重磅！「幹細胞臨床研究倫理審查」公布（2019版《指南》）

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正文

在全球範圍內，幹細胞研究人員、臨床醫生、生命倫理學家之間已經達成共識，認為對絕望的患者使用幹細胞治療所帶來的風險是急需解決的重要問題。

來源：幹細胞日記

為進一步規範臨床研究，加強倫理審查委員會的制度建設和能力建設，國家衛生健康委醫學倫理專家委員會辦公室、中國醫院協會組織專家研究制定公布了《涉及人的臨床研究倫理審查委員會建設指南（2019版）》。新版《指南》包括序言、建設指南和附則三部分，含7個附則。附則六為「幹細胞臨床研究倫理審查」，現摘述如下：

附則六 幹細胞臨床研究倫理審查

一、總則

幹細胞臨床研究遵循國家衛生計生委與食品藥品監管總局頒布的《幹細胞臨床研究管理辦法(試行）》和《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行）》。

幹細胞臨床研究的主要目的是對臨床前的研究結果進行安全性和有效性驗證，為減輕及預防人類因疾病和損傷帶來的痛苦提供有效的治療手段。患者參與臨床研究是相信這些研究已經通過了很好的臨床前試驗的驗證，而且參加該研究獲得潛在受益與可能承受的風險和負擔是合理的；醫生和公眾可以確信，國家相關機構基於臨床研究獲得的臨床證據而做出的重大醫療決策是縝密而且公正的。

幹細胞臨床研究除遵循通用倫理準則之外，還需要專門適用於幹細胞臨床研究的倫理要求，包括使用人類胚胎和生殖細胞的臨床研究、某些細胞干預型研究可能對受試者有不可逆的風險、目前缺乏有效治療方法的重症患者極度脆弱性及其醫療需求的迫切性、患者和公眾對醫療領域發展及其可及性的高度期望等情況。

幹細胞臨床研究的目標是推動對臨床醫學科學知識的認知以及優先滿足醫療和公眾的健康需求。在臨床研究中，臨床醫生和研究人員對避免將受試患者置於傷害和危險之中負主要責任。包括實驗性干預試驗，是細胞治療臨床轉化前必須完成的過程，而且需要人類受試者參與，應保證臨床研究所獲得的專業信息的完整性可靠性，所獲得的專業信息將用於指導患者、醫生、臨床研究人員做出相關重要決策。

在幹細胞療法的安全性和療效進行嚴格且獨立的專家審查之前，就將其市場化以及應用於大量的患者的行為，有違醫學倫理。

二、倫理審查要點

申辦方、臨床研究人員、研究實施醫療機構、監管機構均負有責任確保臨床試驗符合倫理。與所有的臨床研究一樣，幹細胞干預的臨床試驗必須遵循國際國內公認的倫理準則、科學性要求及保護受試者原則。

（一）機構要求

1.申請開展幹細胞臨床研究倫理審查的機構必須是已獲得國家幹細胞臨床研究備案的機構。

2.國家批准的幹細胞研究備案機構必須建立專門的幹細胞研究學術委員會和幹細胞研究倫理審查委員會。

3.確保幹細胞臨床研究倫理審查之前已獲得學術評審通過。

4.對幹細胞臨床研究還需要根據有關規定進行額外的獨立研究評估，包括接受國家權威管理部門或授權機構要求的分級審查或審核。

（二）研究設計

1.所有涉及幹細胞干預的臨床研究，須首先提交幹細胞同行專家進行學術評審，對被提議的幹細胞臨床試驗設計科學性和有效性做出科學判斷。學術委員會和倫理審查委員會均應對臨床研究的價值進行審慎的考察。如果沒有相關學術文獻可供參考，倫理審查必須基於專業和專家意見做出判斷。

2.對比較新的幹細胞干預建立的治療模型，可能沒有預先設計的研究方案，且無法提出指南試驗設計。對於這類研究，以創新性醫療方法進行評估更為合適。有前景的創新性治療策略應該在大規模應用前，儘早對其進行系統評估。

（三）倫理審查成員

1.倫理審查委員會對幹細胞臨床研究方案審查時，參加審查的成員必須包括具有能力評估幹細胞臨床前研究的專家。

2.參加審查的成員中應包含有能力評估臨床試驗設計的專家，包括統計學分析專家和與疾病相關的特殊問題的臨床專家。

3.參加審查的成員應當至少包含一名從事過幹細胞相關基礎、產品研發或臨床研究三年以上經歷的研究人員。

（四）知情同意

1.研究人員、臨床醫生與醫療機構應該讓受試者在有足夠決策能力的情況下行使有效的知情同意。無論是在科研還是醫療的背景下，都應該向受試者提供有關幹細胞創新療法風險的確切信息，以及幹細胞創新療法的發展現狀。

2.如果受試者缺乏自我決策能力，應該採用法定監護人代理同意，並且嚴格保護受試者避免由於非治療程序的增加帶來的風險超出最低風險。

3.當對缺乏知情同意能力的受試者進行干預療法試驗時，研究過程中出現的風險應該限制在最低風險，除非與之相關的治療獲益遠大於風險。

4.在法定監護人的代理同意情況下，如果細胞干預臨床研究或替代療法研究進程中有大的風險與受益比的改變，必須重新獲得法定監護人的知情同意。

（五）受益與風險的評估

1.應該使用有效的設計以降低風險，用最低數量的受試者來適當解答科學問題。

2.基於目前的科學理解，由於對胎兒潛在的風險，不允許招募孕婦作為受試者參加幹細胞臨床研究是正當合理的。

（六）如果臨床研究涉及使用來源胚胎的幹細胞，應該嚴格審查來源和使用的合法合規。

（七）使用超出常規研究的幹細胞干預應該是可循證的、受獨立的專家審查並且著眼於患者的最佳利益。有前景的創新性治療策略應該在大規模應用前，儘早對其進行系統評估。

（八）會議審查要求

1.幹細胞臨床研究倫理審查有效，必須滿足以下條件：

（1）須有三分之二以上法定出席成員同意；

（2）到場的成員中熟悉幹細胞相關研究的具有高級職稱的研究人員，投贊成票。

2.倫理審查委員會應對研究者的利益衝突申明進行評估，確保可能產生研究設計偏差的利益衝突（經濟與非經濟）最小化。

3.幹細胞臨床研究資料包括倫理審查資料需要至少保存 30 年。

（信息來源：中國醫院協會）

幹細胞療法臨床研究及應用的倫理視角

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