出品 | 搜狐健康
作者 | 周亦川
編輯 | 袁月
提到血液在醫療當中的應用，我們常常想到手術輸血，實際上，它還有著非常廣闊的醫療潛力。近期國際血漿蛋白治療協會（Plasma Protein Therapeutics Association, PPTA）總裁兼執行長安妮塔·布里克曼（Anita Brikman）在接受搜狐健康專訪時介紹，血漿中有各種特殊活性蛋白成分，將其提取並開發的血漿衍生療法可以治療多種疾病，有拯救生命的作用。
血漿衍生療法現有醫療應用與治療潛力
Brikman介紹，血漿衍生療法現主要用於治療出血性疾病，如血友病，還可用於原發性免疫缺陷疾病(PID)的治療，此類患者免疫系統天生無法正常運作，若不接受治療則終生存在嚴重感染風險。血漿製品還常用於急救醫療和外科治療中，例如休克、創傷、燒傷等急症的治療。
血漿衍生療法現被證實可用於治療神經系統疾病，如慢性炎症性脫髓鞘性多發性神經病（CIDP）, 此類患者的免疫系統可攻擊神經的髓鞘，可導致殘疾甚至癱瘓。一些遺傳性疾病會影響肝臟和肺部，也可以通過血漿衍生療法進行治療，許多情況下，這是患有這些疾病的患者唯一的治療選擇。
在巴黎奧運會開幕式獻唱的席琳·迪翁此前被診斷患有名為「僵人綜合徵（Stiff-Person Syndrome）」的神經系統疾病，這種罕見病會導致患者的軀幹和四肢肌肉痙攣、僵硬，特別是難以控制自己的聲帶。她在接受靜脈注射免疫球蛋白治療後，成功在奧運會完成患病後的首次登台演出。
其他方面，血漿衍生療法用於繼發性的免疫缺陷的需求也在增長。例如，一些針對癌症的治療方式可導致患者免疫功能削弱，血漿製品就能夠進行相應的免疫增強治療。
血漿製品安全遵循兩個自發性行業標準計劃
血漿製品開發潛力巨大，其來源卻只能依賴人類捐獻，不能由轉基因動物或實驗室製作。血漿採集要求捐漿者到專業的血漿捐獻中心操作，捐漿者在做好前期的體檢與體格檢查之後，工作人員將捐漿者全血抽出，通過血漿分離機分離出血漿並將其他部分輸回捐獻者體內，同時，再通過靜脈注射或其他形式補充流失的血容量，整個流程比獻全血時間更長，更複雜。
療效與危險性並存，在治療疾病的同時，血漿製品製造商需要考慮患者過敏風險；然而，最大的安全隱患則是血源性傳染病。安全和質量是血漿製品行業的重中之重，多年以來，整個行業通過在製造過程中增加多個步驟來消除風險，從而建立多層次的安全保障。
目前，PPTA成員公司在美國和歐洲運營超過1000個血漿捐獻中心，成員公司在滿足監管機構相關法規要求的同時，還遵守PPTA的兩個自發性行業標準計劃，包括用於血漿採集的國際優質血漿項目（International Quality Plasma Program, IQPP）和用於製造的卓越、保證和領導質量標準（Quality Standards of Excellence, Assurance and Leadership, QSEAL）。
血漿捐獻的具體要求為，捐漿者需從開始階段接受病毒篩查以及暴露風險特徵篩查，若攜帶任何病毒標誌物則不能捐獻；血漿採集之後需進行混檢，並進行病毒滅活，消除潛在的任何病原體，再進一步開發為藥物。整個供應鏈包括血漿採集中心以及相關療法的製造企業，需在每個環節嚴格遵守監管措施，才能提供有效安全的產品。
全球血漿需求快速增長，推進行業標準統一惠及更多患者
全球患者對血漿衍生療法的需求日益增長，特別是免疫球蛋白需求增長率更是達到了每年8%。在中國，根據中國原發性免疫缺陷疾病關愛中心PID Care China的數據，中國大約有200萬免疫缺陷疾病的患者，許多患者沒有得到診斷，或者診斷了但是不能獲得治療，對血漿衍生療法的需求迫切。
全球在血漿行業一致化和標準統一化，是滿足日益增長的血漿市場需求的關鍵。作為一家醫療健康領域的全球性組織，PPTA為血漿衍生療法相關跨國企業及血漿採集機構提供了交流理念與實踐的平台，也在與衛生系統與政府建立合作夥伴關係，推動血漿衍生療法的可及性，惠及患者和捐漿者。
PPTA的三個關鍵目標包括：
1.通過教育提升公眾及利益相關方對於血漿捐獻和血漿衍生療法領域的認知。
2.提高血漿產品的可獲得性。
3.提高患者對於血漿衍生療法的可及性。
目前，美國及多個歐盟成員國均在致力推動血漿衍生療法的生產研發，為更多的患者提供治療機會，中國在血漿採集研發方面發展非常迅速。在全球市場中，美國、德國、中國占全球血漿採集量的82%，在亞太地區，中國採集的比例達到75%。
中國血漿蛋白行業正處於快速發展和增長階段，已成為全球血液製品市場的重要組成部分。得益於政府等各方面對行業的政策支持以及監管導引，行業目前已經變得越來越標準化。中國已經有近300個左右的血漿捐獻中心，通過專門的捐獻中心建立了完善的血漿採集系統，這些在許多其他國家還未實現。
Brikman展望，過去幾年PPTA與中國國家藥典委員會建立積極關係，也在積極參與中國患者組織及學術機構交流論壇，分享行業經驗。多個國家市場案例已證實，國內監管機構間標準對齊以及與國際標準對齊，對行業發展很有幫助。我們期待通過分享國際視角下的血漿衍生療法相關監管協調實施案例，助力中國及更多的國家獲益。