制度創新破解「一粒藥」困局，一批創新藥從浦東誕生
一直以來，中國的藥品說明書依據「洋證據」制定，這是因為鮮有「中國新藥」，而正加速準備海外上市的國家1.1類創新抗腫瘤藥物呋喹替尼，則「反其道而行之」，用中國創新惠及全球患者。
由浦東創新藥企業和黃醫藥帶來的呋喹替尼受人關注，除了是首個國產抗癌原創藥並有望成功「出海」之外，它還是上海第一批創新藥藥品上市許可持有人（MAH）制度的試點項目。
2016年7月，浦東在全國率先啟動藥品上市許可持有人（MAH）制度改革，呋喹替尼進入了上海市食品藥品監督管理局MAH制度首批試點名單，這一試點創新藥在上海自貿試驗區一路「披荊斬棘」：從浦東誕生，上市惠及全國患者，正走向全球舞台。而越來越多的浦東創新藥在MAH制度的加持下，以加速度上市。這項在新藥領域的改革，極大地促進了我國醫藥行業的技術創新和質量體系的提高，增強了企業研發動力和研發人員創新積極性。
加速「全球新」醫藥產品上市
2010年以前，中國還沒有完整的創新藥產業，自主研發的創新藥幾乎空白；十多年之後，創新藥已發展為中國醫藥行業最活躍的一股力量，並開始與跨國藥企同場競技。但要在競爭激烈的市場環境中脫穎而出，中國藥企必須擁有叫得響、賣得動的創新藥物。
在MAH制度出台之前，創新藥企有一道「高門檻」：上市許可與生產許可存在「捆綁制」，受限於此，新藥研發機構獲得新藥證書後，只能將相關藥品技術以一定價格轉讓給藥品生產企業。
去年9月，華領醫藥技術有限公司國家1類新藥華堂寧（多格列艾汀片）正式獲得國家藥監局的上市批准。這一「全球新」的創新藥從原研走向大眾，華領醫藥用了十多年，而在此過程中，MAH制度試點的推行直接加速了這款新藥的上市速度。正在進行糖尿病新藥Ⅱ期臨床試驗的華領醫藥，是首批試點企業之一，實現了從Ⅱ期到Ⅲ期臨床試驗的「無縫對接」。
「得益於此，我們省去了兩年時間和上億元生產線投入，加快了新藥上市步伐。」華領醫藥技術有限公司董事長陳力說，Ⅲ期臨床試驗的用藥不必由華領醫藥建廠房生產，作為藥品上市許可持有人，他們把藥品生產委託給了上海合全藥業股份有限公司、上海迪賽諾生物醫藥有限公司。如今，華堂寧（多格列艾汀片）已在全國多地藥店同步實現處方銷售。
生物醫藥既是重要的新興產業，也是守護百姓健康的基礎產業。浦東創新藥企業近年來的新藥上市呈現加速度，其中不少就採取了MAH制度試點。
「中國創新處方」惠及全球患者
「2016年，呋喹替尼在成為MAH制度下上海市首個獲得創新藥許可的試點品種，使其提前三年順利上市銷售。」和黃醫藥執行長兼首席科學官蘇慰國說，「在中國藥監局加入ICH（人用藥品技術要求國際協調理事會）的背景下，加上相關政策的精準引導，我們期待今年呋喹替尼能夠在美獲批上市，成為中國第二款、上海第一款成功『出海』美國的小分子抗腫瘤創新藥，讓『中國創新處方』惠及全球患者，讓『中國方案』亮相世界的舞台。」
今年，該公司與武田製藥有關呋喹替尼（轉移性結直腸癌治療藥物）在中國以外地區開發及商業化的許可協議完成交易，首付款4億美元，總額高達11.3億美元，刷新中國小分子新藥「出海」許可交易紀錄。目前，呋喹替尼已完成在美國、歐洲提交新藥上市申請，獲FDA予以優先審評，並將於年內完成向日本的上市申請。
正因為有國內政策的支持，和黃醫藥始終堅持自主研發與全球同步開發的戰略，紮根浦東，打造一個獨立擁有、功能齊備、支持從藥物早期發現開始的中國原創藥物研發平台，形成了一條靶點多樣、全面覆蓋高發腫瘤的產品管線，並在所有候選藥物開發之初就按照國際最高標準推進，使其具備全球註冊潛力，為「出海」埋下「伏筆」。
同時，和黃醫藥在浦東全面布局興建的和黃醫藥全球創新藥生產基地即將於年內竣工，正式投產後將實現創新成果在上海的就地產業化。「20多年來，和黃醫藥構建了立足上海的研發、商業化、產業化協同體系。作為跨國公司地區總部、全球研發中心，和黃醫藥將在張江這片熱土上，加速『張江研發、上海製造、中國原創、走向世界』的發展戰略，讓更多原創新藥走向全球。」和黃醫藥資深副總裁崔昳昤說。
提高創新藥產業「畝均產出」
助力新藥研發者以最高效的方式實現從概念到產品、從工藝開發到規模化生產，CDMO產業（生物醫藥研發外包服務業）是重要一環。2019年，MAH制度正式寫入藥品管理法，開啟全國範圍推廣。連帶著，CDMO等企業也迎來了發展黃金期。
作為國內生物醫藥企業最集聚、產業鏈最完整、研發管線最多的區域之一，浦東的CDMO產業正顯示出強勁實力。浦東跨國藥企勃林格殷格翰積極參與到MAH制度改革試點項目中。2019年底，勃林格殷格翰生物藥業（中國）有限公司通過合同生產的模式生產製造的一款創新腫瘤抗體藥物成功獲批上市，成為國內首個上市許可持有人採用合同生產模式獲得上市批准的創新生物藥。
目前，勃林格殷格翰位於浦東的生物製藥商業化生產基地已順利完成二期擴建，並且其現運行的生產大樓內可以基於業務需求，再快速擴建2條2200升規模的生產線。
隨著國內藥物研發產業鏈的精細化分工日趨明顯，本土藥企創新意識增強，創新藥物、醫療技術的產業化正推動CDMO產業高速增長。今年以來，已有多個重磅CDMO平台落地浦東。
今年5月，占地近2000平方米的凱萊英生物科學技術中心在張江科學城內啟航。「藥物開發者拿來一張藥物設計藍圖，我們就可以協助他們把臨床前藥物的分子製備、工藝的初步摸索完成，隨後進入中試逐步規模化放大生產。」凱萊英醫藥集團副總裁兼凱萊英生物首席技術官高凱表示，「以最高效的運營方式來為不同的創新藥客戶提供服務，為他們儘早上市及商業化搶時間。」
記者了解到，目前浦東已經集聚了30餘家專業從事CDMO的企業，集聚效應下持續帶動醫藥創新的高質量發展。
MAH制度是一項與世界接軌的制度，從源頭上抑制製藥企業的低水平重複建設，提高新藥研發的積極性，促進委託生產的繁榮。「一粒藥」的破困之路，彰顯了自貿區「大膽試、大膽闖」的改革成果帶給企業豐碩的獲得感，帶動了「一粒粒」創新藥啟動耗時縮短、獲批速度加快，也極大激發了上海藥品研發的潛力，拉動全產業鏈環節，從而提高創新藥產業「畝均產出」，讓全國甚至全球患者儘快用到好藥。
文字：楊珍瑩
編輯：魯琳
* 轉載請註明來自浦東發布官方微信