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人生小哲理幹細胞者說
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如實陳述
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正文
實踐是檢驗真理的唯一標準，新的醫療技術都需要臨床試驗來檢驗其有效性和安全性。
來源：騰訊醫典腫瘤篇
除卻生死，都是小事。偏偏癌症就與生死相關。
去年一部《我不是藥神》，大家還記憶猶新。片中一位白血病老人「我不想死，我想活著」觸痛了很多人。
但，便宜的代購藥畢竟擔著風險，畢竟，還是「假藥」。
為什麼是假藥？因為，國家批准一款新藥上市前，必須經過一個驗證藥物安全和有效的過程——臨床試驗。
特別是癌症患者，新藥臨床試驗過去被認為是他們最後的救命稻草，只要還有藥可試，就多出一分生的希望。
但這樣的情況已經改變。如今，在醫院的門診和病房的角落，你會看到越來越多各種各樣的臨床試驗招募海報。
1
臨床試驗是怎麼回事
2015年國家掀起藥審改革風暴以來，「救命」抗癌新藥悉數登場，僅2018年一年就上市了18個抗癌新藥。據統計，2018年中國新增320項腫瘤臨床試驗，比2017年的205項增加了115項，多出了56%；這些試驗涉及28個瘤種，涉及293個藥物，試驗人數達到49517人[1]。
神農嘗百草，日遇七十毒？
老祖宗早就會做臨床試驗了！
人們總在探究，一種難治癌症有沒有更安全、更有效的新方法？
為了這個目標，醫學研究人員不斷嘗試可控的試驗，一次次pk過後，久經考驗的新藥和療法，在優勝劣汰中保留下來。
這就是臨床試驗的起源，它也是最終驗證一款新藥的試金石。
具體說來，臨床試驗被設計成了I期、II期、III期和IV期四個階段，每個階段擔負著各自的使命。
I期臨床試驗，主要就是看藥物是不是安全，毒性大不大。正所謂「試藥千萬條，安全第一條。」即使是I期臨時試驗前，研究人員也會先拿實驗室的瓶瓶罐罐做細胞試驗，再到小白鼠上做動物實驗，最後才在人體上開始臨床試驗。
很多人知道，神農的雕像頭上有兩個包，據說就是「神農嘗百草，日遇七十毒」的典故。老祖先神農氏英勇無比，他冒著生命危險，以身試藥，每天挑戰70種草藥毒性和藥效，最後也是因為遇到有毒的草藥而死，這大概可算是歷史上最早的I期臨床試驗了。
再之後，就是II期試驗了，在I期安全性摸底的前提下，臨床研究者們會小規模（通常100~300人）讓新藥參加「模考」，測試它的治療效果。
到了III期試驗，就是這款新藥的「高考」了，這一階段的表現成績很關鍵，直接決定著能否考上「重點大學」（拿到上市通行證）。III期臨床試驗在更大規模的患者群里，進一步驗證新藥療效和安全性。如果結果不理想，即使前面的「模考」（二期臨床試驗）效果再出色，也只能功虧一簣，宣告失敗，重新回爐「復讀」。
而這些通過了臨床試驗考驗的新藥「驕子」們，在真實世界中一次次對抗病魔，建功立業，繼續驗證著它們的成色（IV期上市後臨床試驗）。
2
山窮水盡時，嘗試CAR-T療法臨床試驗
59歲的凱倫，是一位來自新澤西州帕克里奇的退休教授，長期患有慢性淋巴細胞白血病（CLL），這是一種刺激白細胞生長的血癌。
在凱倫面前，高強度化療是唯一可選的治療方案，但後果很可能是「殺敵一千，自損八百」，凱倫並不希望使用。她所在的紀念凱特琳·斯隆（Memorial Sloan Kettering，MSK）腫瘤中心，是世界上歷史最悠久、規模最大的一家私立癌症中心，也是美國最好的綜合癌症中心之一。
幸運的是，她獲得了加入一項CAR-T細胞免疫療法臨床試驗的機會，這個過程包括從身體中清除免疫細胞、用抗癌蛋白加強免疫細胞、然後重新打回去。聽說，美國總統卡特也曾經成功使用另一種PD-1免疫療法治癒了癌症。
對於凱倫來說，輸液本身很容易，她甚至對手術都很清醒。但新的T細胞正努力殺死癌症的過程，引發了強烈的免疫反應，這使她感到難受，凱倫身體一度很虛弱，精神模糊，捱過這個過程十分痛苦，甚至一度她認為自己再也挺不過來了。但堅持一個月後，骨髓活檢結果顯示，她的白血病細胞完全消失了，她活了過來[3]。
3
參加臨床試驗，是一種什麼樣的體驗
如今招募中的臨床試驗越來越多，但對許多人還是充滿了神秘和好奇。
