紅楓灣APP：在基因編輯過程中，脫靶效應是指編輯工具（如CRISPR-Cas9）影響到其他非目標基因，可能會導致包括癌症在內的多種副作用。
近日，來自美國天普大學的研究人員報告說，單次注射的新型CRISPR基因編輯療法，可安全有效地從非人靈長動物基因組中去除SIV，SIV是猴免疫缺陷病毒，即猴子體內的愛滋病毒。相關細節已於8月17日發表在學術期刊《Nature》。
在恆河猴身上，研究人員測試了動物版的EBT-101，即一種SIV特異性CRISPR-Cas9基因編輯療法。高級研究員Kamel Khalili博士將EBT-001放到AAV9腺相關病毒載體中，然後通過靜脈注射的方式注射到感染SIV的猴子體內。
研究人員將10隻猴子隨機分為對照組和治療組，對照組3隻不接受治療，其餘為治療組，會接受三種不同劑量的單次EBT-001注射。此外，在一項單獨的研究中，兩隻猴子會用更高劑量，這樣做是為了更好觀察不同劑量的效果。
在治療開始後的三或六個月，研究人員對這些猴子進行了屍檢和組織分析，評估了病毒在它們體內的分布情況，包括對病毒潛伏部位（如淋巴結、脾臟組織等）的組織病理學調查，同時也對其他組織進行了分析。
研究人員發現，EBT-001分布廣泛，可到達全身組織，在所有重要病毒庫中都有SIV前病毒DNA基因編輯的證據。此外，EBT-001在所有劑量水平下都有良好的耐受性，臨床檢查或組織病理學調查中沒有發現毒性證據。「從外表上來看，接受CRISPR治療的猴子似乎更健康，有些猴子體重還增加了，」Khalili博士說。
宿主細胞和組織是病毒整合到宿主DNA，並隱藏多年的地方。這項研究表明，EBT-001能有效地將SIV從宿主細胞和組織中剔除，在動物身上沒有任何可檢測到的脫靶效應。「目前進行中的、以治癒愛滋為目標的EBT-101人體試驗，正在評估CRISPR基因療法的安全性和耐受性，這些動物試驗結果提供了先前缺少的信息，」曾在天普大學任教的Jennifer Gordon博士說。