2019年6月，正大天晴藥業集團股份有限公司自主研發的口服小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑（TKI）安羅替尼（福可維）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，用於腺泡狀軟組織肉瘤、透明細胞肉瘤以及既往至少接受過含蒽環類化療方案治療後進展或復發的其他晚期軟組織肉瘤患者的治療，成為軟組織肉瘤領域在國內獲批的第一個靶向藥物。
自8月24日起，安羅替尼軟組織肉瘤適應證全國上市會在廣州、上海、北京依次召開，眾多領域同道匯聚一堂，對軟組織肉瘤和骨肉瘤相關領域進行專題研討和熱點討論，從不同角度回顧了抗血管靶向治療研究進展和應用現狀，實現學術充分溝通與交流。會議期間，本報先後邀請軟組織肉瘤領域知名專家，進行專訪錄製。本期請到的專家有華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院於世英教授、廣西醫科大學附屬腫瘤醫院袁振超教授和復旦大學附屬腫瘤醫院羅志國教授。
於世英教授：安羅替尼在軟組織肉瘤取得亮眼成績，期待進一步拓展研究
於世英教授專訪
1、您作為中國軟組織肉瘤領域權威專家，如何看待當前領域發展現狀？
於世英教授：軟組織肉瘤是發病率低於6/10萬的一類罕見腫瘤，包含了組織來源於血管、結締組織的多種腫瘤，因此目前世界範圍內對這類腫瘤的關注不夠，相比於其他腫瘤，軟組織肉瘤治療的研究進展非常滯後。目前隨著精準治療的時代到來，軟組織肉瘤治療迎來了機遇，獲得了一定的發展。希望未來相關研究能夠做的更加細緻，能針對軟組織肉瘤不同亞型的特殊靶點開展研究。
2、聚焦我國學者在軟組織肉瘤診療中的努力，近年來有哪些亮眼的突破？其中，抗血管靶向治療發揮著怎樣的作用？
於世英教授：我國學者在軟組織肉瘤診療中的努力，主要體現在兩個方面，第一是對於規範化治療的推廣。雖然軟組織肉瘤的治療取得了突破性的進展，但仍存在局限性。第二就是新藥的問世，化療作為傳統基本治療的基石，仍然有不可忽視的重要作用。獲得軟組織肉瘤適應證的靶向藥物主要以抗血管生成藥物為主，國內自主研發的安羅替尼就是其中一種。免疫治療也被廣大研究人員寄予厚望，目前仍處於研究過程中，需要更多的證據支撐。
3、安羅替尼獲批後會對整個軟組織肉瘤治療格局產生怎樣的影響？
於世英教授：安羅替尼是我國原研的小分子口服酪氨酸激酶抑制劑，能夠抑制血管生成受體。抗血管治療療效在各類腫瘤中不斷獲得證實，因此臨床接受度較高。臨床研究數據表明安羅替尼在軟組織肉瘤中已經取得亮眼的成績並獲批軟組織肉瘤適應證。安羅替尼的安全性已經受到廣泛認可，相信進入醫保系統指日可待。正大天晴公司也積極開展了一些慈善項目，都為安羅替尼創造出良好的開端。培唑帕尼作為一類抗血管治療藥物，在國際臨床研究中也取得了有力的證據，開展這兩種藥物頭對頭的平行對照研究，可以為軟組織肉瘤的治療選擇提供新的證據。
4、時值安羅替尼軟組織肉瘤適應證上市之際，請問您對安羅替尼的未來有何期待？有哪些感想可以跟讀者們分享？
於世英教授：目前安羅替尼在肉瘤領域獲批的適應證是腺泡狀軟組織肉瘤、透明細胞肉瘤以及既往至少接受過含蒽環類化療方案治療後進展或復發的其他晚期軟組織肉瘤。臨床醫生首先應該提高對新藥的認識，把握藥物的適應證、安全性及用法，基於科學的角度和理性的思維，關注相關研究的數據證據，積極開展相關的臨床治療和拓展研究。醫藥公司在藥品上市後，也應該繼續投入完善臨床研究，拓展臨床應用範圍，強化安全性管理。
袁振超教授：安羅替尼為軟組織肉瘤患者帶來抗擊新武器
袁振超教授專訪
1、聚焦我國學者在軟組織肉瘤診療中的努力，近年來有哪些亮眼的突破？
