中國研發抗癌靶向藥澤布替尼在美上市
2019年11月15日，中國研發的一款抗癌靶向藥-澤布替尼被美國食品藥品監督管理局（FDA）獲准上市，這是第一個在美獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥，目前在美批准用於治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者。澤布替尼的研發歷程超過了7年，此次在美國上市改寫了中國抗癌藥物「只進不出」的歷史。
澤布替尼作用機制
人體以細胞為單位，每時每刻都在執行著具有意義的、細胞層面的活動，這些活動由信號通路串聯，並接受某種分子的調控。正常運作的情況下，細胞「生老病死」、各司其職，宛如一個社會。當這些調控的分子出現了問題，信號通路的協調就可能出現差錯，細胞的某種活動不再受調控，細胞會因為某些異常而無限增殖、形成腫塊，被稱為惡性腫瘤。布魯頓酪氨酸激酶（BTK）是B細胞受體（BCR）信號通路的關鍵調節因子，參與B細胞的增殖、分化與凋亡。BTK在不同類型惡性血液病中廣泛表達。由於BTK缺陷主要影響B細胞，BTK也自然成為了自身免疫性疾病和B細胞惡性腫瘤中富有吸引力的一個治療靶點。
澤布替尼，代號BGB-3111，提到這個代號可能不少病人和家屬知道，屬於二代不可逆的BTK抑制劑，與一代的BTK抑制劑伊布替尼相比，澤布替尼表現出對於BTK更高的選擇性，對於EGFR、ITK、JAK3、HER2和TEC等其他激酶抑制脫靶現象比伊布替尼少。也是唯一一款可選擇一日一次或兩次服用的BTK抑制劑。
澤布替尼的適應症
澤布替尼批准用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤患者。淋巴瘤是目前全球範圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一，在70個亞型的淋巴瘤中，套細胞淋巴瘤的侵襲性較強，中位生存期僅為三至四年，多數患者在確診時已經處於疾病晚期，預後相對比較差。一項II期臨床研究結果顯示，在85位療效可評估的患者中，接受澤布替尼治療後，由研究者評估的客觀緩解率（ORR）達84%，完全緩解率（CR）達78%。此外，澤布替尼對慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）也表現出了較高的緩解率。除了較好的療效之外，澤布替尼的房顫、第二腫瘤、腫瘤溶解綜合徵的發生率均為0，再次證明了新一代BTK抑制劑有著更好的安全性。
澤布替尼首發美國上市，在國內雖然仍未上市，但申報上市審評已於9月完成，估計後續幾個月該藥也能在國內上市，目前不少的臨床試驗在進行中，包括針對復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）、復發難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、華氏巨球蛋白血症等等。