2006年，國務院公布了《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006-2020年）》，頒布了16 個科技重大專項，其中之一即為新藥創製科技重大專項（以下簡稱「專項」）。「專項」實施十多年來取得了全面的進展，2019年7月31日，由科技部和國家衛生健康委組織的「重大新藥創製」科技重大專項新聞發布會在京召開，發布了一批非常有代表性的、重大創新藥物品種。這些成果傾注了廣大科研、產業、臨床人員的無限心血，實現了重點領域的跨越式發展，提升了我國的自主創新能力，在促進創新藥研發與醫藥產業跨越式發展、填補國家戰略空白方面成績斐然。
一、國家戰略部署，專項成果斐然
按照《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006—2020 年）》，經國務院批准，重大新藥創製科技重大專項於2008年啟動，由中國工程院桑國衛院士擔任技術總師，實施期限為2008到2020年。重大專項是我國科技工作的重中之重，是實施創新驅動發展戰略的重要抓手。「專項」的總體目標是針對惡性腫瘤等10類（種）重大疾病，自主研製和技術改造一批藥物，完善國家藥物創新體系，提升自主創新能力，加快醫藥產業發展，加速我國醫藥研發由仿製向創製、醫藥產業由大國向強國的轉變。
自「專項」實施的十餘年來，取得了五個標誌性成果。一是重大品種研發成果顯著。截止2019年7月，累計139個品種獲得新藥證書。其中1類新藥44個，數量是重大專項實施前的8倍。二是初步建成國家藥物創新技術體系。布局建設了一系列技術平台，初步建成了以科研院所和高校為主的源頭創新，以企業為主的技術創新，上中下游緊密結合，政產學研用深度融合的網格化創新體系，自主創新能力顯著提升。三是積極推進中藥現代化。截止目前，新藥專項支持的32個中藥品種獲得新藥證書，48個品種獲得臨床批件，有5個品種獲得加拿大傳統藥註冊批件，17個品種在國際註冊審批中或開展國際臨床，15個中藥材標準進入美國藥典，8個中藥飲片標準進入歐盟藥典。四是新藥研發和產業開始大步走向國際。截至2018年底，累計超過280個通用名藥物通過歐美註冊。29個專項支持品種在歐美已開發國家獲批上市，23個製劑品種以及4個疫苗產品通過了世界衛生組織預認證，100多個創新藥物正在開展歐美臨床實驗。五是促進醫藥創新產業穩步發展。2018年我國醫藥工業累計實現主營業務收入25840億元，同比增長12.7%；累計實現利潤總額3364.5億元，同比增長10.9%。
二、加速新藥創製，品種井噴式增長
新藥創製專項自2008年實施以來，針對10種重大疾病（惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結核、病毒感染性疾病以及其他常見病和多發病），中國生物醫藥產業研發創新能力與產業發展持續增強，取得了階段性成效，累計139個品種獲得新藥證書。在新藥創製專項支持下，2017年2 月以後共有14個1類新藥獲批，呈現出井噴式增長。
在治療惡性腫瘤方面，共有12個1類抗腫瘤創新藥獲批，其中2017年後兩年多的時間裡獲批1類新藥有6個，包括針對晚期或轉移性非小細胞肺癌治療藥物安羅替尼、乳腺癌治療藥物吡咯替尼、直腸癌治療藥物呋喹替尼等3個化學藥，以及黑色素瘤藥物特瑞普利單抗、經典型霍奇金淋巴瘤藥物信迪利單抗、復發/難治性霍奇金淋巴瘤藥物卡瑞利珠單抗等3個PD-1抑制劑，填補了我國在PD-1單抗這個領域的空白。安羅替尼是我國第一個軟組織肉瘤靶向藥，獲得美國食品藥品管理局授予軟組織肉瘤孤兒藥的資格，上市1年來銷售額已達26億元。
在病毒感染性疾病防治方面，共有29個藥物獲得新藥證書，其中1類新藥11個、2017年以來兩年多的時間裡獲批4個新藥，包括：愛滋病治療藥物艾博韋泰、重組伊波拉病毒病疫苗、C型肝炎治療藥物達諾瑞韋鈉、慢性B型肝炎治療藥物重組細胞因子基因衍生蛋白。其中，艾博韋泰是國內首個、全球第二個抗愛滋病長效藥物，重組伊波拉病毒病疫苗是由我國獨立研發、具有完全自主智慧財產權的、全球首個2014基因型伊波拉病毒疫苗。
