2020年6月15日,百济神州自主研发的新一代BTK抑制剂百悦泽(通用名:泽布替尼胶囊)正式开始面向全国各医院和药房供药,并在苏州大学附属第一医院开出了首张处方。这标志着,我国首个获得美国FDA批准在美上市的本土研发抗癌新药、国内首个上市的国产BTK抑制剂——百悦泽实现商业化供应,正式服务我国淋巴瘤患者。
加速落地,为更多患者带来治疗希望
淋巴瘤是一种老年人群高发的血液系统恶性肿瘤,尤其在我国,近年来发病增速明显。过去,受制于治疗选择有限、诊疗水平不均衡等因素,我国淋巴瘤患者五年生存率相比欧美国家仍存在一定差距,患者的临床需求尚未得到充分满足。根据流行病学统计,在我国每年新发约88,200例淋巴瘤患者中,非霍奇金淋巴瘤(NHL)约占所有淋巴瘤的90%,包括66%的B细胞非霍奇金淋巴瘤。其中,套细胞淋巴瘤(MCL)在所有B细胞非霍奇金淋巴瘤中约占5%,而慢性淋巴细胞淋巴瘤(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)约占所有B细胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%。
2020年6月3日,百悦泽获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗既往接受过至少一项疗法的成人MCL患者、既往接受过至少一项疗法的成人CLL/SLL患者。
6月15日,苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授为一位复发难治性CLL患者开具了全国第一张百悦泽处方。
图:吴德沛教授开具的首张百悦泽处方
“新型BTK抑制剂百悦泽在临床研究中展现了良好的治疗获益,对于复发难治性MCL和CLL/SLL的总缓解率分别达到83.7%和62.6%,并体现了可靠的安全性,房颤等不良事件发生率低,为患者带来了更多的治疗选择,我很高兴见证这款全球新药在获批后不到两周,就能用于患者。“吴教授表示。
南京医科大学第一附属医院血液科主任李建勇教授介绍:“百悦泽为MCL和CLL/SLL患者在化疗之外,带来了疗效与安全性良好、用药便捷的口服治疗方案,将为我们的患者带来更大的治疗获益,帮助患者提高生活质量。”
北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授表示:“作为临床医生和百悦泽的研究者之一,我非常高兴见证了它一路走来,在各界的共同努力下,真正开始服务本土患者,我期待这款突破性的新药能够在真实世界中进一步印证它的治疗优势。”
哈尔滨血液研究所所长马军教授特别提到:“祝贺这款中国智造的新型BTK抑制剂迅速在临床治疗中落地,希望未来它能够尽早实现医保报销,以更高的可及性和药物经济学效应,造福我国的患者及其家庭,从而真正发挥创新成果对于患者、对于医疗系统的价值。”
供应链接力,获批后12天实现首批供药
百悦泽在国内获批后,由百济神州苏州产业化基地负责商业化投产,该基地落成于2017年11月,主要负责小分子药物的临床和商业产品生产。本着为我国乃至全球各地患者供应高品质创新药的目标,苏州产业化基地在建设之初即引入先进设计理念,采用国际一流品质的工艺、设备与管理系统,并顺利通过了国内外的质量检查,符合中国、欧盟与美国等多个GMP标准,以确保为各地患者提供全球标准、质量过硬的好药。目前,该基地的制剂生产能力可达每年1亿粒,同时能够根据实际需要进行灵活排产,以充分满足患者的用药需求。
图:百悦泽首批药物从百济神州苏州产业化基地发货
百济神州高级副总裁、化学研发负责人兼苏州产业化基地总经理、百悦泽的主要发明人之一王志伟博士表示:“此次百悦泽的首批供药,是百济神州生产基地建成以来,第一批自主生产的商业化药物。百悦泽获批后,我们工厂第一时间全力投入生产,与产业上下游的合作伙伴同心协力,从生产、包装、质检到运输等各个环节无缝衔接,最终实现在获批后不到两周内成功发货,让药物能够尽早服务患者。”
据悉,百悦泽首批药品将迅速覆盖全国30余个省/自治区/直辖市的超过350家药房,同时将陆续在各地医院开始供应。
图:百悦泽 在华润苏州礼安医药连锁总店有限公司医药大厦店上架
“中国智造”全球品质,多方共助惠及本土患者
百悦泽是由百济神州自主研发的新一代BTK抑制剂,凭借在临床试验中取得的良好的疗效与安全性,先后在美国与中国得到监管部门批准上市,成为我国首个出海的本土研发抗癌新药。此外,百悦泽已被纳入中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南、美国国家综合癌症网络(NCCN)指南,是我国首个获得中美临床指南双重推荐的本土研发抗癌新药。
目前,百济神州正在积极推进百悦泽的商业化进程。除了在中国与美国获批外,百悦泽在以色列的新药上市申请已得到受理,在亚洲地区,百悦泽日前已获得韩国食品药品管理局(MFDS)授予“孤儿药”资格,此外,公司也计划于年内向欧洲药管局(EMA)递交百悦泽的新药上市申请。