中國首款針對漸凍症的精準治療藥物獲批上市了

鈦媒體App 10月8日消息，渤健中國宣布，中國藥監局附條件批准托夫生注射液（商品名：凱盛迪）用於治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的ALS成人患者，這也成為中國首個獲批上市的ALS精準治療藥物。此次獲批上市的托夫生注射液，是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經元的損傷，減緩疾病進展。2023年4月，該藥率先在美國獲批上市，也是目前全球唯一一款針對SOD1-ALS的對因治療藥物。