來源 / upsplash
出品 | 搜狐健康
作者 | 周亦川
編輯 | 袁月
今年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄在全國範圍內統一正式執行，多種罕見病患者因此受益，包括重症肌無力患者。北京大學人民醫院神經內科主任醫師張兆旭教授在接受搜狐健康專訪時表示，醫保政策落地促進重症肌無力創新療法規範應用，有助於推動疾病的標準化和規範化提升，使患者治療水平和生活質量得到改善。
張兆旭介紹，全身型重症肌無力於2018年納入《第一批罕見病目錄》，是一種罕見的慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，我國現有患者約17萬人。重症肌無力常見首發症狀是眼瞼下垂或視物重影，其他肌肉群可能會受到影響，例如面部、頸部、喉嚨、四肢和呼吸肌肉等等，它病程長、難治療、易復發，可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，嚴重損害患者的活動能力和生活質量。各種症狀帶來的抑鬱情緒使症狀加劇，形成惡性循環。
重症肌無力還會導致飲食困難、喝水嗆咳，易導致肺部感染，而肺炎加重肌無力易導致肌無力危象，患者可能出現呼吸困難，需呼吸機治療，搶救不及時可危及生命。
作為一種免疫疾病，長期以來全身型重症肌無力患者的療法包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。傳統藥物治療症狀控制效果往往不理想，這些藥物還會影響血糖代謝，帶來肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠期腫瘤風險等一系列副作用，這些都是重症肌無力的治療難點。
生物靶向療法給重症肌無力患者的治療提供轉機。艾加莫德是全球首個且國內目前唯一上市的FcRn拮抗劑，在藥物起效時間、療效、安全性等方面均有改善，有望為患者實現疾病緩解和症狀控制，並達到疾病症狀和治療副作用均最小化的「雙達標」理想治療狀態，從而實現與疾病和平共處。
張兆旭介紹，北京大學人民醫院是最早啟動艾加莫德治療的機構之一，現已成立重症肌無力門診並建立了重症肌無力治療中心，患者經評估後即可個體化用藥治療，一年平均治療4—6個周期。經規範治療患者可達到完全的緩解狀態，不發病完全回歸到社會和工作中。
在經濟負擔方面，該藥物納入醫保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重症肌無力患者每年藥物治療費用約為40萬元左右；納入醫保後，北京本地的住院患者報銷比例為67%—79%不等，符合報銷條件的患者，醫保報銷後年治療個人自付費用最低不到5萬元。醫保目錄一公布，就陸續有不少患者諮詢醫保報銷適宜。保障罕見病患者用藥，實現醫保落地的意義舉足輕重，治療門檻的降低讓更多的患者有條件長期規範治療，提高對抗疾病的信心。