結合了靶向抗體和化學療法的實驗性現成的免疫療法可導致疾病復發或對其他標準療法產生耐藥性的多發性骨髓瘤患者潛在的持久應答。一項國際性的多中心試驗評估了該藥物貝那他單抗mafodotin，並發現，將其他療法針對B細胞成熟抗原（BCMA）的其他療法在達到部分緩解或好轉後，其疾病已復發的患者中，幾乎有三分之一）。來自該試驗的196位患者的數據（稱為DREAMM-2）已提交給美國食品和藥物管理局，以供批准。研究結果今天發表在《柳葉刀》雜誌上。
這項研究的資深作者，Perelman血液腫瘤學助理教授亞當·科恩（Adam D. Cohen）醫師表示：「我們的數據顯示，這種療法對於用盡所有其他選擇（包括其他抗體療法）的多發性骨髓瘤患者可能有所不同。」賓夕法尼亞大學醫學院，賓夕法尼亞大學艾布拉姆森癌症中心的成員。該研究的第一作者是埃默里大學Winship癌症研究所首席醫學官Sagar Lonial博士，FACP。
多發性骨髓瘤是漿細胞的癌症，漿細胞在骨髓中積累並排擠健康的血液細胞。它還會引起疼痛的骨損傷，腎臟損害和反覆感染。美國癌症協會（American Cancer Society）預測，2019年美國約有32,000例新病例，疾病復發或難治性（r / r）的患者的預後不良。參加該試驗的患者必須患有復發性疾病或蛋白酶體抑制劑，免疫調節藥物（IMiD）和抗CD38抗體難以治療的疾病，這是特別難以治療的組。
BCMA是多種骨髓瘤細胞表面的一種受體，可幫助癌症生長和存活。它很少在健康的B細胞上表達，使其成為有希望的治療靶標。Belantamab mafodotin是一種實驗性抗體-藥物偶聯物，由靶向BCMA的抗體組成，該抗體與一種名為MMAF的強效化療藥物相連。與BCMA結合後，貝蘭坦單抗藥性蛋白被內化到骨髓瘤細胞中，然後釋放MMAF，從而導致骨髓內骨髓瘤的高度靶向殺傷，同時限制了全身化學療法的副作用。Belantamab mafadotin還可以通過一種稱為抗體依賴性細胞毒性（ADCC）的機制吸引周圍的免疫細胞攻擊骨髓瘤細胞。患者每三周接受一次門診輸液。
第二階段的試驗涉及八個國家的58個中心。在2018年6月至2019年1月之間，有196位患者接受了低劑量或高劑量藥物的治療。在低劑量治療組中，31％的患者（97名患者中的30名）獲得了總體緩解-這意味著該治療降低了其體內癌症的發生率。在該組中，有60％（18位患者）的局部反應非常好或更好，這意味著與開始治療之前相比，骨髓瘤水平降低了90％或更多。對於較高劑量組，有34％（99名患者中的34名）達到了總體緩解，其中59％（20名患者）達到了很好的局部緩解或更好。在中位治療1.4個月後，迅速獲得了反應。低劑量隊列隨訪6.3個月，隨訪6個月。高劑量隊列9個月，兩組均未達到反應持續時間。中位無進展生存期分別為2.9個月和4.9個月，儘管在有反應的患者中未達到。
科恩說：「這些數據建立在第一階段試驗的基礎之上，該試驗表明患者的反應隨時間而改善，並有助於延長無進展生存期。」 「由於這項研究尚未達到反應的中位持續時間，我們預計對這些患者的進一步隨訪將證實這些反應是持久的。」
在低劑量和高劑量隊列中，分別有8％（97人中有8個）和10％（99人中有10個）的患者由於副作用而不得不停止治療。患者報告的最常見副作用包括噁心（低劑量患者中占24％，高劑量患者中占32％），疲勞（分別為16％和26％），視力模糊（分別為22％和30％）和乾眼症（分別為14％和23％），大多數副作用的嚴重程度為輕度到中度。在眼睛檢查中，有71％的低劑量和75％的高劑量患者觀察到角膜襯層（眼睛上方的外部透明覆蓋物）的微觀變化，這是該藥物的預期副作用。雖然影響是可逆的，科恩說，該試驗的患者需要與眼科專家共同管理，以便他們可以接受頻繁的眼科檢查和症狀管理。其他副作用包括血小板減少症或血液中血小板計數低，據報道，低劑量患者中有35％，高劑量患者中有59％。
Cohen說：「總的來說，在適當的支持治療下，副作用是可以控制的，而且這種治療可以每三周一次進行門診輸注，這對於多發性骨髓瘤患者來說可能是一種方便而有益的療法。」 他指出，已經在進行其他研究，以評估貝蘭他莫莫福汀與其他療法的結合。