總部位於美國加州的生物技術公司Excision近日分享了CRISPR治療HIV的首次人體臨床試驗數據。基因編輯療法的最終目標是徹底治癒愛滋，將感染者從終身抗病毒治療中解放出來。
Excision的治療方法被稱為EBT-101，這是一種新型基因編輯療法，指示CRISPR系統尋找隱藏在人體細胞中的愛滋病毒，並對愛滋病毒基因組進行三次切割。這些切割旨在打破病毒的基因圖譜，消除病毒再次出現的一切可能性。
在對小鼠和非人靈長動物的SIV(猴版HIV)進行研究且有積極成果後，Excision的團隊2022年啟動了一項CRISPR治癒愛滋的人體臨床試驗。2023年10月25日，在比利時布魯塞爾舉行的歐洲基因細胞治療學會年會上，該團隊分享了該試驗的第一批數據，但公開的數據中沒有任何關於療法是否有效的內容。
在公開的數據中，人們能知道的是研究小組已給三名愛滋感染者進行了單次靜脈注射EBT-101。由於在接受抗病毒治療，三人在研究開始前的愛滋病載檢測不到。所有三人中，CRISPR治療未出現嚴重不良反應，觀察到的4種輕度不良反應均自行消退。治療4周後，3名人血液中都可發現EBT-101。
雖然該試驗的主要目的是測試CRISPR療法的安全性和耐受性，但研究人員還計劃讓「所有符合條件的參與者」在接受EBT-101治療12周後停用抗病毒治療，看看他們的愛滋病毒是否會反彈(如果反彈會重新開始治療)。目前尚不清楚參與者要符合什麼條件才能停藥，但至少有一名參與者接受CRISPR治療一年多了。
下一階段，Excision計劃2023年第四季度向另外6名試驗參與者施用更大劑量的EBT-101，這種劑量的增加從研究開始就計劃好了。這次Excision承諾在2024年提供更多試驗數據。
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