功普及開來，「按療效付費」模式或在提升CAR-T商業化能力的同時，也能增加患者獲得藥物的可及性，突破「天價藥」支付難的障礙。
國產CAR-T試水
CAR-T的全稱為Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是一種用經特殊轉化的T-細胞來更具體地以癌細胞為靶向的新免疫療法。目前，它仍是一項基於細胞的個性化技術，為製造CAR-T細胞，需要將在實驗室收集的T細胞進行基因處理，使得T細胞能夠識別癌細胞表面的抗原（或標記），並激活T細胞殺死這些癌細胞的能力。最終將CAR-T細胞重新注入患者體內，以識別和消滅癌症。
目前，中國已有四款CAR-T產品上市，除復星凱特的阿基侖賽注射液以外，還包括藥明巨諾（02126.HK）的瑞基奧侖賽注射液（商品名：倍諾達），信達生物（01801.HK）與馴鹿生物共同開發及商業化的伊基奧侖賽注射液（商品名：福可蘇），以及合源生物CD19 CAR-T產品納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達）。上述在華獲批的CAR-T產品定價均在百萬元左右/針，遠低於國際市場上幾百萬元/針的價格。
根據西南證券研報，Cancer Research Institute數據顯示，截至2022年6月1日，全球已有2756條在研細胞治療管線。另據弗若斯特沙利文預測，按銷售價值計，全球CAR-T市場規模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預計2023年全球CAR-T細胞療法市場銷售價值達218億美元。在中國，CAR-T細胞藥物上市尚處於起步階段，據弗若斯特沙利文預測，2021年中國CAR-T市場規模為2億元，預計2030年上述市場規模將增至289億元。
儘管市場空間廣闊，價格與國際市場相比也相對較低，但在國內，支付問題一直是CAR-T產品難以逾越的高山。截至目前，尚未有CAR-T產品被納入國家醫保目錄，普及率仍然很低。
也因此，藥企和社會各界人士也在積極探索更多元的支付方式，包括商業保險、專項救助、患者組織援助等。如目前，復星凱特和藥明巨諾都已經和包括平安健康、鎂信健康等在內的多家商保公司達成戰略合作。
復星凱特對時代財經稱，公司已經推動奕凱達納入100多款城市惠民保項目，以及超過75款商業健康保險項目。截至2023年年底，奕凱達已經成功治療了超過600位復發或者難治性大的B細胞淋巴瘤患者。
此次提出按療效付費的創新支付模式，復星凱特表示，主要是從療效和患者可及性兩個角度考慮。「我們這一產品定價為120萬，首期支付價格為60萬元，符合項目條件的患者免費入組成為項目會員後，可通過完成單采激活權益開啟療效保障權益。患者夠藥並回輸3個月後進行療效評估，如果未能達到完全緩解（CR），患者可獲得最高60萬元的返還。」復星凱特稱。
復星凱特項目負責人齊淵元在回復時代財經等媒體提問時解釋道，之所以選擇3個月CR數據作為評判標準，一方面是對患者而言，CR數據能夠更好的預測未來療效，幫助醫生和患者做下一步治療決策、縮短經濟承壓的時間。另一方面，企業也經過了企業成本、患者的經濟支付能力以及藥物經濟學三方面的考慮，最終得出當前的支付方案，最大的考慮權重還是中國患者實際支付的情況。
「按療效付費」難在哪裡？
「按療效支付」並非新鮮概念，在復星凱特之前，已有跨國藥企在這一支付模式上有所嘗試和探索。擁有全球首款CAR-T產品的諾華便是其中之一。
Kymriah是諾華旗下的細胞與基因治療產品，於2017年8月在美獲批，用於治療25歲以下復發或難治性的急性B細胞型淋巴性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL），定價為47.5萬美元（摺合人民幣約為340萬元）。
諾華當時公開表示，正在與美國醫療保險與醫療補助服務中心（CMS）討論「按療效付費」的定價方案，如果確定該方案，只需對治療有效的患者收費，在治療後的一個月後付費。
另據PubMed Central一篇英文文獻《基因治療成果報銷實踐：近期歐洲主要國家推出CAR-T細胞療法的經驗》顯示，實際上在2019年前後，法國、德國、義大利等多個歐洲國家已經在Kymriah和Yescarta兩款CAR-T產品上實行了按療效付費的方式。不過數據並未顯示是否在美國也實行了按療效價值支付的模式。
2017年，阿斯利康也曾就第3代肺癌靶向藥物奧希替尼（商品名：泰瑞沙）提出按療效付費，即一項「療效險」的保險計劃，該保險由鎂信健康與華泰保險合作，如果T790M陽性的肺癌患者在使用4個月（自費購藥期）之內出現病情進展、不幸身故的話，則可以獲得5萬元的保險補償費用。
2019年8月，鎂信健康又在其官方微信公眾號表示，就泰瑞沙這一產品還專門成立了「泰愈新生」泰瑞沙療效保險專家顧問委員會。泰瑞沙2019年被國家藥監局批准為一線用藥後，其療效險再次優化，即有信心保障患者度過10個月，如果不幸進展，患者最高將得到50%的藥費賠付。
國藥控股創新中心副總經理王正珏對時代財經等媒體表示，「過往我們所看到的按療效價值支付的方案入組門檻比較高，如阿斯利康的泰瑞沙，療效險一般分為入組和出險理賠兩個階段，這也指出這些產品在入組過程中已經設置了門檻。我們的CAR-T產品療效付費的支付方式相對簡單，而對於完全緩解的認定，也有明確、權威的標準。後期，我們會跟患者、臨床做更多的交流。」
但要想將按療效價值支付的商業模式推行下去並不容易。
「於企業而言，想要將按療效付費的模式推行下去，最重要的是有充足的臨床數據支撐。除此以外，要多重視證據的積累和長期的隨訪，每一個藥物的機制不一樣，推行按療效付費的模式也不能完全拷貝。使用這種按療效支付的方式，前期也需要重大的投入和鋪墊，才有信心推進下去。」復旦大學公共衛生學院王沛教授告訴時代財經等媒體。