在耐藥菌感染防治方面，已有15個品種獲得新藥證書、39個品種處於臨床研究階段。其中，2017年以來獲批1個1類新藥可利黴素。可利黴素為我國首次利用合成生物學技術自主研發成功的擁有自主智慧財產權的抗感染新藥，用於治療耐藥革蘭陽性菌、肺炎支原體、衣原體等引起的上呼吸道感染。可利黴素具有口服吸收度高、劑量小、不良反應發生率低的特點。針對其他類疾病，專項支持的慢性腎性貧血治療藥物羅沙司他、Ⅱ型糖尿病治療藥物聚乙二醇洛塞那肽和銀屑病治療藥物本維莫德等3個新藥也成功獲批上市。
新藥專項將會認真思考在我國藥物創新體系的新定位和新任務，開展後續的戰略研究。實現從出新藥到出新策略、新概念的轉變，加強基礎研究，主動對接科技前沿新突破，開拓新藥研究和產業發展的新方向。
三、新藥研發成功，背後艱辛歷程
回顧新藥研發進程，背後有許多不為人知的艱辛歷程，也反映了我們國家創新藥物難度非常之大。艾博韋泰的研發歷經了16年，是我國首個自主研發的抗愛滋病新藥。在艾博韋泰長效注射劑上市之前，世界上已有35個已經上市的抗愛滋病藥物，全是口服藥。在研發初期，研發團隊發現口服藥物的依從性和耐藥性是治療愛滋病失敗的主要原因。針對上述兩點，經過長達16年的研發，艾博韋泰長效注射劑於2018年5月23日獲批上市，意味著國產抗愛滋病創新實現零的突破。
可利黴素的研發經歷了30年的漫長過程，是國內外第一個採用合成生物學技術研製的，有自主智慧財產權的1類新藥，在臨床上有實用價值的一個抗生素，2019年6月獲得新藥證書。84歲的王以光教授作為可利黴素的主要研製者，在7月31日「重大新藥創製」科技重大專項新聞發布會，談到曾經面對的技術創新難關、研發條件困難、研發遇到瓶頸時的輿論壓力，她反覆強調「 堅守」二字。立項時王以光教授已經60歲，每天跑車間，有一次在車間因為一個斜坡路滑摔跤骨折，也沒有到醫院治療，堅持上班，完成工作。可利黴素正式立項在1996年，2010年申報審批，2013年的審批是審藥最關鍵步驟。為了準備會，王教授從早上八點一直忙到晚上三點，出現心臟不舒服，結果急診初步診斷心肌梗死，最終診斷是全世界都很少見的心尖球囊綜合徵。王教授在研發過程中攻克了重重難關，做出了奉獻和犧牲，堅守了科學家的執著創新奉獻精神，她謙虛地說，她一輩子就乾了這一件事，就是搞抗生素研究。
四、保障百姓用藥，實現醫藥強國
藥品研發最終要讓人民群眾有獲得感，能讓更多的百姓感受到科技進步帶來的實惠，享受到新藥創製帶來的紅利。
「專項」對促進醫保藥品的降價以及降低患者用藥負擔方面做了很多工作。一是專項重點加強布局惡性腫瘤、心腦血管疾病、自身免疫性疾病、重大傳染性疾病等的治療急需藥物，研製出一批具有自主智慧財產權的創新藥物，這些國產創新藥不僅能滿足臨床需求，也讓醫藥採購談判有更大的空間，提高了患者的可及性。二是營造良好的政策環境，推動更多更好的救命藥納入醫保，讓老百姓更多地享受到創新帶來的成果。目前新藥專項支持的品種包括國產創新藥西達本胺、康柏西普、埃克替尼、阿帕替尼等在內，有350餘個已經納入醫保目錄。三是針對藥物一致性評價關鍵技術與標準進行了重點支持，有利於我國臨床用藥質量的提升，為帶量採購提供更多可選擇、可替代的高質量藥品，提高了創新藥物的可及性。
「專項」高度關注兒童用藥、罕見病的治療短缺藥研製。「十三五」以來，在專項申報指南中，專門設立了兒童藥品種和關鍵技術研發的項目，重點鼓勵研發符合兒童用藥特點，毒副作用更小，更適合兒童使用的一些新型的劑型。在支持罕見病藥物研發方面，新藥專項啟動以來，重點支持了銀屑病、地中海貧血、多發性硬化症等罕見病用藥的研發課題，共20多項。通過我國的自主創新，百姓陸續用上我國自主研發的多種新藥，專項成果造福於人民群眾，保障了中國百姓用藥。
我國「專項」取得了喜人碩果，目前已進入收官衝刺階段。新藥創製專項將繼續瞄準國家戰略目標，聚焦人民的健康和醫療需求，不斷研製出老百姓「用得上、用得起」的好藥、新藥，進一步提升人民群眾的獲得感，助力健康中國戰略的實施。同時，進一步聚焦標誌性成果的產出，加快成果轉移轉化，為實現重大專項2020年總體目標而作出不懈的努力，真正實現「醫藥大國」向「醫藥強國」的轉變。
作者：中國醫學論壇報 博才