61歲的老張，最近就親身經歷了這一全過程。2018年5月，老張確診了IV期（晚期）肺癌，手術切除右肺兩葉後不到一年，就出現了肺門和縱隔淋巴結轉移，常規化療並不順利，腫瘤繼續增大著，還出現了嚴重的骨髓抑制和感染等副作用。
主治醫生幫老張聯繫上了一款PD-1抑制劑新藥的II期臨床試驗。但在加入臨床試驗前，老張還得先過兩關：
首先，他需要通過篩選成為候選人，也就是既達到「入選」標準，又不在「排除」標準之列。
比如，去年走紅的《我在美國治肺癌》作者樓欽元先生，費勁千辛萬苦在國外聯繫上了一個新藥（LOXO-292）的I期臨床試驗，卻因為不能控制的間質性肺炎，最終被排除在臨床試驗大門之外。
其次，老張需要簽署一份知情同意書。這份文件很重要，如果有任何與試驗有關的顧慮和問題，負責臨床試驗的醫生都會如實解答。
「聽說在美國，一個腫瘤新藥平均開發費需要上十億美元，我參加試驗後會不會『上船容易下船難』啊？」老張心裡還是猶豫著犯嘀咕。醫生的解釋讓老張吃下了定心丸，其實最後是否參加、中途要不要退出，決定權都在老張自己，如果過程中預期到會有風險，醫生也會提前告知給他。弄清了整個過程，老張開始接受臨床試驗。每個療程第一天，他會先從山東老家趕來醫院接受靜脈輸液，然後回家休息 20 天，一直持續到治療結束，期間會嚴格遵守醫囑，配合醫院治療和隨訪檢查，做個「聽話」的病人。慶幸的是，第一個療程結束，腫瘤已經開始縮小，症狀減輕了。
不過，並非所有的患者都能有老張的幸運。每年，都會有無數的患者，因為試驗中的各種不良反應不能耐受而退出，而等待他們的，只有更艱難的一條路。
4
如何找到適合自己的臨床試驗
根據世衛組織臨床試驗資料庫數據顯示，截至2019年4月，在中國進行的與癌症相關的臨床試驗研究約為35670個項目，數量已超過英國，而美國的臨床試驗項目數量已超過12萬[4]。
如此海量的臨床試驗，一個普通患者如何快速找到適合自己哪一款？
其實不難。首先，需要和您的主治醫生諮詢商量，他們最了解你現在的病情，也許會第一時間幫您聯繫上國內正在進行中最合適的臨床試驗。
世界上最大臨床試驗註冊中心在美國，由美國國立衛生院（NIH）資助建立。它在國際上有多個分中心，亞洲第一個、中國唯一的臨床試驗註冊中心在四川大學華西醫院。這兩個中心註冊的臨床試驗，基本可以覆蓋了我國患者大部分的臨床需求。
相對美國的臨床試驗註冊中心網站，查詢需要全英文，內容也相對複雜。而中國的臨床試驗註冊中心查詢相對容易一些。除了上面的網址之外，你還可以登陸國家藥品監督管理局藥品審評中心，可以在藥物臨床試驗登記與信息公示平台查詢你關注的疾病相關臨床試驗。
當你找到適合自己的臨床試驗後，可以通過頁面的官方信息查到臨床試驗負責人聯繫方式，比如電話、郵箱、地址、單位名稱等。
只要你的情況符合臨床試驗的條件，就可以大膽聯繫嘗試，主動聯繫臨床試驗研究人員，等待你的，也許就是你最需要的新治療方法。
生死之間，從來就沒有神藥。找到適合你的臨床試驗，它會給你多一個選擇和希望。
5
臨床試驗網址
1、登錄美國臨床試驗公示網站（https://clinicaltrials.gov/ ），查詢正在進行的臨床試驗。
2、登錄中國臨床試驗註冊中心( http://www.chictr.org.cn/)，查詢正在進行的臨床試驗。
3、登錄國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心http://www.cde.org.cn，查詢正在進行的臨床試驗。
4、登錄藥物臨床試驗登記登記與信息公示平台（http://www.chinadrugtrials.org.cn/ ），查詢正在進行的臨床試驗。
參考文獻：
[1] http://www.chinadrugtrials.org.cn/eap/main
[2]https://www.clinicaltrials.gov
[3]https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/karen
[4]http://apps.who.int/trialsearch/ListBy.aspx?TypeListing=1
幹細胞臨床研究和新藥臨床試驗匯總
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