2014年，61歲的Keith Taggart被診斷為罕見的唾液腺癌，在經歷了多次手術之後，腫瘤已經擴散到了全身，醫生說他只有兩個選擇，化療可以讓我再活一個月左右，第二個選擇是一項新的靶向藥的臨床試驗，在選擇了試驗後，現在他已經恢復健康。

切了長，長了切的惡瘤！

2014年10月，住在俄克拉荷馬州俄克拉何馬城的Keith Taggart是一名律師，最初，他發現自己的臉頰上有一個豌豆大小的腫塊，家庭醫生讓他去口腔外科切除，當時醫生讓他別擔心，很可能只是一種良性的皮脂瘤。但是一個星期後，噩耗來了，醫生通知他去辦公室，並告訴他病理檢查結果是癌症，簡直無法相信自己的耳朵，接下來醫生說的話他完全沒聽進去，腦海中只有癌症兩個字，回家的路上，他才開始想像接下來會發生什麼，他應該如何治療，預後如何。

緊接著，Keith Taggart正式約見了一位權威的外科專家，醫生說只要手術切除的範圍大一點，之後再接受7周的放療就行，他當時心裡想著，太好了，只要手術順利，所有的癌細胞將被清除，他就會沒事兒的。

然而，事情並沒有他們想像的那麼簡單，放療還沒結束，Keith的臉上就長了更多的腫塊，醫生不得不馬上手術切除。但是沒多久，另外一側的臉頰上也出現了腫塊，就這樣，一年的時間裡，他接受了四次手術。

在新的腫瘤又生長出來後，Keith決定前往全美排名第一的MD安德森癌症中心尋求幫助，然而治療方案並沒有什麼特別，醫生也是安排了手術和7周的放療。

和之前的結果一樣，這無法控制癌症。手術後就會出現更多的腫瘤，然後又進行更大範圍的手術

始料未及的死期將至！

2016年12月，Keith和家人外出遊玩，因為他覺得即使現在病得很重，體重嚴重減輕，乏力，疲倦，嗜睡，渾身酸痛，但他還不認為自己已經病入膏肓。

旅行後，他的病情開始超乎想像的迅速進展，癌症開始在體內蔓延，CT顯示

肺，肝和腎中有腫瘤，他已經完全被癌症吞噬了。緊接著醫生告訴他，他現在的第一選擇是化療，可以多活三四個星期。這意味著他的生存期只剩下一個月左右了，Keith第一次意識到自己和死神的距離這麼近，他的意志瞬間被摧毀。

會「變魔術」的試驗性藥物

但幸運的是，醫生認真看了他的病歷，發現他的腫瘤全基因組測序顯示NTRK基因融合，恰巧，MD Anderson正在進行一項專門針對NTRK基因融合的前沿藥物臨床試驗，醫生問他要不要參加。幾乎沒有考慮，Keith選擇了臨床試驗，他相信不會有更糟的結果了。

在成功入組後，Keith開始每天兩次服用一種叫做Larotrectinib的靶向藥，讓人無法想像的是，僅僅4天後，Keith的頸部，面部和胸部的腫瘤縮小了大半，以至於他已經摸不到了。一個月後的CT掃描顯示，除一個腫瘤外，其他所有腫瘤均消失。僅剩的那個也縮小了65％！並且隨著時間的流逝，它不斷縮小。前一秒即將吞沒他的腫瘤，就像變魔術般被變走了。

隨後的兩年，Keith的體內再未發現腫瘤。

他說將繼續服用larotrectinib，只要它能使他遠離癌症。現在，他的生活質量異常出色。每天去體育館在跑步機上跑兩英里，重新做回了他喜歡的律師。他希望所有的癌症患者都能知道這種帶給他重生的新型抗癌藥物。

「治癒系」抗癌藥--拉羅替尼

相信看了Keith的治療經歷，大家都很好奇他使用的新型抗癌藥究竟是何方神聖，是不是只對Keith的腫瘤有特效？其他的癌症是否適合？這款藥物是不是還在臨床試驗中，患者無法接受治療？

可以肯定的告訴大家，Keith的抗癌成功絕對不是個案，因為權威的數據顯示，這款藥物的有效率高達75%，並且其中有22%的患者完全緩解，也就是病灶完全消失。下面我們一起來看下這款藥物的詳細介紹。

Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司開發的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。該藥的最大看點在於，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌症種類的抗癌新藥。

其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌症類型，同時對成人和兒童都可以使用。

2018年底，這款「治癒系」抗癌神藥拉羅替尼完成臨床試驗，在萬眾期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-101,這是上市前的代號），它的數據就震驚了腫瘤界，客觀緩解率75%，完全緩解率22%，這個驚艷的結果讓人深深的記住了它的大名LOXO-101以及它的特異性靶點NTRK.部分兒童腫瘤患者也迎來了春天，因為這款針對17種實體瘤有效的藥物專門在兒童腫瘤種種做了臨床試驗，進一步被證實該藥在部分兒童癌症患者達到了93%的治療應答！

因此，Larotrectinib在美國獲批被認為是癌症療法從「基於癌症在體內的起源」轉向「基於腫瘤的遺傳特徵」這一演變過程中的重要里程碑。

藥物名稱：Vitrakvi(Larotrectinib，拉羅替尼，又名LOXO-101)

美國上市時間：2018年11月26日

藥物功效：有效對抗由單一罕見基因（NTRK）突變驅動的各種癌症

針對人群：患有實體腫瘤的成人和兒童患者

製造企業：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研發

使用劑量：

成年人：Larotrectinib對成年人的劑量是每天口服100mg，每天兩次，直至疾病進展或出現不可接受毒性！

兒童按年齡和體重使用劑量：體表面積小於1.0米的兒科患者，Vitrakvi的推薦劑量是100mg/m2 ,每日口服兩次，與或不與食物同服。

不良反應劑量調整：出現3級或4級不良反應，減少用量直至改善或不良反應1級。如果不良反應在4周內改善，則在下一次計量時恢復。如果4周內不良反應無法消退，則永久停用Vitrakvi。

