本報記者 張悅 曹學平 北京報道
當下，創新藥出海受到市場的廣泛關注，產品出海也是眾多藥企競相追逐的目標。創新藥出海面臨怎樣的難題和挑戰，企業又選擇了怎樣的應對方法？12月13日，由中國經營報社主辦的「馭變·圖強——2023中國醫藥大健康產業高峰論壇」在北京舉行。武漢海特生物製藥股份有限公司董事會秘書陳煌在「出海謀新」圓桌對話中分享了對於藥企出海的思考。陳煌表示，創新不易，堅守更難，在創新的過程中要堅持主業、堅持初心。
陳煌表示，2023年是創新藥出海的「大年」，「License-Out」（授權轉讓）的品種數量超過 「License-In」（授權引進），這對於創新藥出海是一個標誌性事件。美國市場占據全球50%的醫藥開支，而創新藥高投入、高回報、高風險，「first-in-class」（首創新藥）、「best-in-class」（同類最優）的藥品都應該面向國際市場，自然歐美市場是重中之重。
海特生物「first-in-class」的產品埃普奈明（CPT），也是全球首款DR4、DR5 靶點激動劑，於今年11月獲得國家藥品監督管理局批准。陳煌表示，產品獲批後海特生物也有出海的計劃。藥品出海一般面臨兩條路徑，一是License-Out，二是單打獨鬥、自建團隊進行商業化。對於很多企業而言，出海並非易事，「在國內從 Biotech公司轉為Big Pharma是驚險一跳，更何況出海」。
陳煌也認為，出海更多要考慮商業化的落地。他表示，出海與產品的靶點和自身特性相關，一款好藥、「first-in-class」的藥品，不僅要服務於中國市場，也要有意願和志向服務於歐美主流市場。在此過程中，商業化路徑是最大的考量。對於中小型企業而言，除了自身擁有強大製造能力，也可以選擇專業合作單位，與國際 Big Pharma的海外授權合作也是企業重要的考量。
海特生物從開發CPT這一產品至獲批已超過10年時間，而多年堅持的原因在於，這是一款針對DR4、DR5靶點全球首創的產品。陳煌表示，在研發的過程中，對企業自身有極大的信心也不盡然，也有企業轉型發展客觀的緊迫性存在。在企業還未上市之時，海特生物是單品依賴較為嚴重的企業，彼時一款產品營收占比超過90%。儘管產品的盈利能力可觀，高產品集中度同時意味著較高的經營風險，海特生物也面臨著投入仿製藥和創新藥的選擇，海特生物的初心則是做創新。
陳煌表示，海特生物的企業宗旨是敬畏生命，無畏創新。從事與人類健康相關的事業，在任何崗位上都應有敬畏之心。而要在中國大健康行業真正「走出來」，則必須堅持創新，無畏創新。無畏並非盲目，更多是無畏的決心和勇氣。
陳煌表示，在CPT獲批後有業內人士向其感慨，創新不易，堅守更難。新藥開發過程的艱難不可避免，在研發過程中的挑戰和困難又將如何解決？在這一過程中要堅持主業、堅持初心，海特生物也有幾點經驗可以分享。
第一是堅持。CPT啟動三期臨床後的幾年內，國內創新藥投資非常火熱，很多海外進口註冊品種、國內研發品種都是圍繞血液腫瘤的，在臨床當中「搶病例」的情況非常激烈。部分大企業能夠大幅提高招募費用或PI（研究負責人）研發費用，但對於海特而言，堅持下來非常不易。陳煌舉例，比如2016年時，每個月可以入組15—20例患者，到2017年甚至只有3—5例，公司便與PI打「感情牌」，說明自己研發的產品是民族的、創新的，爭取PI的支持，保證合理的病例入組。
二是及時。陳煌分享道，CPT產品2019年7月完成三期臨床，2020年進入Pre NDA階段後，受新冠疫情影響，溝通的時間成本變得更高。在這一過程中，與國家藥品監督管理局藥品評審中心的很多專家並未見過面，而線上新藥申請（NDA）的溝通難免有很多解釋不到位的情況。企業要及時提供細緻、大量的背景資料、研究資料、補充資料等。在和相關人員溝通的過程中，在不涉及外部的實驗、內部的組織分析或者協調數據公司提交資料的情況下，海特生物要求技術部門、註冊部門的同事做到本周提出來的問題本周答覆解決。
三是高效。陳煌介紹，在產品獲批的過程中也可以按部就班，按照相關要求批准之後進行三合一檢查、臨床現場檢查，但是海特生物選擇在審評審批之前同步進行，在這一過程中也有很多調整和很大壓力，公司盡力高效地完成各種工作。從創新的角度，既要謹慎布局又要在實操過程中有關鍵環節的前瞻性謀劃，才能順利使產品獲批。
對於未來國內創新藥發展的期許，陳煌表示，創新藥的企業一定是胸懷天下，這個天下不僅是中國，而應該是全球，每一款「 first-in-class」產品要堅持走出去讓全球人獲益，同時也獲得更好的經濟回報。