英國批准全球首個Crispr基因編輯療法

原標題：英國批准全球首個Crispr基因編輯療法

英國批准全球首個Crispr基因編輯療法

文 | Robert Hart

本周四，英國醫藥監管機構表示，英國監管機構批准了一種基於Crispr基因編輯技術的療法，用於治療兩種血液疾病，這標誌著這一備受讚譽的療法在全球範圍內首次獲得批准，它為生命科學帶來了革命性的變化，並有望為醫學帶來變革。

Vertex Pharmaceuticals公司的一名科學家在聖迭戈的實驗室里工作。圖片來源：ASSOCIATED PRESS

關鍵事實

英國醫藥和健康產品管理局（MHRA）表示，它已批准一種名為Casgevy的療法，該療法「使用創新的基因編輯工具Crispr」來治療鐮狀細胞病和β地中海貧血症。

這兩種疾病都是遺傳性血液疾病，由血紅蛋白基因錯誤引起，而血紅蛋白是紅細胞用來將氧氣運送到身體各處的蛋白質，MHRA負責醫療質量和可及性的臨時執行主任朱利安·比奇（Julian Beach）說，這兩種疾病都是「痛苦的、終身的疾病，在某些情況下可能是致命的」。

MHRA表示，為Casgevy開綠燈標誌著使用功能強大的基因編輯工具的藥物首次獲得授權，也標誌著在治療疾病方面取得了飛躍性進展。

臨床試驗表明，波士頓的Vertex Pharmaceuticals公司和瑞士的Crispr Therapeutics公司生產的Casgevy可以通過編輯有問題的基因，恢復人體產生正常功能血紅蛋白的能力。

比奇說，這種一次性治療有助於緩解疾病症狀，使患者不再需要骨髓移植或定期輸血，並補充說，這種藥物有望能永久性地治癒上述病症。

MHRA表示，他們在試驗過程中沒有發現重大安全問題，並將在批准後繼續密切監控Casgevy的安全性。

注意事項

Vertex公司執行長兼總裁雷希瑪·凱瓦拉馬尼特（Reshma Kewalramanit）稱讚Casgevy獲批是「科學和醫學史上具有歷史意義的一天」，Crispr Therapeutics公司執行長兼董事長薩馬爾特·庫爾卡尼（Samarth Kulkarni）說，這將有望標誌著「這項諾貝爾獎獲獎技術的首次應用，使符合條件的重病患者受益」。兩家公司希望MHRA在歐盟和美國的同行也能做出類似的積極決定，這兩個國家和地區正在對Casgevy（又稱exa-cel）進行評估。美國食品和藥物管理局預計將於12月初做出決定，最晚不超過12月8日。該機構似乎準備效仿MHRA批准這種療法，因該機構的顧問們對這種藥物的療效和益處充滿信心，但對基因改造在理論上可能出現的意外後果仍保持警惕態度。

關鍵背景

Crispr是簇狀規則間隔短迴文重複序列的簡稱，是一種強大的基因編輯工具，自十多年前被發現以來，已經改變了生物學的發展進程。這種源自細菌免疫系統的工具使其發現者在2020年獲得了諾貝爾化學獎。Crispr通常被比喻為一把基因剪刀，因為它能夠精確地操縱DNA，而DNA是生命的指南，它勾勒出我們身體中每個細胞的工作方式。精確的基因編輯為生命科學帶來了無限可能，從糾正醫學中的錯誤基因，到調整DNA以增強理想性狀，再到提高作物產量、提供疾病防護，甚至復活已滅絕的動物。雖然好處顯而易見，但專家警告說，Crispr也可能有陰暗的一面，尤其是在對人類進行基因編輯時，包括基因改造疾病的潛在安全威脅以及向優生學傾斜的可能性。

本文譯自https://www.forbes.com/sites/roberthart/2023/11/16/uk-greenlights-worlds-first-crispr-gene-editing-therapy/?sh=50c5b751785d