治療費用堪稱天價！

雖然拉羅替尼對於特定癌症患者的效果驚人，但是目前僅在美國上市，並且口服膠囊形式的拉羅替尼採購價格為每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（約270多萬人民幣），此價格對於患者來說，堪稱天價！某些兒童患者的口服液體製劑為每月1.1萬美元，也是國內普通家庭無法承受的。

如果說有什麼比「無藥可治」更讓人絕望的，那就是有特效藥，但卻買不到！買不起！很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新藥的臨床試驗。

好消息！拉羅替尼將在國內招募成人和兒童實體瘤患者！

近日，我們在clinicaltrails的官網上看到，目前「治癒系」抗癌藥拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗即將在國內開始招募患者了，據業內消息，這項國際多中心的試驗中，國內負責招募的醫院都在進行最後的倫理審查，相信將很快開始正式的招募工作。

這項試驗由國內腫瘤領域權威的幾家醫院率先開展，評估口服TRK抑制劑拉羅替尼對NTRK陽性的不同種類腫瘤的成人和兒童患者的療效。

試驗分類：安全性和有效性

試驗範圍：國際多中心試驗

成人實體瘤招募信息

這項研究是為了驗證拉羅替尼對不同類型的腫瘤療效。這些腫瘤必須存在一種特定的基因變化(NTRK1, NTRK2或NTRK3)。Larotrectinib是一種試驗性的藥物，可以阻止這些NTRK基因在癌細胞中的作用，因此可以用來治療腫瘤。

試驗分期：II期

主要終點指標：由獨立放射學審查委員會測定最佳總緩解率

入組人數：總體140人中國13人

兒童實體瘤招募信息

本研究是驗證拉羅替尼在兒童腫瘤患者中的安全性。該腫瘤必須存在特定(NTRK)基因改變。拉羅替尼旨在限制腫瘤細胞中NTRK基因的活性而治療腫瘤。研究的第一部分(I期)驗證兒童受試者中，劑量的安全性，藥物在體內的吸收和改變，對於腫瘤的作用。第二部分(II期)主要目的是藥物治療的作用及其時長。

主要終點指標：1期：受試者發生不良事件的例數，不良事件持續的時間；II期由獨立放射學審查委員會測定最佳總緩解率。

入組人數：國際多中心試驗：總體159人中國5人

哪些患者可以免費使用拉羅替尼？

相信拉羅替尼在國內臨床試驗的開展，無疑讓山重水複疑無路的晚期患者多了一份希望，但是想使用這款「治癒系」神藥有個硬性條件，必須通過基因檢測證實存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或轉移性惡性腫瘤。注意只能是融合，NTRK突變或擴增都不適合。

如果說拉羅替尼是一把鎖，NTRK基因就是打開這把鎖的「生命之鑰」，只要有NTRK的融合，相當於是打開了通往治癒之路的大門。

然而這把鑰匙卻不是每個患者都能獲得的。

首先是因為存在NTRK基因融合的患者並不多。比如，在中國常見的肺癌，乳腺癌，結直腸癌中，只有1%~5%的患者存在這種突變，而一些罕見的癌症，比如嬰兒纖維肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的頻率卻高達90%~99%。

其次，NTRK基因融合容易漏檢。研究人員發現，即使您使用非常好的基於DNA的NGS測試，您仍然可以錯過其中一些融合。這是因為檢測的內含子的長度受限，很難找到這些融合。最好的檢測方法是尋找一種既包含DNA，又具有RNA的分析的檢測，以便最大限度地提高檢測出這些融合的可能性。這並不是國內所有的檢測公司都能做到的。

所以，如果大家做了基因檢測，可以先看看是否有這些可能帶來生存奇蹟的突變，除此之外，各類癌症的臨床入組條件大家請致電全球腫瘤醫生網醫學部進行初步評估。（

癌症患者別錯過！「治癒系」靶點-NTRK大篩查！

由於NTRK融合基因檢測難度較大，為了幫助更多的癌症患者能夠參加拉羅替尼在國內的臨床試驗，全球腫瘤醫生網開展「治癒系」靶點-NTRK大篩查活動！

活動時間：2019年9月10日-2019年9月30日

活動名額：50名

適合患者：

局部晚期或轉移性惡性腫瘤患者；

分泌型乳腺癌，嬰兒纖維肉瘤，腦橋膠質瘤等罕見腫瘤患者。

01免費基因檢測報告權威解讀

做過基因檢測的病友，請將報告發送至全球腫瘤醫生網醫學部，我們的專家將為您全面分析檢測報告，是否能夠入組臨床試驗，以及有無新藥可以使用。

申請方式：

1.請將基因檢測報告，診斷報告電子版或拍照發送至[email protected],郵件中留下聯繫方式，醫學部收到報告分析完畢後一個工作日內電話聯繫。

2.直接致電全球腫瘤醫生網醫學部4006667998諮詢相關醫生。

02NTRK基因權威檢測

由於融合基因檢測難度較大，建議患者選擇權威的大公司進行檢測，避免假陽性及假陰性結果出現。還未做基因檢測，以及對自己基因檢測結果存在質疑，希望重新檢測的病友，全球腫瘤醫生網推薦以下權威機構進行檢測，大家可通過全球腫瘤醫生網醫學部申請最低價格的權威全基因檢測。

申請方式：全球腫瘤醫生網醫學部