家國情·奮鬥正當時丨她首次證實：對抗白血病，它有效！

總結就是，白血病的治療是一個異常複雜的系統工程。

在這個複雜的系統工程中，「重裝系統」的「供應源」短缺和配型不符，一直令醫學家們頭疼。

中國工程院院士、北京大學血液病研究所所長黃曉軍創建非體外去除T細胞單倍型相合造血幹細胞移植模式（「北京方案」），一定程度上解決了供者來源的問題，讓具備移植條件的大部分白血病患者都能找到合適的供者。這一創新療法使接受移植的白血病患者3年生存率從約20%提高到約70%。

但故事到這裡還未迎來大團圓的結局，白血病的「狡猾」之處在於，它有很多的免疫逃逸機制，復發和繼發的一系列感染都會導致移植失敗。

北京大學人民醫院副院長趙翔宇，帶領團隊深入進行NK細胞治療白血病轉化研究，為更多的白血病患者贏得生的希望。

跳出來，換一個思路

NK細胞（Natural Killer cell），即自然殺傷細胞，是人體健康的「第一道防線」。

作為人體先天性免疫細胞的核心細胞，NK細胞時刻在體內「巡邏」，發現「敵情」後，它們不需要被激活，就能第一時間「上陣殺敵」。

其中，殺傷細胞免疫球蛋白樣受體（KIR）在記憶性T細胞和NK細胞上表達，是NK細胞功能的關鍵調節因子。

趙翔宇研究發現，供受者KIR配體相合降低了移植後白血病復發率，促進了移植後自然殺傷細胞的重建。「這與之前國際公認的首選KIR配體不合的供者是相反的。」

在「北京方案」的移植模式下，趙翔宇首次提出，應優先選擇供受者KIR配體相合的供者。

「通過平台數據的多組學分析，我們發現了NK細胞迅速重建好的患者沒有術後的合併症和復發。」在這一結果的啟發下，趙翔宇錨定NK細胞抗白血病/病毒調控新機制研究，發現了調控NK細胞抗白血病和抗巨細胞病毒（CMV）感染的新機制。

通過對基礎機制的深入探索，趙翔宇在更加精準地篩選供者上又近了一步，從源頭上減少了患者術後的感染風險。

由於NK細胞比例低，體外擴增和基因編輯的困難，傳統NK細胞治療一直沒有廣泛的應用。

趙翔宇將NK細胞治療應用於微小殘留病陽性急性白血病患者治療，顯著提升了患者無白血病存活率。她不僅證實了過繼性回輸體外擴增的NK細胞可用於預防白血病復發，還可以用於預防移植後CMV感染。並且，她和合作者構建了基因編輯的多能幹細胞誘導分化的NK細胞（hnCD16FRiNK細胞），為進一步提升NK細胞療效奠定基礎。

她的研究結果獲得歐洲12個研究中心的驗證，改變了多個國家的供者選擇指南的制定標準。

成長就是把每一次的挑戰

看作展示自己

「我們不僅要緊跟前沿，更要認識到背後的基礎機制，才能夠真正保護人民的生命健康。」趙翔宇一直在做有挑戰的事，踐行著「常為新」的北大精神。

身兼臨床、科研、管理的趙翔宇稱，自己「一直在學習的路上」。「在臨床上，要能夠發現要解決的問題，知道病人的難題是什麼；在行政管理上，崗位的鍛鍊讓我考慮問題的角度比原來更高更廣，我很榮幸能接觸到更多優秀的科研工作者，這對我的科研思維提升很大。」

「不需要把一切想得過於複雜，也不用制定過於周密的計劃，一步一步向前走就好了。」溫柔的外表下，趙翔宇擁有堅強的內核，她表示，臨床任務繁雜，這是一名醫生的職責，不能因為忙碌就放棄能力的提升、放棄對科研的系統性訓練，要多直面困難，磨鍊自己，不論結果是成功還是失敗。

「如同北大喬傑院士所說，科學面前沒有白走的路，每一步的訓練都非常重要。」趙翔宇說。

征途漫漫

惟有奮鬥

致敬每一位奮鬥者！

來源/北京大學

編輯/趙蕊

審簽/明芳

監製/喬虹