袁振超教授：軟組織肉瘤是一種發病率較低的疾病，其惡性程度高、預後差，一直是臨床工作中面臨的難點。既往主要以蒽環類藥物及異環磷醯胺化療方案作為一線治療；如果一線治療失敗，則缺乏後續標準的治療藥物。幸運的是，近年隨著精準醫學的發展，相關靶向治療手段得以應用，其中抗血管生成靶向藥物治療軟組織肉瘤，特別是複雜難治性肉瘤的療效令人振奮，因此2019年NCCN已經將部分抗血管靶向藥物列入指南。在我國研發的抗血管靶向藥物中，最有代表性的明星藥物就是安羅替尼。安羅替尼對多個軟組織肉瘤亞型有效，尤其在透明細胞肉瘤和腺泡狀軟組織肉瘤療效顯著。
2、當前，安羅替尼已經被證實在軟組織肉瘤治療中發揮作用，請您為我們梳理一下其優勢主要表現在哪些方面？
袁振超教授：療效方面，臨床研究證實，對於一線治療失敗的軟組織肉瘤患者，安羅替尼顯著改善治療效果，相比常規治療方案可延長無進展生存期和總體生存期。安全性方面，安羅替尼作為一種抗血管靶向藥物，安全係數非常高。臨床實際應用中，一般只有偶發的高血壓、高血脂等不良事件，發生率相對較低，患者可以耐受。
3、時值安羅替尼軟組織肉瘤適應證上市之際，請問您對安羅替尼的未來有何期待？有哪些感想可以跟讀者們分享？
袁振超教授：目前軟組織肉瘤的治療仍然存在難點，雖然以安羅替尼為代表的抗血管靶向藥物已經取得了一定的療效，但仍有部分亞型的療效不顯著，因此，靶向藥物聯合免疫藥物或者化療成為多中心臨床研究的探索方向，期待大數據能夠得到滿意的結果，讓更多的患者從中獲益。安羅替尼的出現為患者帶來了福音，也期待會有新藥品的研發，從而讓更多的患者收益，也讓腫瘤工作者能有更多的治療手段。
羅志國教授：安羅替尼在軟組織肉瘤的治療中極具優勢
羅志國教授專訪
1、聚焦我國學者在軟組織肉瘤診療中的努力，近年來有哪些亮眼的突破？其中，抗血管靶向治療發揮著怎樣的作用？
羅志國教授：中國學者在軟組織肉瘤診療中的亮眼表現，主要體現在兩個方面。第一是各地都建立了軟組織肉瘤診療的MDT團隊，這樣的綜合治療起到了良好的療效。第二就是新型抗血管生成藥物的研發，我國自行研發的安羅替尼，作為新型靶向藥物，目前在中國正式獲批作為腺泡狀軟組織肉瘤和透明細胞肉瘤的一線治療及蒽環類藥物治療失敗後的二線治療。這是一個非常大的突破。
2、當前，安羅替尼已經被證實在軟組織肉瘤治療中發揮作用，請您為我們梳理一下其優勢主要表現在哪些方面？
羅志國教授：安羅替尼在軟組織肉瘤的治療中極具優勢。其作為一種多靶點抗血管生成藥物，在腺泡狀軟組織肉瘤、透明細胞肉瘤、滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤等腫瘤中療效確切；在臨床應用中不良反應發生率低，且基本可控。
3、對於安羅替尼在軟組織肉瘤中的應用，請您分享一些實際體會和收穫？
羅志國教授：我們中心參與了安羅替尼的臨床試驗，大概入組20例患者，其中一例患者讓我印象深刻。患者是來自江西農村的女性，診斷為腺泡狀軟組織肉瘤，手術治療後出現雙肺轉移，既往化療療效欠佳。入組後治療療效非常好，達到部分緩解，雖然患者持續治療5年後出現體重下降出組，但是正大天晴公司極具情懷的持續援助藥品，使得患者能繼續接受治療直至1年後出現新發的頸部淋巴結轉移。安羅替尼幫助這例患者獲得6年的無進展生存期，是過去不可想像的可喜效果。
4、時值安羅替尼軟組織肉瘤適應證上市之際，請問您對安羅替尼的未來有何期待？有哪些感想可以跟讀者們分享？
羅志國教授：安羅替尼作為一個新型靶向藥物，目前已獲批非小細胞肺癌、小細胞肺癌、軟組織肉瘤等多種適應證。但是除了追求更多瘤種的適應證，如何應用好這種藥物更值得研究。期望未來能夠進一步探索安羅替尼用於新輔助治療、輔助治療、聯合化療、聯合免疫治療甚至用於一線治療的可能，讓廣大軟組織肉瘤患者能夠早期獲益。