罕見、高復發、高致殘，多方呼籲關注視神經脊髓炎譜系疾病

10月26日，由廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會、多神家園共同發起，翰森製藥大力支持的「國際視神經脊髓炎日」首場主題活動成功舉辦。全新的「國際視神經脊髓炎日」品牌標識首次亮相，旨在進一步提升公眾對罕見病視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的關注和認知。來自全國各地的知名醫學專家、公益組織負責人及患者代表齊聚一堂，共同見證這一歷史性的時刻。

視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種罕見且嚴重的中樞神經系統自身免疫性疾病，主要特徵是視神經和脊髓的炎性病變。這種病症會導致患者出現視物模糊、癱瘓、疼痛、行走困難、頭暈、嘔吐等多種症狀，嚴重影響患者的生活質量。更令人擔憂的是，NMOSD好發於青壯年，尤其是女性群體，且極易復發。

一旦患病，患者往往面臨長期的疾病復發和身體致殘的風險，生活和工作受到極大影響。由於NMOSD的罕見性和複雜性，長期以來，我國NMOSD患者面臨著缺少適應症用藥的困境。這不僅導致他們在疾病復發和身體致殘的恐懼中艱難度日，還常常因病失業、失學，進一步加劇了他們及其家庭的生活負擔。

北京協和醫院神經科主任醫師徐雁教授指出：「60%的患者在一年之內會復發；如果不給予有效治療，大約60%的患者在患病五年後可能會出現一隻眼睛視力下降或走路需要輔助的情況。」

2018年，NMOSD被列入《中國第一批罕見病目錄》。2022年3月，翰森製藥合作引進的新型高效生物製劑伊奈利珠單抗在我國獲批上市，用於治療抗AQP4抗體陽性的NMOSD成人患者，極大地改變了NMOSD患者的治療現狀。與傳統免疫抑制劑相比，伊奈利珠單抗等新型高效生物製劑在降低NMOSD復發率方面效果顯著，能最大限度地避免用藥對患者正常生活的干擾，為需要長期用藥的患者提供了更為友好的治療選擇。

2023年3月，伊奈利珠單抗更是被納入國家醫保，成為我國首個NMOSD醫保用藥，進一步解決了境內無藥、超適應症用藥、藥物未納入醫保等診療困境。

歐洲科學院院士、天津醫科大學總醫院神經科、北京天壇醫院神經感染免疫科主任施福東教授表示：「目前NMOSD領域的新藥研發取得了積極進展，我國的醫學專家們也努力在急性期減少對患者神經的損傷，在維持期更好地控制疾病復發。」 這無疑是一個振奮人心的消息，意味著未來NMOSD患者有望獲得更好的治療效果和生活質量。

廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長、多神家園聯合創始人顧洪飛先生表示：「我國是全世界NMOSD患者最多的國家之一，設立『國際視神經脊髓炎日』，將對我國NMOSD診療水平以及患者生活質量的雙重提升起到積極推動的作用。」

采寫：南都記者 王道斌