出品 | 搜狐健康
作者 | 吳施楠
編輯 | 袁月
在第六屆中國國際進口博覽會（以下簡稱，進博會）現場，武田製藥展出了一個高2米的「巨型輸液袋」，展現了短腸綜合徵患者被高頻次、長時段輸注所「束縛」的現狀。
圖說 / 「巨型輸液袋」亮相進博會武田製藥展台
針對當前短腸綜合徵患者未被滿足的治療需求，武田製藥加速引進創新產品Teduglutide並推動其落地應用，讓中國患者儘快享受到國際先進的治療方案。
短腸綜合徵是一種超罕疾病，在中國尚無全國範圍內確切的發病率統計數據，2023年9月，短腸綜合徵被正式納入《第二批罕見病目錄》，表明這一疾病在中國有了正式身份。作為一種患病率極低的罕見病，國內患者群體此前處於 「缺乏有效藥物」的治療困境，腸道有效吸收面積顯著減少引起的營養吸收和代謝功能障礙導致患者只能嚴重依賴腸外營養（Parenteral Nutrition，PN）和靜脈輸注支持，生存質量堪憂。
今年9月發布的《中國短腸綜合徵患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》顯示：接受PN治療的短腸綜合徵患者年平均輸注191天，未成年短腸綜合徵患者年平均輸注257天。在腸道手術後，幾乎所有短腸綜合徵患者都將需要腸外營養和靜脈輸注支持，尤其對於腸道適應不完全的患者，將終生需要腸外營養。長時段、高頻次的PN治療，不僅嚴重影響日常生活，而且還會存在危及生命的併發症，包括代謝性骨病、膽結石、肝硬化、腎衰竭等疾病。
腸康復治療可以提高剩餘腸管的吸收功能，幫助降低甚至擺脫對腸外營養的依賴。去年進博會上，武田展出了消化領域的重磅產品，用於治療短腸綜合徵的Teduglutide，該產品是目前全球首個也是唯一一款批准用於短腸綜合徵的人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類似物，在美國、歐盟及日本部分國家和地區作為孤兒藥獲批，用於成人及兒童短腸綜合徵患者的治療。Teduglutide可以通過增加小腸絨毛的長度和隱窩的深度，提高腸道的吸收能力，加速或改善腸自主功能實現。通過每日一次的皮下注射幫助腸外依賴的患者擺脫或減少被腸外輸注的束縛，改善生存質量，恢復社會屬性。
通過進博會的展出，更多的人看到了短腸綜合徵具有高度的亟待解決的臨床需求，2023年5月，Teduglutide在海南醫學院第一附屬醫院樂城醫院（慈銘博鰲國際醫院）實現了緊急臨床用藥的落地應用。從進博「首秀」到落地應用，僅僅6個月。根據樂城最新的「帶藥離院」政策，經過醫療機構充分評估後，患者可將不超過12周用量的藥物帶離博鰲。這樣一來，患兒就可以在原治療地通過持續皮下注射用藥進行後續治療，也為患者及其家庭提供了極大的便利。在今年7月，陸續有兩名患兒在瑞金海南醫院使用到該藥物。在不到一年的時間裡，Teduglutide已經惠及來自全國的3名短腸綜合徵患兒，也給3個家庭帶去了新的希望。
上海交通大學醫學院附屬新華醫院小兒外科的蔡威教授表示：短腸綜合徵患者，尤其是兒童患者的治療需求亟需滿足。小腸的消化吸收功能，不僅維持生存所需營養，更是關乎到生長發育，不少患兒靠腸外營養生存但最終死於腸外營養相關併發症。首例短腸綜合徵患兒注射Teduglutide後，身體和精神的狀態有明顯變化，身高、體重穩步增加，也更加活潑。目前國內尚無有效或可長期使用的腸康復藥物獲批，我們期待Teduglutide儘早獲批上市，讓患者可以更便捷的使用，幫助他們突破輸液袋的長期束縛，擁有高質量的健康生活和自由人生。