出品 | 搜狐健康
作者 | 施桂娟
編輯 | 袁月
在第六屆中國國際進口博覽會（以下簡稱，進博會）上，諾華中國宣布攜手PNH病友之家在陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）領域開展深度合作，建設跨國藥企與國內患者組織在患者溝通領域的合作範本。
圖說 / 諾華中國-PNH病友之家「專業顧問夥伴」合作頒證儀式
PNH是一種血液系統罕見病，常見於30-40歲人群，主要臨床表現為血管內溶血、潛在的造血功能衰竭和血栓形成傾向，於2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。在實際的臨床診斷中，由於PNH較低的發病率，導致其容易被忽視，常造成漏診和誤診。臨床上，PNH也一直缺乏有效的治療藥物，同時，靜脈注射和皮下注射給藥也影響了患者的生活質量。據悉，2023年6月，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理諾華創新藥iptacopan（LNP023）膠囊的上市許可申請並將其納入優先審評程序，其擬定適應症為用於成人PNH患者的治療。
基於此次合作，諾華將邀請PNH病友之家活躍在全國各地的患者代表作為顧問，成立PNH患者顧問委員會，定期討論收集患者反饋和意見，為未來的產品創新和服務創新提供借鑑。這也是諾華首次在中國建立單一病種領域的患者顧問委員會。同時，諾華也將全力支持PNH病友之家在科普教育、患者關愛等方面的日常工作，幫助醫患群體及全社會建立正確的疾病認知，助力提升疾病的診療管理水平。本月末，諾華就將支持PNH病友之家開展首次患者關愛日活動。未來，雙方將持續共同探索更多元化、持續性的合作模式，為患者傳遞真正有價值的改變和關愛。
PNH病友之家發起人佳佳表示：「PNH病友之家是從患者中成長和發展起來的組織，我們深知患者的痛點和需求，致力於推動PNH從『難診難治』走向『可診可治』。諾華在創新藥物研發和患者關愛方面的成果有目共睹。能夠和諾華達成合作，開啟服務中國PNH患者群體的新篇章，希望能為更多病友提供覆蓋更廣、更切合痛點的服務與支持，改善生命質量。」
儘管近年來國內的PNH治療取得飛躍進展，但很多時候，患者依然無法避免遭遇診斷難、保障少、用藥貴等難題。北京協和醫院血液內科韓冰教授表示：「一旦患病，不僅會影響患者的生命健康，還會對心理健康和家庭生活帶來巨大的陰霾。期待在藥企、患者組織以及醫療機構的共同努力下，讓患者收穫延續生命的可能和更美好的生活。」
諾華中國總裁張穎表示：「非常高興能夠與PNH病友之家建立合作，聆聽患者心聲，並反之造福於患者。此次與PNH之家的合作是諾華攜手醫藥生態圈賦能患者的又一創新嘗試，我們期待繼續與患者開展貫穿全產品生命周期的持續性、系統化溝通，促進創新研發與藥物可及，為患者提供多方位支持，也為建設健康中國貢獻諾華的力量。」